- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01105273
Human Leukocyte Antigen (HLA) – transplantace haploidentických hematopoetických kmenových buněk pro pacienty s aplastickou anémií
HLA-haploidentická alogenní transplantace hematopoetických buněk s využitím deplece CD3±CD19 u pacientů s aplastickou anémií po kondicionování fludarabinu, cyklofosfamidu a antithymocytárního globulinu
Zdůvodnění: Chemoterapie fludarabinem, cyklofosfamidem a anti-thymocytárním globulinem může při HLA-haploidentické alogenní transplantaci hematopoetických buněk vyvolat přechod štěpu přes imunologickou bariéru. Kromě toho může deplece buněk CD3±CD19 přispívat k prevenci rozvoje závažné akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) při haploidentické transplantaci.
Účel: Tato studie fáze I/II má vyhodnotit bezpečnost a účinnost fludarabinu, cyklofosfamidu a antithymocytárního globulinu s štěpem s deplecí CD3±CD19 od haploidentických dárců při léčbě pacientů s aplastickou anémií.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 138-736
- Asan Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza život ohrožujícího selhání dřeně (těžká aplastická anémie) nezhoubné etiologie splňující 2 z následujících kritérií:
- počet granulocytů < 500/mm3,
- Upravený počet retikulocytů < 1 %,
- Počet krevních destiček < 20 000/mm3
- Není k dispozici žádný HLA-identický rodinný příslušník nebo blízce shodný (8 z 8 shodných HLA-lokusů) nepříbuzný dárce dřeně
- K dispozici je HLA-haploidentický příbuzný dárce
Kritéria vyloučení:
- Paroxysmální noční hemoglobinurie nebo Fanconiho anémie
- Klonální cytogenetické abnormality nebo myelodysplastické syndromy
- Aktivní plísňové infekce
- HIV pozitivní
- Závažné onemocnění jiné než aplastická anémie, které by vážně omezilo pravděpodobnost přežití během výkonu štěpu
- Těhotná nebo kojící
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: HAPLO
|
Počínaje dnem 4 a pokračovat, dokud se krevní obraz neupraví
60 mg/kg IV v den 3 a -2
Ve dnech -3 až -1
30 mg/M2 jednou denně IV ve dnech -6 až -2
Imunogenetická deplece na CliniMACS
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Zhodnotit rychlost přihojení a přežití haploidentické transplantace kmenových buněk periferní krve s deplecí CD3±CD19 po kondicionování fludarabinem, cyklofosfamidem a anti-thymocytárním globulinem.
Časové okno: 2 roky po transplantaci
|
2 roky po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
K posouzení přihojení a selhání štěpu
Časové okno: 28 dní po transplantaci
|
Počet pacientů, kterým se nepodařilo přihojit do 28 dnů.
|
28 dní po transplantaci
|
Odhadnout riziko akutní GVHD
Časové okno: 100 dní po transplantaci
|
Počet pacientů s akutní GVHD.
|
100 dní po transplantaci
|
K posouzení mortality související s léčbou
Časové okno: 100 dní po transplantaci
|
Počet úmrtí po transplantaci
|
100 dní po transplantaci
|
K odhadu celkového přežití
Časové okno: 1 rok po transplantaci
|
1 rok po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Woodard P, Cunningham JM, Benaim E, Chen X, Hale G, Horwitz E, Houston J, Kasow K, Leung W, Wang W, Yusuf U, Handgretinger R. Effective donor lymphohematopoietic reconstitution after haploidentical CD34+-selected hematopoietic stem cell transplantation in children with refractory severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):411-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704358.
- Kremens B, Basu O, Grosse-Wilde H, Sauerwein W, Schaefer UW, Havers W. Transplantation of CD34-enriched peripheral stem cells from an HLA-haplotype mismatched donor to a patient with severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2001 Jan;27(1):111-3. doi: 10.1038/sj.bmt.1702748.
- Lacerda JF, Martins C, Carmo JA, Lourenco F, Juncal C, Ismail S, Lacerda JM. Haploidentical stem cell transplantation with purified CD34+ cells after a chemotherapy-alone conditioning regimen in heavily transfused severe aplastic anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 May;11(5):399-400. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.02.007. No abstract available.
- Klingebiel T, Cornish J, Labopin M, Locatelli F, Darbyshire P, Handgretinger R, Balduzzi A, Owoc-Lempach J, Fagioli F, Or R, Peters C, Aversa F, Polge E, Dini G, Rocha V; Pediatric Diseases and Acute Leukemia Working Parties of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Results and factors influencing outcome after fully haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with very high-risk acute lymphoblastic leukemia: impact of center size: an analysis on behalf of the Acute Leukemia and Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant group. Blood. 2010 Apr 29;115(17):3437-46. doi: 10.1182/blood-2009-03-207001. Epub 2009 Dec 29.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Antilymfocytární sérum
Další identifikační čísla studie
- AMCPHO-SCT0802
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na filgrastim
-
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy...Zhejiang Cancer Hospital; Changhai Hospital; Fudan University; Fujian Cancer Hospital a další spolupracovníciDokončeno
-
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...DokončenoNon-Hodgkinův lymfom | Plazmabuněčný myelomSpojené státy
-
National Cancer Institute (NCI)DokončenoRabdomyosarkom | Synoviální sarkom | Ewingův sarkom | MPNST | Vysoce rizikový sarkomSpojené státy
-
Franziska WachterHarvard Clinical and Translational Science Center (Harvard Catalyst)NáborAkutní myeloidní leukémie | Myelodysplastické syndromy | MDS | Aml | Myeloidní novotvar | Myeloidní malignity | Dědičný syndrom selhání kostní dřeněSpojené státy
-
Eurofarma Laboratorios S.A.DokončenoNeutropenie u rakoviny prsuBrazílie
-
PfizerHospira, now a wholly owned subsidiary of PfizerDokončenoNemetastázující rakovina prsuMaďarsko, Španělsko
-
Medical University of BialystokNeznámýZvyšte svalovou sílu u pacientů se svalovou dystrofiíPolsko
-
Trio FertilityNáborPrimární ovariální nedostatečnost | Předčasné selhání vaječníkůKanada
-
Ottawa Hospital Research InstituteDokončenoRané stadium rakoviny prsuKanada
-
PfizerDokončeno