Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med oral glutamin hos patienter med seglcelleanæmi

24. april 2017 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Et randomiseret kontrolleret forsøg med oralt glutamintilskud versus et placebotilskud hos børn med seglcelleanæmi

Børn med seglcelleanæmi (SCA) ser ud til at have højere energibehov end børn, der ikke har sygdommen. Dette kan være grunden til, at børn og teenagere med seglcelleanæmi har tendens til at være mindre, veje mindre og have mindre fedt og muskler end børn og teenagere, der ikke har sygdommen.

Denne undersøgelse udføres for at finde ud af, om det at give et tilskud kaldet glutamin vil hjælpe børn med seglcelleanæmi ved at sænke deres energibehov og forbedre deres vækst og styrke. Børn vil blive tilfældigt tildelt (som en møntvending) til en af ​​to grupper. En gruppe vil tage glutamin, og en gruppe vil tage en placebo (en proteinblanding, der ligner glutamin, men som måske ikke har den samme effekt i kroppen). Ingen vil vide, hvilken gruppe der tager hvilket tilskud, før undersøgelsen er afsluttet. Børn vil være i undersøgelsen i 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. Undersøgelsen vil sammenligne effekten af ​​glutamin og placebo på hvileenergiforbrug (REE) hos børn med seglcelleanæmi (SCA) ved at sammenligne ændringen i REE-forhold mellem baseline og 12 måneder.
  2. Studiet undersøger effekten af ​​oral glutamin og placebo på kropssammensætning hos børn med SCA ved at sammenligne forskellen i kropsmasseindeks (BMI) og procent af kropsfedt (DEXA Scan) mellem baseline og 12 måneders behandling i de to grupper.
  3. Denne undersøgelse vil undersøge effekten af ​​oral glutamin og placebo på vækst hos børn med SCA ved at sammenligne Z-scorerne i et år før baseline med 1 år under undersøgelsen.
  4. Denne undersøgelse vil undersøge effekten af ​​oral glutamin og placebo hos børn med SCA ved at sammenligne forskellen i niveauerne af plasma og røde blodlegemer glutamin mellem baseline og 12 måneders behandling i de to grupper.
  5. Denne undersøgelse vil undersøge de kliniske effekter (styrke og træningsudholdenhed) af oral glutamin og placebo hos børn med SCA ved at sammenligne forskellen mellem baseline og 12 måneders behandling i de to grupper.
  6. Denne undersøgelse vil evaluere livskvalitet hos børn med SCA, som har glutamin eller placebo i 12 måneder.
  7. Denne undersøgelse vil evaluere ændringerne i REE over tid i en lille gruppe patienter, der vil have REE-måling i måned 3, 6 og 9. Dette mål vil blive tilbudt alle patienter, men vil være "yderligere undersøgelser", som ikke er nødvendige for at deltage i protokollen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Aktiv patient (modtager i øjeblikket medicinsk behandling for SCA) på St. Jude Comprehensive Sickle Cell Center (SJCSCC) eller en affilieret eller alliance af St. Jude. Patienten må ikke være i højrisikokategorien som defineret af SJCSCC. Høj risiko defineres som følger:

  • 3 eller flere indlæggelser og/eller skadestuebesøg for smerter inden for de seneste 12 måneder, eller;
  • 2 eller flere episoder af akut brystsyndrom inden for de seneste 24 måneder, eller;
  • En kombination af smerte og ACS-hændelser > 3 inden for de seneste 12 måneder.
  • 5-18 år
  • Diagnose af Hb SS eller HB0Thal
  • Vægt >15 kg
  • <50. percentil for højde/alder eller vægt/alder eller vægt/højde, eller <90 % ideel kropsvægt eller <90 % af BMI for alder/køn.
  • Er villig til at underskrive informeret samtykke

Eksklusionskriterier

  • Patienter, der får hydroxyurinstof eller et hvilket som helst andet middel mod segl, kronisk transfusion eller kosttilskud. Et kosttilskud er et hvilket som helst fødevaretilsætningsstof med højt kalorieindhold eller højt proteinindhold eller oralt tilskud, der bruges til vægtøgning.
  • Historie med dårlig compliance (mangler to eller flere klinikaftaler i det seneste år).
  • Nyre- eller leverdysfunktion
  • Renal dysfunktion som defineret ved serumkreatinin >1,5 gange normal for alder baseret på testlaboratoriet.
  • Leverdysfunktion som defineret af alaninaminotransferase (ALT) >2 gange den øvre grænse for normal alder baseret på testlaboratoriet.
  • Amning
  • Graviditet. Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ serum- eller uringraviditetstest (registreringsdato for testen).
  • Patienter tilmeldt tidligere glutaminprotokol (SCDGLU).
  • Patienter, der anses for højrisiko

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: 1
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: 2
Glutamin
Medicin: Glutamin
0,6 g/kg oral glutamin om dagen i to doser i et år.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hvileenergiforbrug fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
At sammenligne effekten af ​​glutamin og placebo på hvileenergiforbrug (REE) hos børn med seglcelleanæmi (SCA) ved at sammenligne ændringen i REE-forhold mellem baseline og 12 måneder. REE blev målt ved indirekte kalorimetri ved brug af en metabolisk vogn.REE-forhold =(REE-målt/REE-forudsagt)x 100). Ændring blev defineret som 12 måneders REE-forhold minus REE-baseline-forhold. REE-forholdet blev evalueret ved baseline og 12 måneder. REE-forholdet beregnes som (REE-målt / REE-forudsagt) x 100). REE-enheder måles som (Kcal/dag). Ændring blev defineret som 12-måneders REE-forhold minus REE-baseline-forhold.
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i kropsmasseindeks fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
At undersøge effekten af ​​oral glutamin og placebo på kropssammensætning hos børn med SCA ved at sammenligne forskellen i kropsmasseindeks (BMI) mellem baseline og 12 måneders behandling i de to grupper.
Baseline og 12 måneder
Ændring i røde blodlegemer glutamin fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
At undersøge effekten af ​​oral glutamin og placebo hos børn med seglcelleanæmi (SCA) ved at sammenligne forskellen i niveauerne af glutamin i røde blodlegemer mellem baseline og 12 måneders behandling i de to grupper.
Baseline og 12 måneder
Ændring i livskvalitetsmål fra baseline til 12 måneder. Score for hver underkategori går fra 0 (bedst) til 4 (værst). Dette gælder både for patient- og forældrerapporter.
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Evaluering af livskvalitet ved baseline og 12 måneder i glutamin versus placebo-gruppen ved hjælp af PedsQL Version 4.0-opgørelsen. Dette instrument måler individuelt velvære på tværs af fysiske, følelsesmæssige, sociale og skolefunktionskategorier ved hjælp af patient-selvrapporter og/eller forældrerapporter. Værktøjet indeholder en 15-spørgsmål, aldersspecifik, selvrapporterende opgørelse (for børn i alderen 5-7 år, 8-12 år og 13-18 år) og en tilsvarende overordnet opgørelse. Lavere score indikerer en bedre livskvalitet.
Baseline og 12 måneder
Ændring i højde Z-score fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
At undersøge effekten af ​​oral glutamin og placebo på højden Z-score hos børn med seglcelleanæmi (SCA) mellem baseline og 12 måneder på behandling.
Baseline og 12 måneder
Ændring i højdepercentil fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
At undersøge effekten af ​​oral glutamin og placebo på højdepercentilen hos børn med seglcelleanæmi (SCA) mellem baseline og 12 måneder på behandling.
Baseline og 12 måneder
Ændring i vægtpercentil fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Basline og 12 måneder
At undersøge effekten af ​​oral glutamin og placebo på vægten hos børn med seglcelleanæmi (SCA) mellem baseline og 12 måneder på behandling.
Basline og 12 måneder
Ændring i pulsfrekvens fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
At undersøge de kliniske virkninger af oral glutamin og placebo på puls hos børn med seglcelleanæmi (SCA) ved at sammenligne forskellen mellem baseline og 12 måneders behandling mellem de to grupper.
Baseline og 12 måneder
Ændring i håndgreb fra baseline til 12 måneder.
Tidsramme: Baseline og 12 måneder

At undersøge de kliniske virkninger af oral glutamin og placebo på håndgreb hos børn med seglcelleanæmi (SCA) ved at sammenligne forskellen mellem baseline og 12 måneders behandling mellem de to grupper.

Håndgrebsstyrke er et mål for muskelstyrke. Enheder måles i kg. Muskelstyrke måles ved hjælp af et hydraulisk håndholdt dynamometer. Ændring blev defineret som 12 måneders mål minus baseline. Muskelstyrke måles ved hjælp af håndgrebsstyrken via en hydraulisk håndholdt dynamometer (Kg).
Baseline og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbejdspartnere

Thrasher Research Fund

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ruth Williams, MS, RD, EdD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2005

Først opslået (Skøn)

18. august 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2017

Sidst verificeret

1. marts 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCGLU2

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner