- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01585831
Studie psychologických a motorických účinků testosteronu u dospívajících s XXY/Klinefelterovým syndromem (TestoXXY/KS)
Psychologické a motorické účinky testosteronové terapie u dospívajících s XXY/Klinefelterovým syndromem
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Klinefelterův syndrom (47,XXY) je nejčastější chromozomální abnormalitou u lidí a vyskytuje se přibližně u 1 z 650 mužů. Nedostatek testosteronu se u většiny jedinců s XXY vyvíjí během dospívání. Neexistují však žádné předchozí studie, které by hodnotily psychologické a motorické účinky substituční terapie testosteronem u adolescentů s XXY.
Vědci studie mají zájem zjistit, zda terapie testosteronem zahájená v rané pubertě v XXY (KS) povede ke zlepšení psychologických a/nebo motorických dovedností. Zajímají se také o to, zda genetické variace genu androgenního receptoru nebo původce extra chromozomu X ovlivňují odpověď na terapii testosteronem.
Specifické psychologické faktory, které je třeba studovat, zahrnují verbální a neverbální kognitivní dovednosti, pozornost, výkonné funkce (organizace, schopnosti řešit problémy, inhibice), úzkost, jazyk, sebeúctu a další faktory chování. Motorické dovednosti, které je třeba studovat, zahrnují hrubou a jemnou motoriku, motorickou koordinaci a motorické plánování.
Účastníci studie budou randomizováni do jedné ze dvou léčebných skupin, kterým bude podáván buď testosteronový gel, nebo placebo, po dobu 12 měsíců. 60 % studované skupiny bude dostávat testosteron a 40 % dostane placebo.
Účastníci výzkumu, rodiče/pečovatelé a členové studijního týmu budou zaslepeni vůči léčebné skupině a nebudou vědět, zda dostávají léčbu testosteronovým gelem nebo placebem.
Dohlížející endokrinolog pro studii nebude zaslepen a bude vědět, kteří pacienti jsou ve skupinách s testosteronem a placebem. To mu umožní sledovat výsledky a určit, zda se u účastníků ve skupině s placebem může během období studie vyvinout významná potřeba terapie testosteronem. Pokud k tomu dojde, pacient bude převeden na testosteronovou skupinu a bude nadále sledován ve studii.
Všichni účastníci budou hodnoceni na začátku studie a po 1, 3, 6 a 12 měsících. V ceně jsou zahrnuty cestovní náklady. Hodnocení bude zahrnovat kombinaci testování psychologických a motorických dovedností, dotazníky vyplněné rodičem/pečovatelem a účastníkem studie, fyzikální vyšetření a odběry krve pro monitorování bezpečnosti a genetické studie.
Účast ve studii potrvá jeden rok a zahrnuje 5 návštěv kliniky eXtraordinarY Kids Clinic v Children's Hospital Colorado v Denveru.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži s 47,XXY
- Účastníci musí být v rané pubertě (Tannerovo stadium II-III)
- Bude se zvažovat věk 8–18 let, ale způsobilost bude určena na základě laboratorních výsledků, rentgenového snímku kostního věku a fyzikálního vyšetření k určení fáze puberty.
- Všechny rasové a etnické skupiny
Kritéria vyloučení:
- Jiné genetické variace Klinefelterova syndromu (48, XXXY, 48, XXYY, 49, XXXXY). Zkoušející má další studie pro tyto skupiny a doporučujeme zájemcům s těmito poruchami, aby nás kontaktovali ohledně dalších dostupných studií.
- 47,XXY plus další genetická porucha
- Neanglicky mluvící jedinci (protože psychologické testy probíhají v angličtině)
- Účastníci s anamnézou problémů se srážlivostí krve, slepotou, hluchotou nebo rakovinou
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Testosteronový gel 1%
Testosteronový gel 1% aplikovaný na kůži jednou denně po dobu 1 roku.
Počáteční dávka 1,25 ml za den, titrovaná v 1,25 ml přírůstcích po dobu 1. 6 měsíců studie po každé studijní návštěvě až do maxima 5,0 ml za den.
Titrace založená na hladinách testosteronu s cílovou hladinou ve středním rozmezí normálu pro Tannerovo stadium.
|
Testosteronový gel bude podáván denně.
Gel bude dávkován do injekční stříkačky a specifické množství gelu, které má být aplikováno každý den, určí endokrinolog studie po přezkoumání laboratoří.
Ostatní jména:
|
Komparátor placeba: Placebo gel
Placebo gel aplikovaný na kůži jednou denně po dobu 1 roku.
Počáteční dávka 1,25 ml denně.
Dávka náhodně upravená v přírůstcích po 1,25 ml pro 1. 6 měsíců studie po každé návštěvě studie až do maxima 5,0 ml za den.
|
Placebo gel bude podáván denně.
Gel bude dávkován do injekční stříkačky a konkrétní množství gelu, které se má každý den aplikovat, určí studijní endokrinolog.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna od základní linie na systému výkonných funkcí Delis-Kaplan
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Soubor dílčích testů ze systému Delis-Kaplan Executive Function System bude použit k vyhodnocení různých domén exekutivních funkcí včetně plánování, řešení problémů, plynulosti, inhibice a pracovní paměti.
Možná škálovaná skóre se pohybují od 0 do 20 (průměr 10), přičemž vyšší skóre znamená lepší výkon.
Uvádí se hodnota změny škálovaného skóre od výchozího stavu.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní linie v Bruininks-Oseretsky testu rozvoje motoriky - 2
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Tento test hodnotí mnoho aspektů motorického fungování včetně jemné a hrubé motoriky, integrace zrakové motoriky, motorického plánování a motorické koordinace.
Možné skóre se pohybuje od 20 do 80, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: DSM Attention
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability.
Rozsah možných skóre je 0 až 100 (průměrné T-skóre 50), přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní hodnoty na stupnici hodnocení Conners Parent: Hyperaktivita DSM
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability.
Rozsah možných skóre je 0 až 100 (průměrné T-skóre 50), přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: Úzkost
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability.
Rozsah možných skóre je 0 až 100 (průměrné T-skóre 50), přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: Social Skills
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability.
Rozsah možných skóre je 0 až 100, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: Emoční labilita
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability.
Rozsah možných skóre je 0 až 100, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna od základní linie na Vinelandových škálách adaptivního chování – 2. vydání
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Vineland-2 je rozhovor hodnotící adaptivní dovednosti v oblastech komunikace, každodenních dovedností, sociálních dovedností a motorických dovedností.
Možné skóre se pohybuje od 20 do 160 (průměr 100), přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní linie na Wechslerově inteligenční škále pro děti – čtvrté vydání
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Toto standardizované hodnocení kognitivních funkcí umožňuje hodnocení verbálních a neverbálních kognitivních dovedností, pracovní paměti a rychlosti zpracování.
Možné celkové skóre IQ se pohybuje od 40 do 180 (průměr 100), přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Změna od základní linie u komplexního testu fonologického zpracování
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Tento standardizovaný test hodnotí čtenářské a jazykové dovednosti.
Možné skóre se pohybuje od 20 do 200 (průměrné standardní skóre 100), přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nicole Tartaglia, MD, University of Colorado School of Medicine
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění endokrinního systému
- Choroba
- Gonadální poruchy
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Chromozomové poruchy
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Poruchy sexuálního chromozomu vývoje pohlaví
- Hypogonadismus
- Syndrom
- Klinefelterův syndrom
- Fyziologické účinky léků
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Androgeny
- Testosteron
Další identifikační čísla studie
- 11-0874
- 1K23NS070337 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Klinefelterův syndrom
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica de... a další spolupracovníciNeznámýSyndrom křehkých starších lidí | Křehkost | Syndrom křehkostiPolsko, Španělsko, Švédsko
Klinické studie na Testosteronový gel 1%
-
Pennington Biomedical Research CenterGeneral MillsDokončeno
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterGenelux CorporationAktivní, ne nábor
-
University of WashingtonNational Institutes of Health (NIH); National Institute on Aging (NIA)DokončenoZdravýSpojené státy
-
Glac Biotech Co., LtdNáborChronická obstrukční plicní nemoc | Cukrovka typu 2Tchaj-wan
-
Genelux CorporationDočasně nedostupnéPokročilé stadium rakoviny (solidní nádorové onemocnění pro 4 pacienty) | Akutní myeloidní leukémie (6 pacientů)Spojené státy
-
Genelux CorporationDokončenoPokročilá rakovina (solidní nádory)Spojené království
-
Genelux GmbHDokončenoPeritoneální karcinomatózaNěmecko
-
Motus GI Medical Technologies LtdDokončeno
-
University of TorontoNeznámýKardiovaskulární choroby | Obezita | Diabetes mellitus, typ 2 | Tělesná hmotnostKanada
-
Massachusetts General HospitalNational Institutes of Health (NIH); Lawley PharmaceuticalsDokončeno