Bezpečnost, snášenlivost a potenciální účinnost AVT001 u pacientů s diabetem 1. typu

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Diagnóza diabetu 1. typu do 12 měsíců od první dávky potvrzená pozitivním laboratorním výsledkem na jeden nebo více z následujících typů autoprotilátek:

   1. Dekarboxyláza kyseliny glutamové (GAD65)
   2. Inzulinom asociovaný protein 2 (IA-2, také známý jako ICA-512)
   3. Transportér zinku 8 (ZnT8).
2. Věk 16 nebo starší a schopný poskytnout informovaný souhlas/souhlas.
3. Pokud je účastníkem žena s reprodukčním potenciálem, ochotná vyhnout se těhotenství po dobu trvání studie.
4. Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas/souhlas.

Klíčová kritéria vyloučení:

1. Špatně kontrolovaný diabetes navzdory inzulínové terapii, který by podle názoru zkoušejícího nebyl vhodným kandidátem na účast v klinické studii
2. Screening hemoglobinu <10,0 g/dl; leukocyty <3 000/ul; neutrofily <1500/ul; lymfocyty <800/ul; krevní destičky <100 000/ul
3. Screening Vylučování albuminu močí > 300 mg/gmCr
4. Screening eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
5. Screening ALT nebo AST > 1,5x horní hranice normálu (ULN)
6. Screening bilirubinu > 2,0 mg / dl nebo > 3,0 mg / dl u účastníků s Gilbertovým syndromem
7. Současné použití imunosupresivních nebo imunomodulačních terapií, včetně farmakologických dávek systémových steroidů. Jsou však povoleny topické steroidní krémy a inhalační steroidy bez velké systémové absorpce.
8. Současný zdravotní stav bude pravděpodobně vyžadovat imunosupresivní nebo imunomodulační terapie.
9. Současný zdravotní stav pravděpodobně omezí krátkodobou (5 let) očekávanou délku života (malignita, symptomatické onemocnění koronárních tepen, nedávná mrtvice)
10. Předchozí radioterapie, imunoterapie (do 1 roku od screeningu) nebo chemoterapie
11. Sérologický důkaz současné infekce HIV-1 nebo HIV-2
12. Sérologický důkaz infekce hepatitidou C
13. Sérologický důkaz akutní nebo chronické aktivní hepatitidy B měřený jako pozitivní Core Ab a/nebo pozitivní antigen povrchových protilátek
14. Subjekty s jinými autoimunitními onemocněními (kromě kompenzovaných nebo léčených autoimunitních onemocnění štítné žlázy, celiakie, alopecie nebo vitiliga)
15. Ženy, které jsou těhotné (těhotenské testy během screeningu), kojí nebo plánují těhotenství během období studie
16. Nedostatečný žilní přístup k podpoře leukaferézy
17. Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího (zkoušejících) bránila subjektu v účasti na klinickém hodnocení.
18. Abnormální screeningové EKG, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora představovalo bezpečnostní riziko.