Klinické studie na Betlémská myopatie
Celkem 428 výsledků
-
Ruth SalimNeznámýBetlémská myopatie | Ullrichova nemocDánsko
-
Astellas Gene TherapiesDokončenoMuži s X-vázanou myotubulární myopatií (XLMTM)Spojené státy, Spojené království
-
Rigshospitalet, DenmarkDokončenoBetlémská myopatieDánsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncUkončenoDědičná myopatie inkluzního tělíska | GNE myopatie | Myopatie inkluzního těla 2 | Distální myopatie s lemovanými vakuolami | Distální myopatie, typ Nonaka | Quadriceps šetřící myopatiiKanada, Spojené státy, Bulharsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncUkončenoDědičná myopatie inkluzního tělíska | GNE myopatie | Distální myopatie s lemovanými vakuolami | Distální myopatie, typ Nonaka | Quadriceps šetřící myopatiiSpojené státy, Kanada, Spojené království, Izrael, Itálie, Bulharsko, Francie
-
NobelpharmaDokončenoGNE myopatie | Nonakova nemoc | Distální myopatie s lemovanými vakuolami (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)Japonsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoGNE myopatie | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Spojené státy, Izrael
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...DokončenoGNE myopatie | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Spojené státy
-
Istituto Ortopedico RizzoliDokončenoBetlémská myopatie | Ullrichova vrozená svalová dystrofieItálie
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustNáborX-vázaná myotubulární myopatie | Centronukleární myopatie | Myotubulární myopatie | Myotubulární myopatie 1 | Myotubulární (centronukleární) myopatie | Centronukleární myopatie, X-LinkedSpojené království
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustNáborBetlémská myopatie | Ullrichova vrozená svalová dystrofie 1, Digenic, Col6A1/Col6A2 | Ullrichova vrozená svalová dystrofie 1, autozomálně recesivní | Ullrichova vrozená svalová dystrofie 1, autozomálně dominantní | Betlémská myopatie 1, autozomálně recesivní | UCMD | BTHLM1Spojené království
-
Clinic for Special ChildrenNáborMyopatie | Myopatie; Dědičný | Myopatie, Nemaline | Myopatie spojená s TNNT1 | Infantilní myopatie Nemaline Rod | Myopatie, Rod | Amish Nemaline Myopatie | Nemalinová myopatie 5 | NEM5 | Genetické svalové onemocnění | Recesivní dědičná porucha (autozomální) | ANMSpojené státy
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoHereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Spojené státy
-
Vastra Gotaland RegionZápis na pozvánkuNemoci pohybového aparátu | Neuromuskulární onemocnění | Centronukleární myopatie | Nemalinová myopatie | Vrozená myopatie | Myopatie se střádáním myosinuŠvédsko
-
James DowlingCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... a další spolupracovníciNáborX vázaná myotubulární myopatieSpojené království, Kanada, Spojené státy
-
Radboud University Medical CenterUMC UtrechtZatím nenabírámeCentronukleární myopatie | Nemalinová myopatie | Centrální jádrové onemocnění | Multi-Minicore nemocHolandsko
-
Boston Children's HospitalMuscular Dystrophy AssociationNáborCentronukleární myopatie | Myotubulární myopatie | Nemalinová myopatie | Centrální jádrové onemocnění | Vrozená disproporce typu vlákna | Multiminicore nemoc | Rigidní svalová dystrofie páteře | Nedefinovaná vrozená myopatieSpojené státy
-
Astellas Gene TherapiesDokončenoX-vázaná myotubulární myopatieSpojené státy, Francie, Spojené království, Kanada, Německo
-
University of FloridaAudentes TherapeuticsDokončenoX-vázaná myotubulární myopatieSpojené státy
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoDědičná myopatie inkluzního tělíska | GNE myopatie | Distální myopatie s lemovanými vakuolami | Distální myopatie, typ NonakaSpojené státy, Kanada, Spojené království, Izrael, Itálie, Bulharsko, Francie
-
Cure CMDUniversity of Michigan; Congenital Muscle Disease International RegistrDokončeno
-
Rigshospitalet, DenmarkAktivní, ne náborVrozená myopatie | Dědičná svalová onemocnění | RYR1-myopatieDánsko
-
Astellas Gene TherapiesAktivní, ne náborX-vázaná myotubulární myopatieSpojené státy, Kanada, Francie, Německo
-
Assiut UniversityZatím nenabírámeMyositida | Vrozená myopatie | Získaná myopatie
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncNewcastle UniversityDokončenoDědičná myopatie inkluzního tělíska | GNE myopatie | Nonakova nemoc | Quadriceps šetřící myopatie (QSM) | Distální myopatie s lemovanými vakuolami (DMRV)Spojené státy, Bulharsko, Kanada, Francie, Spojené království
-
Northwestern UniversityUkončenoMYOPATIESpojené státy
-
Texas Tech University Health Sciences CenterNábor
-
Reneo Pharma LtdUkončenoPrimární mitochondriální myopatieŠpanělsko, Austrálie, Belgie, Dánsko, Kanada, Spojené království, Francie, Německo, Maďarsko, Itálie, Holandsko, Nový Zéland
-
DynacureUkončenoCentronukleární myopatieFrancie, Holandsko, Spojené království, Belgie, Dánsko, Německo
-
DynacureStaženoCentronukleární myopatie
-
The Emmes Company, LLCUnited Mitochondrial Disease Foundation; PolG Foundation Mito AustraliaNáborPolG, Primární mitochondriální myopatieSpojené státy
-
Lawson Health Research InstituteDokončeno
-
Ra PharmaceuticalsUkončenoImunitně zprostředkovaná nekrotizující myopatieSpojené státy, Holandsko, Francie, Spojené království
-
Reneo Pharma LtdDokončenoPrimární mitochondriální myopatieSpojené státy, Španělsko, Austrálie, Francie, Spojené království, Nový Zéland, Dánsko, Norsko, Česko, Belgie, Kanada, Německo, Maďarsko, Itálie, Holandsko
-
Stealth BioTherapeutics Inc.UkončenoPrimární mitochondriální myopatieSpojené státy, Německo, Kanada, Itálie, Spojené království, Dánsko, Maďarsko
-
Reneo Pharma LtdUkončenoPrimární mitochondriální myopatieSpojené království
-
University of ManchesterKing's College Hospital NHS Trust; Northern Care Alliance NHS Foundation Trust a další spolupracovníciAktivní, ne náborMyositida | Idiopatická zánětlivá myopatieSpojené království
-
Peking University People's HospitalNeznámýZánětlivá myopatie
-
Institut de Myologie, FranceDynacureDokončenoCentronukleární myopatieFrancie, Belgie, Německo, Itálie, Španělsko
-
Cure CMDUniversity of Chicago; Boston Children's Hospital; Valerion Therapeutics, LLC; Congenital...Dokončeno
-
Armgo Pharma, Inc.National Institute of Nursing Research (NINR); National Institute of Neurological... a další spolupracovníciDokončeno
-
Peking University People's HospitalNeznámý
-
Oregon Health and Science UniversityDokončenoIntenzivní péče (JIP) MyopatieSpojené státy
-
University of MelbourneMelbourne Health; National University Hospital, Singapore; Flinders Medical Centre a další spolupracovníciDokončenoIntenzivní péče (JIP) MyopatieSingapur, Austrálie, Brazílie
-
DynacureStaženoCentronukleární myopatieNěmecko, Francie
-
Rockefeller UniversityUkončenoMyopatie (spojené se statiny)Spojené státy
-
Astellas Pharma IncAktivní, ne náborPrimární mitochondriální myopatieSpojené státy
-
Universidade Estadual do Oeste do ParanáDokončenoIntenzivní péče (JIP) Myopatie | Funkční nezávislost