Klinické studie na Talasémie

Celkem 423 výsledků

Novartis Pharmaceuticals

Ukončeno

Bezpečnost a účinnost deferasiroxu v kombinaci s desferoxaminem u pacientů s β-talasémií s těžkým srdečním přetížením železem

Srdeční přetížení železem | Pacienti s β-talasémií závislí na transfuzi

Řecko
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktivní, ne nábor

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost mitapivatu u účastníků s alfa- nebo beta-talasémií (α- nebo β-TDT) závislou na transfuzi (ENERGIZE-T)

Alfa-talasémie závislá na transfuzi | Beta-Talasémie závislá na transfuzi

Španělsko, Tchaj-wan, Thajsko, Spojené státy, Francie, Kanada, Malajsie, Německo, Holandsko, Bulharsko, Spojené království, Krocan, Itálie, Řecko, Spojené arabské emiráty, Brazílie, Dánsko, Libanon, Saudská arábie
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktivní, ne nábor

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost mitapivatu u účastníků s alfa- nebo beta-talasémií nezávislou na transfuzi (α- nebo β-NTDT) (ENERGIZE)

Alfa-Talasémie nezávislá na transfuzi | Beta-Talasémie nezávislá na transfuzi

Španělsko, Tchaj-wan, Thajsko, Spojené království, Malajsie, Spojené státy, Holandsko, Bulharsko, Krocan, Itálie, Kanada, Brazílie, Francie, Spojené arabské emiráty, Dánsko, Řecko, Libanon, Saudská arábie
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Zatím nenabíráme

Klinická studie fáze I/II injekce buněk KL003 u hlavních účastníků β-Thalasemie

Beta-Talasémie závislá na transfuzi

Čína
Shenzhen Hemogen

Nábor

hodnocení bezpečnosti a účinnosti injekce HGI-001 u pacientů s β-talasémií závislou na transfuzi

β-thalasémie

Čína
Shanghai BDgene Co., Ltd.
Ruijin Hospital

Zatím nenabíráme

Bezpečnost a účinnost genově modifikovaných autologních hematopoetických kmenových buněk k léčbě β-talasémie závislé na transfuzi

β-thalasémie

Čína
Shenzhen Hemogen

Nábor

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk u pacientů s β-talasémií major

β-thalasémie

Čína
Children's Hospital Karachi

Dokončeno

Kombinace thalidomidu a hydroxymočoviny u pacientů s β-talasemií

Thalasémie, Beta

Pákistán
Shanghai BDgene Co., Ltd.
Shanghai Children's Medical Center

Zatím nenabíráme

Bezpečnost a účinnost genově modifikovaných autologních hematopoetických kmenových buněk k léčbě beta-talasémie závislé na transfuzi

β-thalasémie
Protagonist Therapeutics, Inc.

Dokončeno

Studie bezpečnosti u pacientů s beta thalasémií na PTG-300 (TRANSCEND)

β-thalasémie | Neefektivní erytropoéza

Malajsie, Thajsko, Spojené státy, Řecko, Spojené království, Krocan, Libanon, Tunisko
Novartis Pharmaceuticals

Staženo

Otevřená studie k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti deferasiroxu podávaného čínským pacientům s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let (MACS2163)

β-thalasémie major
Bioray Laboratories
PLA 923 Hospital

Ukončeno

β-globin Obnovený autologní HSC u pacientů s β-talasémií

β-thalasémie major

Čína
bluebird bio

Dokončeno

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost léku LentiGlobin BB305 u hlavních účastníků β-Thalassemie

β-thalasémie major

Spojené státy, Austrálie, Thajsko
Protagonist Therapeutics, Inc.

Dokončeno

Studie PTG-300 u pacientů s beta-talasémií, kteří nejsou závislí na transfuzi a u pacientů s chronickou anémií (TRANSCEND)

Chronická anémie | β-thalasémie | Neefektivní erytropoéza

Spojené státy, Malajsie, Krocan, Thajsko, Spojené království, Itálie, Libanon, Tunisko, Řecko
Novartis Pharmaceuticals

Dokončeno

Rozšířená studie chelatační terapie železa deferasiroxem (ICL670) u pacientů s β-talasémií s přetížením transfuzí železem

Přetížení transfuzí železem u β-talasémie

Spojené státy, Řecko, Argentina, Německo, Belgie, Itálie, Spojené království, Francie, Tunisko, Kanada, Krocan, Brazílie
Assiut University

Zatím nenabíráme

Hodnocení kognitivních funkcí, psychologických symptomů a kvality života u pacientů s thalassemií B a jejich klinických korelací.

B Thalasémie
Assiut University

Neznámý

Kvalita života a spokojenost s léčbou u pacientů s β-thalasémií, kteří dostávají deferasirox

β-thalasémie

Egypt
ChaingMai University

Aktivní, ne nábor

Screening thalassemie sekvenováním třetí generace

Vlastnosti thalasémie | Talasémie; Smíšený

Thajsko
University of California, San Francisco
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Zápis na pozvánku

Transplantace hematopoetických kmenových buněk in utero pro hlavní alfa-talasémii (ATM)

Hemoglobinopatie | Alfa Thalassemia Major | Thalassemia Major | Fetální hydrops | Hemoglobinopatie; S Thalasémií | Fetální anémie | Alfa; Thalasémie | Thalassemia Alpha | A-Thalasemie

Spojené státy
Shanghai BDgene Co., Ltd.
920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army...

Nábor

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost léčivého přípravku BD211 u hlavních účastníků β-Thalasemie

Hematologická onemocnění

Čína
Mahidol University

Dokončeno

Změna koagulačních markerů u dětí s β-talasémií po transplantaci kmenových buněk

Thalasémie

Thajsko
Allife Medical Science and Technology Co., Ltd.

Neznámý

iHSC s genovou korekcí HBB intervenujících subjektů s β-thalasemickými mutacemi

Thalasémie
Bristol-Myers Squibb

Nábor

Studie k vyhodnocení luspaterceptu (ACE-536) u čínských účastníků, kteří vyžadují pravidelné transfuze červených krvinek kvůli beta (β)-thalasémii.

Beta-talasémie

Čína
Kind Pharmaceuticals LLC

Zatím nenabíráme

Studie bezpečnosti a účinnosti AND017 u pacientů s β-talasémií závislou a nezávislou na transfuzi

β-Thalasemie
Assiut University

Neznámý

Komplikace u dětí s B- Thalasemia Major

Beta-talasémie
Assiut University

Neznámý

Detekce nosičů β-talasémie v Assiut

Beta-Thalasemie
Hematology department of the 920th hospital

Nábor

Klinické pozorování Luspaterceptu v léčbě dospělých čínských pacientů s β-talasémií s TD β-talasémií

Účinek léku

Čína
Bioray Laboratories
Xiangya Hospital of Central South University; First Affiliated Hospital of... a další spolupracovníci

Zápis na pozvánku

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti BRL-101 u subjektů s β-thalasémií závislou na transfuzi

Beta-Thalasemie

Čína
Prothya Biosolutions

Ukončeno

Apotransferin u pacientů s β-talasémií

β-thalassemia Intermedia

Holandsko
Assiut University

Dokončeno

Adiponektin, IL-6 a hsC-RP ve vztahu k tloušťce karotidové intimy u pacientů s B-talasémií

Thalasémie

Egypt
Bioray Laboratories
Xiangya Hospital of Central South University; The 923rd Hospital of Joint Logistics...

Dokončeno

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti γ-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk

β Thalassemia Major

Čína
Novartis Pharmaceuticals

Dokončeno

Studie fáze I ke zkoumání účinku deferasiroxu na renální hemodynamiku u pacientů s β-talasémií s přetížením transfuzním železem

Transfuzní přetížení železem | β-thalasémie

Itálie
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Nábor

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti buněčné injekce KL003 při léčbě β-talasémie závislé na transfuzi.

Beta-Talasémie závislá na transfuzi

Čína
Cairo University

Nábor

Korelace mezi plicními funkcemi a fyzickou zdatností u dětí s β-talasémií

Plicní funkce | Fyzická zdatnost | β-Thalasemie

Egypt
Shiraz University of Medical Sciences

Dokončeno

Kombinovaná léčba hydroxyureou s L-karnitinem a chloridem hořečnatým u Thalassemia Intermedia

β-Thalassemia Intermedia

Írán, Islámská republika
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Nábor

Bezpečnost a účinnost lentivirového vektoru v genové terapii pacientů s beta-talasémií

Beta-Talasémie závislá na transfuzi

Čína
BGI-research
Shenzhen Children's Hospital

Zatím nenabíráme

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti β-globinem obnovených autologních hematopoetických kmenových buněk u pacientů s β-talasémií major

β-Thalassemia Major

Čína
Sun Yat-sen University

Nábor

Bezpečnost a účinnost luspaterceptu u čínských dospělých s β-talasémií závislou na transfuzi: studie z reálného světa

Thalassemia Major | Anémie závislá na transfuzi

Čína
bluebird bio

Aktivní, ne nábor

Dlouhodobé sledování pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi léčených genovou terapií ex vivo

Beta-Talasémie závislá na transfuzi

Spojené státy, Francie, Spojené království, Austrálie, Thajsko, Itálie, Německo, Řecko
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Dokončeno

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ST-400 pro léčbu beta-talasémie závislé na transfuzi (TDT)

Beta-talasémie závislá na transfuzi

Spojené státy
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Aktivní, ne nábor

ß-Thalassemia Major s autologními CD34+ hematopoetickými progenitorovými buňkami transdukovanými TNS9.3.55 a lentivirovým vektorem kódujícím normální lidský gen ß-globinu

Potvrzená diagnóza ß-talasémie Major

Spojené státy
Ain Shams University

Neznámý

Účinnost a bezpečnost účinnosti a bezpečnosti pokračující chelatační terapie železa u pacientů s polytransfuzí thalassemií s nízkou hladinou feritinu v séru (< 500 ng/ml)

Beta-talasémie | Sérový feritin | Chelatační terapie železa

Egypt
University of British Columbia

Dokončeno

Hodnocení nízkonákladových technik pro detekci srpkovité anémie a β-talasémie v Nepálu a Kanadě

Srpkovitá anémie | Beta-Thalasemie | Srpkovitý rys | Srpkovitá buňka-beta thalasémie | Srpkovitá anémie-SS nemoc

Kanada, Nepál
Novartis Pharmaceuticals

Dokončeno

4letá rozšiřující studie k základní 1leté studii chelatační terapie železa s deferasiroxem u β-talasémie u velkých dětských pacientů s transfuzním přetížením železem.

Transfuzní přetížení železem | β-thalasémie major | Pediatrická vzácná anémie

Itálie, Francie
HaEmek Medical Center, Israel

Neznámý

Případová kontrolní studie k vyhodnocení kognitivní a mozkové funkce pacientů s β-talasémií.

Thalasémie | Funkce mozku (měřeno úrovní ERP)

Izrael
Editas Medicine, Inc.

Zatím nenabíráme

Dlouhodobá následná studie účastníků se srpkovitou anémií nebo β-thalasémií závislých na transfuzi, kteří obdrželi EDIT-301

Srpkovitá anémie | Hemoglobinopatie | Beta-Talasémie závislá na transfuzi
Assiut University

Neznámý

Sexuální zrání u velkých pacientů s β-Thalassemií ve fakultní nemocnici v Assiutu

Hlavní pacienti s β-Thalasemií, kteří dostávají chelatační terapii
Nova Laboratories Limited

Dokončeno

Farmakokinetika perorálního roztoku hydroxymočoviny (HUPK)

Srpkovitá anémie | Srpkovitý hemoglobin C | Srpkovitá buňka-beta-talasémie | Srpkovitá buňka; Hemoglobinová nemoc, thalasémie

Spojené království, Jamaica
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Nábor

Výsledky související s růstem a vývojem u dětí s beta-talasémií závislou na transfuzi po genové terapii

Genová terapie | Beta-Talasémie závislá na transfuzi

Čína
University of California, San Francisco

Nábor

Mezinárodní registr pacientů s alfa thalasémií (ATM Registry)

Alfa-Thalasemie | Alfa Thalassemia Major | Alfa Thalasemia Minor

Spojené státy

Klinické studie na Talasémie

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa