Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af bumetanid til behandling af autismespektrumforstyrrelser

25. februar 2021 opdateret af: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En undersøgelse af bumetanid til behandling af børn med autismespektrumforstyrrelse: et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg

Efterforskerne skal udføre et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg for at studere effektiviteten og mekanismen af ​​bumetanid til behandling af børn med autismespektrumforstyrrelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I betragtning af det stigende antal autistiske børn og ringe interventionseffekt i Kina, er det et presserende behov for at finde noget effektiv medicin. Nogle undersøgelser har rapporteret, at bumetanid, et klassisk diuretikum, kunne forbedre autistisk adfærd hos både dyremodeller og mennesker; mens effektiviteten af ​​bumetanid på kinesiske autistiske børn er ukendt, og de underliggende mekanismer stadig udfolder sig. Efterforskerne sigter mod at undersøge, om bumetanid ville forbedre de kliniske symptomer hos kinesiske børn med autisme inden for en sikker dosis og yderligere studere den fysiologiske mekanisme nedenfor. Efterforskerne vil regelmæssigt vurdere deltagernes autisme-relaterede symptomer under medicinering, såvel som de negative virkninger af hver patient. Efterforskerne vil udføre genom-dækkende associationsanalyse (GWAS) fra blodprøver, relaterede metabolitter i nervesystemet og sammenligne koncentrationen af ​​neurotransmitteren i autistisk hjerne før og efter 3 måneders behandling, og vil også indsamle EEG-signalet hos autistiske børn når deltagerne udfører bestemte opgaver før og efter 3 måneders behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
        • Xinhua hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienterne i alderen fra 3 til 6 år fik diagnosen ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V), af et team af autismeeksperter; Score for børns autismevurderingsskala (CARS) var mere end 30; Underskrevne informerede samtykker blev givet af forældre.

Ekskluderingskriterier:

Lever- og nyredysfunktion; Med en historie med allergi over for sulfa-lægemidler; unormalt EKG; kromosomal abnormitet; lider af sygdomme i nervesystemet (såsom epilepsi, skizofreni og så videre); bruger melatoninbehandlingen til søvnforstyrrelser eller abstinenser mindre end tre uger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Bumetanid gruppe
Dobbelt-blind fase: i de første 3 måneder vil patienter modtage den eksperimentelle behandling - bumetanid, oral indtagelse, 0,5 mg/gang, to gange dagligt; Åben-label fase: efter 3 måneders dobbeltblindet behandling vil alle patienter modtage 3-måneders bumetanidbehandling - oralt indtag, 0,5 mg/gang, to gange dagligt.
Medicin: Bumetanid
bumetanid tabletter, oral indtagelse, 0,5 mg, to gange dagligt, henholdsvis kl. 8 og kl.
Placebo komparator: Kontrolgruppe
Dobbeltblind fase: i de første 3 måneder vil patienter modtage placebo - oralt indtag, 0,5 mg/gang, to gange dagligt; Open-label fase: efter 3 måneders dobbeltblindet behandling vil patienter i denne gruppe modtage 3 måneders bumetanidbehandling - oralt indtag, 0,5 mg/gang, to gange dagligt.
Medicin: Placebo
placebotabletter, oral indtagelse, 0,5 mg, to gange dagligt, henholdsvis kl. 8 og kl.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
CARS er en adfærdsvurderingsskala, der bruges til at vurdere tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​symptomerne på autismespektrumforstyrrelser
Dag 0 og dag 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impressions Scale (CGI)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
CGI er en skala, der bruges til at vurdere sværhedsgraden af ​​sygdommen og den globale forbedring af patienten under intervention
Dag 0 og dag 90
Social Responsiveness Scale (SRS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
SRS er et spørgeskema, der bruges til at vurdere tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​social funktionsnedsættelse.
Dag 0 og dag 90
Autisme Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
ADOS er en struktureret legesession, der udføres af klinikere, hvor den samlede score kombinerer emnerne Social og Communications domæne.
Dag 0 og dag 90
Kort sensorisk profilrapport
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Den sensoriske profil er et mål for børns reaktioner på sansebegivenheder i dagligdagen. Plejeren udfylder den sensoriske profil ved at vurdere hyppigheden af ​​barnets reaktioner på visse sensoriske bearbejdninger, modulering og adfærdsmæssige/emotionelle hændelser som beskrevet i de 125 punkter.
Dag 0 og dag 90
Symbolsk legetest
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Symbolsk legetest er et nonverbal mål for symbolsk funktion hos deltagere i alderen 12-36 måneder. Testen kræver ingen udtryksfuld tale og er derfor velegnet til brug med alle deltagere med ASD. Deltagerne præsenteres sekventielt for fire sæt legetøj, og deres spontane manipulation af genstandene observeres og registreres på en standardiseret tjekliste.
Dag 0 og dag 90
Kinesisk opgørelse over kommunikationsudvikling
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Chinese Communicative Development Inventories (CCDI) er et spørgeskema, der bruges til at styre målinger af deltagernes sprog. Skift mellem dag 0 og dag 90 i resultatet af Chinese Communicative Development Inventory
Dag 0 og dag 90

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MR-strukturbilleddannelse og spektrumbilleddannelse, dataanalyse
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Ændring af strukturen af ​​hjernen og GABA-neurotransmitterne i specifikke hjerneområder i hjernen.
Dag 0 og dag 90
Multikanal EEG-signaler
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Ændring i hjernens Multichannel EEG-signaler
Dag 0 og dag 90
Genom bred associationsundersøgelse fra blodprøve
Tidsramme: Dag 90
Udvælgelse og undersøgelse af modtagelige gener
Dag 90
Analyse af metabolitter fra blodprøve
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Metabonomisk forskning
Dag 0 og dag 90

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Fei Li, doctor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

10. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

17. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2021

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XH-16-048

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med Bumetanid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner