- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00337636
Studie buněk HuCNS-SC u pacientů s infantilní nebo pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózou (NCL)
Fáze I studie bezpečnosti a předběžné účinnosti lidských kmenových buněk CNS (HuCNS-SC) u pacientů s neuronální ceroidní lipofuscinózou způsobenou deficitem palmitoylproteinthioesterázy 1 (PPT1) nebo tripeptidylpeptidázy 1 (TPP-I)
Pacienti s infantilní nebo pozdní infantilní NCL mají buď snížené množství enzymu palmitoyl protein thioesterázy 1 (PPT1) nebo enzymu tripeptidylpeptidázy 1 (TPP-I), nebo jim chybí. Lidské kmenové buňky centrálního nervového systému (HuCNS-SC) jsou testovaným produktem odvozeným z lidských mozkových buněk. Ukázalo se, že HuCNS-SC přežívá a migruje v mozcích myší. Při laboratorním pěstování bylo prokázáno, že HuCNS-SC produkuje enzymy PPT1 a TPP-I. U myší, kterým chybí enzym PPT1, bylo prokázáno, že HuCNS-SC zvyšuje množství tohoto enzymu v mozku, snižuje množství abnormálního zásobního materiálu v mozku a zabraňuje smrti některých neuronů (typ buněk). v mozku.
Účast v této studii bude zahrnovat screeningová hodnocení, chirurgický zákrok k implantaci HuCNS-SC, medikaci k potlačení imunitního systému a řadu následných hodnocení. Doba od zahájení screeningu do poslední následné návštěvy bude přibližně 13 měsíců, přičemž během této doby budou ve studijním centru časté návštěvy. Po dokončení této studie budou pacienti sledováni další 4 roky podle samostatného protokolu dlouhodobého sledování.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti MOHOU být způsobilí k účasti na této výzkumné studii, pokud:
- Jsou ve věku od 18 měsíců do 12 let
- Mít klinickou diagnózu infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza (INCL) nebo pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza (LINCL)
- Mají mutaci genu CLN1 nebo CLN2
- Mají vážné kognitivní, komunikační, chování a jazykové poruchy
Kritéria vyloučení:
Pacienti nemusí být způsobilí k účasti na této výzkumné studii, pokud:
- Mají kognitivní, komunikační, chování a jazykové funkce méně než 1 rok staré
- V minulosti podstoupili transplantaci orgánu, tkáně nebo kostní dřeně
- Dříve se účastnili jakékoli studie genové nebo buněčné terapie
- Máte infekci virem hepatitidy, cytomegalovirem, virem Epstein-Barrové nebo virem lidské imunodeficience (HIV)
- Máte současnou nebo předchozí rakovinu
- Máte poruchu krvácení
- Nemohou mít vyšetření magnetickou rezonancí
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: HuCNS-SC
lidské kmenové buňky centrálního nervového systému
|
jednorázová dávka
Ostatní jména:
Imunosuprese po dobu 12 měsíců po transplantaci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Bezpečnost
Časové okno: jeden rok po transpantaci
|
jeden rok po transpantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Předběžná účinnost
Časové okno: rok po transplantaci
|
rok po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Robert Steiner, MD, Oregon Health and Science University
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CL-N001-05
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Neuronální ceroidní lipofuscinóza
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichDokončenoBolest | Axonální změna, NeuronalNěmecko
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuMukopolysacharidóza II | Fabryho nemoc | Niemann-Pickova choroba, typ C | Mukopolysacharidóza VI | Nedostatek lysozomální kyselé lipázy | Metachromatická leukodystrofie | Gaucherova nemoc | Cerebrotendinózní xantomatóza | Mukopolysacharidóza IV A | Gangliosidóza GM1 | Mukopolysacharidóza VII | Nedostatek kyselé... a další podmínkySpojené státy