Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kvalita péče o děti se srpkovitou anémií (SCD) prověřená při narození ve Francii (EVADREP)

13. dubna 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Národní projekt pro hodnocení zdravotní péče u dětí s SCD diagnostikovaných novorozeneckým screeningem ve Francii

Hlavním cílem této studie je zhodnotit na národní úrovni (Francie)

  • rané postupy zdravotní péče pro děti se srpkovitou anémií, které byly vyšetřeny při narození,
  • přiměřenost těchto postupů s národními doporučeními,
  • jejich proměnlivost v čase a podle charakteristik léčebných center.

Bude studována zejména difuze nejnovějších preventivních opatření (praxe transkraniální dopplerovské a pneumokokové konjugované vakcíny) a jejich souvislost s reziduálními riziky úmrtí, mrtvice a invazivních pneumokokových infekcí. Studie zahrnuje všechny pacienty narozené ve Francii mezi 1. 1. 2006 a 31. 12. 2010. Události jsou zaznamenávány a analyzovány pouze během prvních 5 let života.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Po dohodě s Národním pojišťovacím fondem (CNAMTS) a Francouzskou asociací pro screening a prevenci dětských handicapů (AFDPHE) není francouzský program screeningu novorozenců SCD (NBS) univerzální, ale „zacílený“ na děti označené jako „rizikové“ kvůli geografický původ jejich rodičů (ze země, kde je prevalence srpkovitosti vysoká: subsaharská Afrika, Karibik, severní Afrika, Středomoří). Počet dětí diagnostikovaných při narození se každým rokem neustále zvyšuje a srpkovitá anémie je nyní ve Francii nejběžnějším onemocněním zjištěným u osob vyšetřovaných v novorozeneckém období. Celkový počet novorozenců diagnostikovaných NBS od 1. 1. 2006 do 31. 12. 2010 je 1800 (údaje AFDPHE).

Při absenci preventivní péče je pozorována vysoká úmrtnost během prvních 5 let života, přičemž dvě hlavní příčiny úmrtí jsou invazivní pneumokoková infekce a akutní sekvestrace sleziny. Raná péče umožňuje do značné míry předcházet invazivním pneumokokovým onemocněním (kombinací dlouhodobé léčby PeniV a očkování proti pneumokokům) a těžkým akutním sekvestracím sleziny (zavedením vzdělávacího programu pro rodiče). Také prevence cerebrálních cévních onemocnění, nejzávažnějších komplikací srpkovité anémie u malých dětí, byla v posledních 10-15 letech umožněna systematickým používáním transkraniálního Dopplera (TCD). V bohatých zemích je nyní úmrtnost dětí s SCD zjištěná při narození snížena na méně než 1–2 %. Poslední francouzská zpráva analyzovala výsledky národního programu NBS za období 1995-2000. V důsledku toho tyto výsledky nezohlednily nejnovější pokroky (použití pneumokokové konjugované vakcíny a difúze TCD). Nyní je dobře prokázáno, že tyto dvě preventivní akce dále zlepšily nemocnost a úmrtnost dětí se srpkovitou anémií.

Nedávno francouzský pediatrický tým z Creteil (Francie) oznámil výsledky 217 dětí vyšetřených při narození v letech 1988 až 2007: tato jednocentrická studie zjistila vynikající výsledky s 1,9% pravděpodobností výskytu cévní mozkové příhody ve věku 18 let pro SS. a děti S-Beta0. Tyto výsledky by měly být porovnány s výsledky získanými pro celou dotčenou populaci ve Francii. Aby bylo možné popsat a analyzovat nedávné národní výsledky týkající se reziduální morbidity a mortality, provedli výzkumníci tuto národní retrospektivní studii (EVADREP) studující klinickou péči během 5 prvních let života pacientů s SCD diagnostikovaným při narození v období 2006–2010.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1750

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 5 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Projekt je celostátní a klade si za cíl vyčerpávající zapojení všech dětí s diagnózou závažného srpkovitého syndromu prostřednictvím novorozeneckého screeningu v zájmovém období. Volba 2006 - 2010 je odůvodněna tím, že v tomto nedávném období byly plně k dispozici nové nástroje prevence (TCD, Prevenar). Horní hranice stanovená 31.12.2010 vedla pro všechny děti k minimálnímu sledování 3 roky,

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti narozené ve Francii (metropolitní Francie a DOM/TOM) mezi 01.01.2006 a 31.12.2010
  • Identifikován s velkým syndromem srpkovitých buněk prostřednictvím národního screeningu novorozenců.
  • Týká se to všech typů závažných srpkovitých chorob: SS, S-Beta0 nebo +, SC, jiné (S-O-Arab, S-D Pandžáb)

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí účasti ve studii vyjádřené držiteli rodičovské autority

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
SCD francouzský novorozenec
Novorozenci diagnostikovaní NBS od 1. 1. 2006 do 31. 12. 2010 (údaje AFDPHE, Francie)
Jiný: Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Přežití ve 3 letech
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
Pravděpodobnost přežití ve věku 5 let
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
Příčiny smrti
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Využití preventivních opatření proti pneumokokům: podíl dětí, které dostaly kompletní program vakcíny proti pneumokokům (4Prevenar + 1 P23) ve 3 a 5 letech
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
Národní difuze transkraniálního dopplera (TCD) : podíl dětí, které prodělaly alespoň jednu TCD ve věku 2 let, a podíl dětí ročně sledovaných
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
Podíl dětí ztracených při sledování při narození, ve věku 3 a 5 let a důvody nedostatečného sledování
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
Podíl pacientů se současným reziduálním rizikem cévní mozkové příhody a invazivních bakteriálních infekcí, zejména pneumokokové infekce ve věku 3 let
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
Počet pacientů se současným reziduálním rizikem cévní mozkové příhody a invazivních bakteriálních infekcí, zejména pneumokokové infekce ve věku 5 let (pravděpodobnost)
Časové okno: mezi 1.1.2014 a 31.12.2015
mezi 1.1.2014 a 31.12.2015

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
CNAMTS
AFDPHE
National reference center for thalassemia
National laboratories in charge of the SCD new born screening
Reference and competence centers for RBC disorders

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. dubna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NI 12001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení