Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie psychologických a motorických účinků testosteronu u dospívajících s XXY/Klinefelterovým syndromem (TestoXXY/KS)

16. července 2021 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Psychologické a motorické účinky testosteronové terapie u dospívajících s XXY/Klinefelterovým syndromem

Účelem této studie je zjistit, zda substituční terapie testosteronem vede ke změnám psychologických faktorů a/nebo motorických dovedností u dospívajících mužů s 47,XXY (také nazývaný Klinefelterův syndrom). Tato studie bude také hodnotit, zda určité genetické faktory chromozomu X ovlivňují psychologické nebo motorické rysy XXY/Klinefelterova syndromu.

Přehled studie

Detailní popis

Klinefelterův syndrom (47,XXY) je nejčastější chromozomální abnormalitou u lidí a vyskytuje se přibližně u 1 z 650 mužů. Nedostatek testosteronu se u většiny jedinců s XXY vyvíjí během dospívání. Neexistují však žádné předchozí studie, které by hodnotily psychologické a motorické účinky substituční terapie testosteronem u adolescentů s XXY.

Vědci studie mají zájem zjistit, zda terapie testosteronem zahájená v rané pubertě v XXY (KS) povede ke zlepšení psychologických a/nebo motorických dovedností. Zajímají se také o to, zda genetické variace genu androgenního receptoru nebo původce extra chromozomu X ovlivňují odpověď na terapii testosteronem.

Specifické psychologické faktory, které je třeba studovat, zahrnují verbální a neverbální kognitivní dovednosti, pozornost, výkonné funkce (organizace, schopnosti řešit problémy, inhibice), úzkost, jazyk, sebeúctu a další faktory chování. Motorické dovednosti, které je třeba studovat, zahrnují hrubou a jemnou motoriku, motorickou koordinaci a motorické plánování.

Účastníci studie budou randomizováni do jedné ze dvou léčebných skupin, kterým bude podáván buď testosteronový gel, nebo placebo, po dobu 12 měsíců. 60 % studované skupiny bude dostávat testosteron a 40 % dostane placebo.

Účastníci výzkumu, rodiče/pečovatelé a členové studijního týmu budou zaslepeni vůči léčebné skupině a nebudou vědět, zda dostávají léčbu testosteronovým gelem nebo placebem.

Dohlížející endokrinolog pro studii nebude zaslepen a bude vědět, kteří pacienti jsou ve skupinách s testosteronem a placebem. To mu umožní sledovat výsledky a určit, zda se u účastníků ve skupině s placebem může během období studie vyvinout významná potřeba terapie testosteronem. Pokud k tomu dojde, pacient bude převeden na testosteronovou skupinu a bude nadále sledován ve studii.

Všichni účastníci budou hodnoceni na začátku studie a po 1, 3, 6 a 12 měsících. V ceně jsou zahrnuty cestovní náklady. Hodnocení bude zahrnovat kombinaci testování psychologických a motorických dovedností, dotazníky vyplněné rodičem/pečovatelem a účastníkem studie, fyzikální vyšetření a odběry krve pro monitorování bezpečnosti a genetické studie.

Účast ve studii potrvá jeden rok a zahrnuje 5 návštěv kliniky eXtraordinarY Kids Clinic v Children's Hospital Colorado v Denveru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

48

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 16 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži s 47,XXY
  • Účastníci musí být v rané pubertě (Tannerovo stadium II-III)
  • Bude se zvažovat věk 8–18 let, ale způsobilost bude určena na základě laboratorních výsledků, rentgenového snímku kostního věku a fyzikálního vyšetření k určení fáze puberty.
  • Všechny rasové a etnické skupiny

Kritéria vyloučení:

  • Jiné genetické variace Klinefelterova syndromu (48, XXXY, 48, XXYY, 49, XXXXY). Zkoušející má další studie pro tyto skupiny a doporučujeme zájemcům s těmito poruchami, aby nás kontaktovali ohledně dalších dostupných studií.
  • 47,XXY plus další genetická porucha
  • Neanglicky mluvící jedinci (protože psychologické testy probíhají v angličtině)
  • Účastníci s anamnézou problémů se srážlivostí krve, slepotou, hluchotou nebo rakovinou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Testosteronový gel 1%
Testosteronový gel 1% aplikovaný na kůži jednou denně po dobu 1 roku. Počáteční dávka 1,25 ml za den, titrovaná v 1,25 ml přírůstcích po dobu 1. 6 měsíců studie po každé studijní návštěvě až do maxima 5,0 ml za den. Titrace založená na hladinách testosteronu s cílovou hladinou ve středním rozmezí normálu pro Tannerovo stadium.
Testosteronový gel bude podáván denně. Gel bude dávkován do injekční stříkačky a specifické množství gelu, které má být aplikováno každý den, určí endokrinolog studie po přezkoumání laboratoří.
Ostatní jména:
  • Androgel 1 %
Komparátor placeba: Placebo gel
Placebo gel aplikovaný na kůži jednou denně po dobu 1 roku. Počáteční dávka 1,25 ml denně. Dávka náhodně upravená v přírůstcích po 1,25 ml pro 1. 6 měsíců studie po každé návštěvě studie až do maxima 5,0 ml za den.
Placebo gel bude podáván denně. Gel bude dávkován do injekční stříkačky a konkrétní množství gelu, které se má každý den aplikovat, určí studijní endokrinolog.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie na systému výkonných funkcí Delis-Kaplan
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Soubor dílčích testů ze systému Delis-Kaplan Executive Function System bude použit k vyhodnocení různých domén exekutivních funkcí včetně plánování, řešení problémů, plynulosti, inhibice a pracovní paměti. Možná škálovaná skóre se pohybují od 0 do 20 (průměr 10), přičemž vyšší skóre znamená lepší výkon. Uvádí se hodnota změny škálovaného skóre od výchozího stavu.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní linie v Bruininks-Oseretsky testu rozvoje motoriky - 2
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Tento test hodnotí mnoho aspektů motorického fungování včetně jemné a hrubé motoriky, integrace zrakové motoriky, motorického plánování a motorické koordinace. Možné skóre se pohybuje od 20 do 80, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: DSM Attention
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability. Rozsah možných skóre je 0 až 100 (průměrné T-skóre 50), přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní hodnoty na stupnici hodnocení Conners Parent: Hyperaktivita DSM
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability. Rozsah možných skóre je 0 až 100 (průměrné T-skóre 50), přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: Úzkost
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability. Rozsah možných skóre je 0 až 100 (průměrné T-skóre 50), přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: Social Skills
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability. Rozsah možných skóre je 0 až 100, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní hodnoty na stupnici Conners Parent Rating Scale: Emoční labilita
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Tento dotazník umožňuje rodičům hodnotit mnoho aspektů chování včetně pozornosti, hyperaktivity, úzkosti, sociálních dovedností a emoční lability. Rozsah možných skóre je 0 až 100, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie na Vinelandových škálách adaptivního chování – 2. vydání
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Vineland-2 je rozhovor hodnotící adaptivní dovednosti v oblastech komunikace, každodenních dovedností, sociálních dovedností a motorických dovedností. Možné skóre se pohybuje od 20 do 160 (průměr 100), přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní linie na Wechslerově inteligenční škále pro děti – čtvrté vydání
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Toto standardizované hodnocení kognitivních funkcí umožňuje hodnocení verbálních a neverbálních kognitivních dovedností, pracovní paměti a rychlosti zpracování. Možné celkové skóre IQ se pohybuje od 40 do 180 (průměr 100), přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Změna od základní linie u komplexního testu fonologického zpracování
Časové okno: Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)
Tento standardizovaný test hodnotí čtenářské a jazykové dovednosti. Možné skóre se pohybuje od 20 do 200 (průměrné standardní skóre 100), přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Návštěva 1 (základní) a návštěva 5 (1 rok)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicole Tartaglia, MD, University of Colorado School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. dubna 2012

První zveřejněno (Odhad)

26. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Klinefelterův syndrom

Klinické studie na Testosteronový gel 1%

3
Předplatit