Protokol rozšířeného přístupu iniciovaný sponzorem, populace středně velkých pacientů

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty s diagnostikovanou LC spojenou s nedostatkem plasminogenu typu I, potvrzeným laboratorní dokumentací při screeningové návštěvě, s očními pseudomembránami nebo bez nich. Přítomnost membrán v různých oblastech není vylučovacím kritériem.
• Subjekty a jejich zákonný zástupce, v případě subjektů mladších 18 let, by měli být informováni o povaze léčby, souhlasit s jejím poskytnutím, podepsat a datovat formuláře informovaného souhlasu a nakládání s údaji schválené IRB.
• Subjekty musí být k dispozici po dobu trvání léčby a musí souhlasit s dodržováním protokolu návštěvy a plánu sledování.
• Subjekty souhlasí s tím, že budou ošetřujícího lékaře nebo odpovědného specialistu informovat o jakékoli události související s léčbou.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty s jakýmkoli stavem, který by podle názoru ošetřujícího lékaře nebo odpovědného specialisty mohl narušovat léčbu.
• Ženy ve fertilním věku, které jsou buď těhotné, nebo nepoužívají adekvátní metodu antikoncepce (adekvátní je definována jako hormonální antikoncepce nebo partnerská vazektomie po dobu alespoň 3 měsíců, kondomy, nitroděložní tělísko [IUD], abstinence nebo jiná předepsaná antikoncepce). Zapsaní muži musí souhlasit s používáním vhodných antikoncepčních metod k zabránění otěhotnění partnerek.
• Kojící ženy.