Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti systematické léčby kyselinou folinovou a hormonem štítné žlázy na psychomotorický vývoj malých dětí s Downovým syndromem (ACTHYF)

30. dubna 2020 aktualizováno: Institut Jerome Lejeune

Hodnocení následujících u velmi malých dětí s Downovým syndromem:

  • účinnost systematické léčby L-tyroxinem v kontrolovaných dávkách (klinicky a testem ultrasenzitivního tyreostimulačního hormonu (TSH)),
  • účinnost systematické léčby kyselinou folinovou v dávce 1 mg/kg/o.i.d.
  • jakákoliv interakce mezi těmito dvěma způsoby léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

175

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Institut Jerome Lejeune

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacient s karyotypem vykazujícím homogenní, volnou nebo Robertsonovu translokační trizomii 21
  • pacient, který podstoupil ultrazvuk srdce, u kterého se neprokázalo žádné závažné srdeční onemocnění
  • pacient ve věku 6 až 18 měsíců při zařazení

Kritéria vyloučení:

  • vrozená hypotyreóza
  • hypotyreóza prokázaná laboratorními testy (TSH > 7mUI/l)
  • s hypertyreózou nebo s hypertyreózou
  • s leukémií nebo s ní
  • projevující se nebo se u nich projevoval Westův syndrom nebo jakákoli jiná forma epilepsie nebo nestabilní neurologické onemocnění
  • projevující se nebo u nichž se projevily známky tísně centrálního nervového systému: cévní mozková příhoda, pooperační hypoxie, meningitida)
  • představující závažné srdeční onemocnění na srdečním ultrazvuku s hemodynamickými účinky
  • projevující se nekontrolovanou srdeční arytmií
  • Apgar < 7 až 5 minut při narození
  • Gestační věk < 231 dní (33 gestačních týdnů)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tyroxin + kyselina folinová
Lék: hormon štítné žlázy a kyselina folinová
hormon štítné žlázy 25 mikrogramů nebo placebo v tabletách kyselina folinová 5 mg nebo placebo v kapslích
Aktivní komparátor: Placebo tyroxin + kyselina folinová
Lék: hormon štítné žlázy a kyselina folinová
hormon štítné žlázy 25 mikrogramů nebo placebo v tabletách kyselina folinová 5 mg nebo placebo v kapslích
Aktivní komparátor: Thyroxin placebo + kyselina folinová
Lék: hormon štítné žlázy a kyselina folinová
hormon štítné žlázy 25 mikrogramů nebo placebo v tabletách kyselina folinová 5 mg nebo placebo v kapslích
Komparátor placeba: Thyroxin placebo + placebo kyselina folinová
Lék: hormon štítné žlázy a kyselina folinová
hormon štítné žlázy 25 mikrogramů nebo placebo v tabletách kyselina folinová 5 mg nebo placebo v kapslích

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GMDS (Griffiths Mental Development Scale)
Časové okno: 12 měsíců
GMDS pro testování a odhad psychomotorického vývoje kojenců od narození do 2 let prostřednictvím šesti subškál: Lokomotorická, Osobně-sociální, Sluch a jazyk, Koordinace očí a rukou, Výkon. Standardní skóre dílčích a obecných kvocientů (GDQ) je založeno na průměru 100 a standardní odchylka 16. U dětí s opožděným vývojem, což je případ dětí s Downovým syndromem, nebylo možné použít kvocientové tabulky, protože spodní a obecný kvocient je 50. Pro každou subškálu bylo z přispívajících položek odvozeno hrubé skóre. Celkové hrubé skóre bylo získáno přidáním dílčích hrubých skóre. Součet všech subškálových hrubých skóre byl převeden na vývojový věk pomocí korespondenční tabulky. Subškálové a globální rozvojové kvocienty byly vypočteny vydělením vývojového věku chronologickým věkem vynásobeným 100. U předčasně narozených dětí byl chronologický věk opraven s ohledem na gestační termín. Vyšší skóre QD ukazuje lepší výsledek psychomotorického vývoje
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
BL (Revidovaná stupnice Bruneta Lezina)
Časové okno: 12 měsíců
BL obsahuje 4 subškály: pohyb, koordinace, jazyk, sociabilita. Subškálové a globální vývojové kvocienty byly vypočteny vydělením vývojovéhopementálního věku chronologickým věkem vynásobeným 100. Tento druh vzorce nedává min-max výsledek. Vyšší skóre QD ukazuje lepší výsledek psychomotorického vývoje.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut Jerome Lejeune

Spolupracovníci

Central Hospital, Nancy, France
Hôpital Cochin

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Clotilde MIRCHER, MD, Institut Jerome Lejeune, Paris, France
  • Studijní židle: Franck STURTZ, MD, PhD, Department of Biochemistry and Molecular Genetics, Limoges University, Limoges, France

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

14. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

14. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2012

První zveřejněno (Odhad)

12. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IJL-AFHT-TH10

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit