Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af bumetanid til behandling af autismespektrumforstyrrelser

25. februar 2021 opdateret af: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En undersøgelse af bumetanid til behandling af børn med autismespektrumforstyrrelse: et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg

Efterforskerne skal udføre et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg for at studere effektiviteten og mekanismen af ​​bumetanid til behandling af børn med autismespektrumforstyrrelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I betragtning af det stigende antal autistiske børn og ringe interventionseffekt i Kina, er det et presserende behov for at finde noget effektiv medicin. Nogle undersøgelser har rapporteret, at bumetanid, et klassisk diuretikum, kunne forbedre autistisk adfærd hos både dyremodeller og mennesker; mens effektiviteten af ​​bumetanid på kinesiske autistiske børn er ukendt, og de underliggende mekanismer stadig udfolder sig. Efterforskerne sigter mod at undersøge, om bumetanid ville forbedre de kliniske symptomer hos kinesiske børn med autisme inden for en sikker dosis og yderligere studere den fysiologiske mekanisme nedenfor. Efterforskerne vil regelmæssigt vurdere deltagernes autisme-relaterede symptomer under medicinering, såvel som de negative virkninger af hver patient. Efterforskerne vil udføre genom-dækkende associationsanalyse (GWAS) fra blodprøver, relaterede metabolitter i nervesystemet og sammenligne koncentrationen af ​​neurotransmitteren i autistisk hjerne før og efter 3 måneders behandling, og vil også indsamle EEG-signalet hos autistiske børn når deltagerne udfører bestemte opgaver før og efter 3 måneders behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
120

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
        • Xinhua hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienterne i alderen fra 3 til 6 år fik diagnosen ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V), af et team af autismeeksperter; Score for børns autismevurderingsskala (CARS) var mere end 30; Underskrevne informerede samtykker blev givet af forældre.

Ekskluderingskriterier:

Lever- og nyredysfunktion; Med en historie med allergi over for sulfa-lægemidler; unormalt EKG; kromosomal abnormitet; lider af sygdomme i nervesystemet (såsom epilepsi, skizofreni og så videre); bruger melatoninbehandlingen til søvnforstyrrelser eller abstinenser mindre end tre uger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Bumetanid gruppe
Dobbelt-blind fase: i de første 3 måneder vil patienter modtage den eksperimentelle behandling - bumetanid, oral indtagelse, 0,5 mg/gang, to gange dagligt; Åben-label fase: efter 3 måneders dobbeltblindet behandling vil alle patienter modtage 3-måneders bumetanidbehandling - oralt indtag, 0,5 mg/gang, to gange dagligt.
Medicin: Bumetanid
bumetanid tabletter, oral indtagelse, 0,5 mg, to gange dagligt, henholdsvis kl. 8 og kl.
Placebo komparator: Kontrolgruppe
Dobbeltblind fase: i de første 3 måneder vil patienter modtage placebo - oralt indtag, 0,5 mg/gang, to gange dagligt; Open-label fase: efter 3 måneders dobbeltblindet behandling vil patienter i denne gruppe modtage 3 måneders bumetanidbehandling - oralt indtag, 0,5 mg/gang, to gange dagligt.
Medicin: Placebo
placebotabletter, oral indtagelse, 0,5 mg, to gange dagligt, henholdsvis kl. 8 og kl.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
CARS er en adfærdsvurderingsskala, der bruges til at vurdere tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​symptomerne på autismespektrumforstyrrelser
Dag 0 og dag 90

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impressions Scale (CGI)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
CGI er en skala, der bruges til at vurdere sværhedsgraden af ​​sygdommen og den globale forbedring af patienten under intervention
Dag 0 og dag 90
Social Responsiveness Scale (SRS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
SRS er et spørgeskema, der bruges til at vurdere tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​social funktionsnedsættelse.
Dag 0 og dag 90
Autisme Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
ADOS er en struktureret legesession, der udføres af klinikere, hvor den samlede score kombinerer emnerne Social og Communications domæne.
Dag 0 og dag 90
Kort sensorisk profilrapport
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Den sensoriske profil er et mål for børns reaktioner på sansebegivenheder i dagligdagen. Plejeren udfylder den sensoriske profil ved at vurdere hyppigheden af ​​barnets reaktioner på visse sensoriske bearbejdninger, modulering og adfærdsmæssige/emotionelle hændelser som beskrevet i de 125 punkter.
Dag 0 og dag 90
Symbolsk legetest
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Symbolsk legetest er et nonverbal mål for symbolsk funktion hos deltagere i alderen 12-36 måneder. Testen kræver ingen udtryksfuld tale og er derfor velegnet til brug med alle deltagere med ASD. Deltagerne præsenteres sekventielt for fire sæt legetøj, og deres spontane manipulation af genstandene observeres og registreres på en standardiseret tjekliste.
Dag 0 og dag 90
Kinesisk opgørelse over kommunikationsudvikling
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Chinese Communicative Development Inventories (CCDI) er et spørgeskema, der bruges til at styre målinger af deltagernes sprog. Skift mellem dag 0 og dag 90 i resultatet af Chinese Communicative Development Inventory
Dag 0 og dag 90

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MR-strukturbilleddannelse og spektrumbilleddannelse, dataanalyse
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Ændring af strukturen af ​​hjernen og GABA-neurotransmitterne i specifikke hjerneområder i hjernen.
Dag 0 og dag 90
Multikanal EEG-signaler
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Ændring i hjernens Multichannel EEG-signaler
Dag 0 og dag 90
Genom bred associationsundersøgelse fra blodprøve
Tidsramme: Dag 90
Udvælgelse og undersøgelse af modtagelige gener
Dag 90
Analyse af metabolitter fra blodprøve
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Metabonomisk forskning
Dag 0 og dag 90

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Fei Li, doctor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. februar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • XH-16-048

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med Bumetanid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger