Účinnost deutetrabenazinu ke kontrole příznaků dysfagie spojených s HD

Experimentální: Deutetrabenazin

Účastníci randomizovaní do této skupiny budou dostávat perorální deutetrabenazin po dobu 8 týdnů. 1. týden: 6 mg jednou denně; 2. týden: 6 mg dvakrát denně (BID); 3. týden: 9 mg BID; 4. týden: 12 BID; 5. týden: 15 mg BID; 6. týden: 18 mg BID; 7. týden: 21 mg BID; 8. týden: 24 mg BID.

Lék: Deutetrabenazin perorální tableta [Austedo]

Účastníci randomizovaní do této skupiny budou dostávat perorální deutetrabenazin po dobu 8 týdnů. 1. týden: 6 mg tableta jednou denně; 2. týden: 6 mg tableta (BID); 3. týden: 9 mg tableta (BID); 4. týden: 12 mg tableta (BID); 5. týden: 15 mg (6 mg tab + 9 mg tab BID); 6. týden: 18 mg (9 mg tab + 9 mg tab BID); 7. týden: 21 mg (9 mg tab + 12 mg tab BID); 8. týden: 24 mg (12 mg tab BID).

Ostatní jména:

• Austedo

Komparátor placeba: Placebo

Účastníci randomizovaní do této skupiny budou dostávat perorální placebo po dobu 8 týdnů. 1. týden: 6 mg jednou denně; 2. týden: 6 mg dvakrát denně (BID); 3. týden: 9 mg BID; 4. týden: 12 BID; 5. týden: 15 mg BID; 6. týden: 18 mg BID; 7. týden: 21 mg BID; 8. týden: 24 mg BID.

Lék: Placebo perorální tableta

Účastníci randomizovaní do této skupiny budou dostávat perorální placebo po dobu 8 týdnů. 1. týden: 6 mg tableta jednou denně; 2. týden: 6 mg tableta (BID); 3. týden: 9 mg tableta (BID); 4. týden: 12 mg tableta (BID); 5. týden: 15 mg (6 mg tab + 9 mg tab BID); 6. týden: 18 mg (9 mg tab + 9 mg tab BID); 7. týden: 21 mg (9 mg tab + 12 mg tab BID); 8. týden: 24 mg (12 mg tab BID).

Ostatní jména:

• Placebo

Účinnost deutetrabenazinu ke kontrole symptomů dysfagie spojené s Huntingtonovou chorobou.

Změna funkce polykání/dysfagie z výchozí na udržovací terapii pomocí klinického hodnocení polykání na Huntingtonově dysfagii (HDDS). Huntingtonova škála dysfagie je 11-položková škála používaná ke sledování polykacích obtíží u osob v časných až pokročilých stádiích onemocnění. Škála dysfagie Huntingtonovy choroby zahrnuje otázky související s přípravnou orální, orální, faryngeální a esofageální fází polykání. Možnosti odpovědi jsou následující: Otázka 1-4 a 6-11: 1 Ne, téměř nikdy; 2 Ano, zřídka; 3 Ano, někdy; 4 Ano, často; 5 Ano, téměř vždy. Otázka 5: 1 Ano, téměř vždy; 2 Ano, často; 3 Ano, někdy; 4 Ano, zřídka; 5 Ne, téměř nikdy. Vyšší skóre znamená horší výsledek.

Neinstrumentální hodnocení účinnosti deutetrabenazinu ke kontrole symptomů dysfagie spojené s Huntingtonovou chorobou.

Neinstrumentální hodnocení a symptomy dysfagie pomocí Bedside Swallowing Assessment Scale. Interpretace hodnotící stupnice Bedside Swalloing: Úroveň 1: irelevantní změny, skóre ≤ 19; úroveň 2: průměrné změny, skóre 20-23; úroveň 3: závažné změny, skóre ≥ 24. Vyšší skóre znamená horší výsledek.

Instrumentální hodnocení účinnosti deutetrabenazinu ke kontrole symptomů dysfagie spojené s Huntingtonovou chorobou.

Hodnocení faryngeální a ezofageální dysfagie pomocí Videofluoroskopické studie polykání, známé také jako Modified Barium Swallow Study. Instrumentální vyšetření poskytuje popis jakýchkoli anatomických rozdílů a fyziologických problémů, které mohou být spojeny se symptomy pacientů ve všech fázích polykání. Výsledky z videoflourografické studie se používají k hodnocení závažnosti dysfagie podle Dysphagia Outcome and Severity Scale. Skóre výsledku dysfagie a stupnice závažnosti se pohybuje od 1 do 7, přičemž 7 představuje normální polykání a 1 představuje těžkou dysfagii.

Vliv deutetrabenazinu na tělesnou hmotnost u HD pacientů.

Sekundárními cílovými parametry je úspěšnost léčby od výchozí po udržovací terapii na tělesné hmotnosti. Tělesná hmotnost bude vypočítána v kilogramech.

Vliv deutetrabenazinu na index tělesné hmotnosti u HD pacientů.

Sekundárními cílovými body je úspěšnost léčby od výchozí po udržovací terapii na indexu tělesné hmotnosti. Index tělesné hmotnosti se vypočítá vydělením hmotnosti v kilogramech druhou mocninou výšky v metrech (kg/m2).

Vliv deutetrabenazinu na distribuci tuku u HD pacientů.

Sekundárními cílovými body je úspěšnost léčby od základní po udržovací léčbu distribuce tělesného tuku. Distribuce tělesného tuku bude odhadnuta pomocí měření tloušťky kožní řasy kaliperem na čtyřech místech: lopatka, biceps, triceps a suprailiakální, spolu s obvody paží a nohou.

Vliv deutetrabenazinu na kvalitu života u HD pacientů.

Úspěšnost léčby od základní po udržovací léčbu na kvalitu života HD pacientů s dysfagií. Kvalita života (konkrétně Posouzení zdravotního stavu a invalidity pomocí Plánu hodnocení zdravotního postižení Světové zdravotnické organizace (WHODAS) verze 2.0. WHODAS 2.0 pokrývá šest oblastí fungování včetně kognice, mobility, péče o sebe, vycházení, životních aktivit a účasti na komunitních aktivitách. Odpovědím jsou přiřazena následující čísla: 0= Žádná obtížnost; 1= mírná obtížnost; 2= ​​střední obtížnost; 3 = těžká obtížnost; a 4= Extrémní obtížnost nebo to nejde. V tomto testu globálního každodenního fungování vyšší skóre ukazuje na horší fungování.