Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

X-vázaný program monitorování hypofosfatemie

7. března 2024 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program monitorování onemocnění hypofosfatemie vázané na X (XLH-DMP)

Cílem této observační studie je charakterizovat prezentaci a progresi XLH onemocnění a posoudit dlouhodobou účinnost a bezpečnost burosumabu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

XLH-DMP je globální, prospektivní, multicentrický, longitudinální program s dlouhodobými výsledky pro subjekty, které užívají nebo neužívají jakoukoli léčbu, navržený tak, aby charakterizoval projev a progresi onemocnění XLH, vyhodnotil dlouhodobou bezpečnost a účinnost burosumabu a také prospektivně zkoumal longitudinální změna v průběhu času napříč biomarkerem(y), klinickými hodnoceními a výslednými ukazateli hlášenými pacientem/pečovatelem v reprezentativní populaci. XLH-DMP bude shromažďovat demografické, biochemické, fyziologické údaje, údaje o závažnosti onemocnění a progresi u pacientů užívajících burosumab au těch, kteří burosumab neužívají. V tomto DMP budou mít pacienti přístup k burosumabu pouze prostřednictvím schváleného předepsaného použití. Sponzor nebude poskytovat žádné ošetření v rámci DMP.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

780

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba, Argentina
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brazílie
      • Curitiba, Brazílie, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brazílie, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazílie, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Kolumbie
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbie
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Kolumbie
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • American Family Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Globálně bude zapsáno přibližně 800 způsobilých dospělých a pediatrických pacientů s XLH, přičemž minimálně 200 dětských pacientů. Pacienti mohou vstoupit do XLH-DMP bez ohledu na to, jak je jejich XLH léčen. Pacienti užívající Crysvita (burosumab) na předpis mohou začít užívat Crysvita podle standardní péče před nebo po zařazení do XLH DMP.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas nebo v případě pacientů mladších 18 let (nebo 16 let, v závislosti na regionu) poskytnout souhlas (pokud je vyžadován) a informovaný souhlas zákonným zástupcem podle povahy studie byla vysvětlena a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Klinická diagnóza XLH na základě rodinné anamnézy, NEBO potvrzené mutace PHEX, NEBO biochemického profilu konzistentního s XLH.
  • Ochota a schopnost dodržovat harmonogram studijní návštěvy a studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Souběžná registrace do klinické studie sponzorované Ultragenyx NENÍ povolena.
  • Závažná lékařská nebo psychiatrická komorbidita.
  • Méně než jeden rok očekávané délky života.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Předchozí účastníci klinického hodnocení burosumabu
Pacienti, kteří se zúčastnili klinických studií burosumabu a nadále dostávají burosumab na předpis od svého lékaře.
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je prostřednictvím autorizovaného komerčního použití a není součástí tohoto DMP
Ne z předchozí klinické studie s burosumabem
Pacienti mohou užívat jinou léčbu XLH a mohou zahájit léčbu burosumabem kdykoli podle předpisu lékaře.
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je prostřednictvím autorizovaného komerčního použití a není součástí tohoto DMP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu
Časové okno: 10 let
Zhodnotit dlouhodobou bezpečnost léčby burosumabem u dospělých a dětských pacientů s XLH, včetně celkového zdraví ledvin, přítomnosti a/nebo progrese nefrokalcinózy a spinální stenózy a výsledků těhotenství.
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu
Časové okno: 10 let
Vyhodnotit dlouhodobou účinnost léčby burosumabem na klíčové projevy XLH, včetně zdraví skeletu, ztuhlosti, pohyblivosti a fyzického fungování.
10 let
Klinický průběh onemocnění XLH
Časové okno: 10 let
Pro ilustraci klinických, radiologických, biochemických projevů a progrese XLH v čase u neléčených i léčených pacientů s XLH.
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Spolupracovníci

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. července 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

29. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX023-CL401

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit