Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie buněk HuCNS-SC u pacientů s infantilní nebo pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózou (NCL)

13. ledna 2015 aktualizováno: StemCells, Inc.

Fáze I studie bezpečnosti a předběžné účinnosti lidských kmenových buněk CNS (HuCNS-SC) u pacientů s neuronální ceroidní lipofuscinózou způsobenou deficitem palmitoylproteinthioesterázy 1 (PPT1) nebo tripeptidylpeptidázy 1 (TPP-I)

Pacienti s infantilní nebo pozdní infantilní NCL mají buď snížené množství enzymu palmitoyl protein thioesterázy 1 (PPT1) nebo enzymu tripeptidylpeptidázy 1 (TPP-I), nebo jim chybí. Lidské kmenové buňky centrálního nervového systému (HuCNS-SC) jsou testovaným produktem odvozeným z lidských mozkových buněk. Ukázalo se, že HuCNS-SC přežívá a migruje v mozcích myší. Při laboratorním pěstování bylo prokázáno, že HuCNS-SC produkuje enzymy PPT1 a TPP-I. U myší, kterým chybí enzym PPT1, bylo prokázáno, že HuCNS-SC zvyšuje množství tohoto enzymu v mozku, snižuje množství abnormálního zásobního materiálu v mozku a zabraňuje smrti některých neuronů (typ buněk). v mozku.

Účast v této studii bude zahrnovat screeningová hodnocení, chirurgický zákrok k implantaci HuCNS-SC, medikaci k potlačení imunitního systému a řadu následných hodnocení. Doba od zahájení screeningu do poslední následné návštěvy bude přibližně 13 měsíců, přičemž během této doby budou ve studijním centru časté návštěvy. Po dokončení této studie budou pacienti sledováni další 4 roky podle samostatného protokolu dlouhodobého sledování.

Přehled studie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti MOHOU být způsobilí k účasti na této výzkumné studii, pokud:

  • Jsou ve věku od 18 měsíců do 12 let
  • Mít klinickou diagnózu infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza (INCL) nebo pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza (LINCL)
  • Mají mutaci genu CLN1 nebo CLN2
  • Mají vážné kognitivní, komunikační, chování a jazykové poruchy

Kritéria vyloučení:

Pacienti nemusí být způsobilí k účasti na této výzkumné studii, pokud:

  • Mají kognitivní, komunikační, chování a jazykové funkce méně než 1 rok staré
  • V minulosti podstoupili transplantaci orgánu, tkáně nebo kostní dřeně
  • Dříve se účastnili jakékoli studie genové nebo buněčné terapie
  • Máte infekci virem hepatitidy, cytomegalovirem, virem Epstein-Barrové nebo virem lidské imunodeficience (HIV)
  • Máte současnou nebo předchozí rakovinu
  • Máte poruchu krvácení
  • Nemohou mít vyšetření magnetickou rezonancí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HuCNS-SC
lidské kmenové buňky centrálního nervového systému
jednorázová dávka
Ostatní jména:
  • HuCNS-SC
Imunosuprese po dobu 12 měsíců po transplantaci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost
Časové okno: jeden rok po transpantaci
jeden rok po transpantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Předběžná účinnost
Časové okno: rok po transplantaci
rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Steiner, MD, Oregon Health and Science University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2006

První zveřejněno (Odhad)

16. června 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

15. ledna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2015

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuronální ceroidní lipofuscinóza

3
Předplatit