Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektivitet og sikkerhed af Eltrombopag i kombination med en kort kur med dexamethason hos patienter med nyligt diagnosticeret ITP (XPAG-ITP)

30. januar 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En fase II, randomiseret (1:1) åben-label undersøgelse til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Eltrombopag i kombination med dexamethason sammenlignet med dexamethason, som førstelinjebehandling hos voksne patienter med nyligt diagnosticeret immuntrombocytopeni

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne eltrombopags evne i kombination med en kort kur af højdosis dexamethason til at inducere vedvarende respons fra behandling hos patienter med nyligt diagnosticeret ITP versus 1-3 cyklusser af dexamethason monoterapi.

Det udækkede kliniske behov og potentialet for eltrombopag, når det tilsættes til steroider for at forbedre behandlingsresultatet, og potentialet for at inducere vedvarende respons fra behandlingen, tjener som grundlag for klinisk undersøgelse af eltrombopag i første-linje ITP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase II, multicenter, 1:1 randomiseret, åbent studie for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​eltrombopag i kombination med en kort kur med højdosis dexamethason med 1-3 cyklusser af højdosis dexamethason monoterapi, som første gang -linjebehandling hos voksne patienter med nydiagnosticeret ITP.

Voksne patienter med nyligt diagnosticeret ITP, som har blodpladetal < 30 × 109/L og kræver behandling, vil blive screenet, og hvis de er kvalificerede, vil de blive randomiseret til enten arm A (eltrombopag i kombination med en kort kur med dexamethason) eller arm B (1) -3 cyklusser af dexamethason monoterapi).

Undersøgelsen vil blive gennemført i følgende perioder:

Screeningsperiode: Patienterne vil blive screenet i 14 dage baseret på inklusions- og eksklusionskriterierne

Behandlingsperiode: Arm A: Patienterne vil blive behandlet i 26 uger i behandlingsperioden. Patienter, som når trombocyttal ≥ 30 × 109/L og opretholder tællinger ≥ 30 × 109/L under nedtrapningsfasen, vil være berettiget til afbrydelse af behandlingen. Varigheden af ​​nedtrapningen før behandlingsophør i uge 26 vil være 6 uger. Arm B: Patienterne vil blive behandlet i op til 12 uger i behandlingsperioden. Patienter, der når trombocyttal ≥ 30 × 109/L og opretholder tællinger ≥ 30 × 109/L efter 1-3 cyklusser med dexamethasonbehandling, vil være berettiget til behandlingsafbrydelse. Patienter med blodpladetal < 30 × 109/L efter 3 cyklusser med dexamethasonbehandling vil blive tilbudt et forløb med eltrombopag-behandling inden for undersøgelsen og vil afbryde undersøgelsen i uge 52.

Observationsperiode: Efter endt behandlingsperiode vil alle patienter blive observeret for vedvarende respons uden for behandling indtil uge 52. Kun patienter med vedvarende respons i uge 52 vil blive fulgt i yderligere 26 uger. Patienter, der får tilbagefald mellem uge 52 og uge 78, vil afbryde undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Tyskland, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Tyskland, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, Tyskland, 44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Tyskland, 96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Tyskland, 63739
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke skal indhentes inden deltagelse i undersøgelsen.
  2. Mænd og kvinder ≥ 18 år
  3. Nyligt diagnosticeret med primær ITP (tid fra diagnose indenfor 3 måneder)
  4. Blodpladetal < 30 × 109/L ved screening og behov for behandling (efter lægens skøn) Bemærk: Hvis forbehandling er nødvendig, data for trombocyttal udført direkte før forbehandling (kan bruges til undersøgelsesinddragelse (screeningsværdi). Behandlingsnaive patienter vil blive inkluderet baseret på deres trombocyttal udført ved screeningen

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandlingshistorie for ITP, undtagen enhver ITP-styret behandling i maksimalt 3 dage inden for 7 dage før randomisering
  2. Patienter med diagnosen sekundær trombocytopeni
  3. Patienter, der har livstruende blødningskomplikationer efter lægens skøn
  4. Patienter med en historie med tromboemboliske hændelser eller kendte risikofaktorer for tromboembolisme
  5. Serumkreatinin > 1,5 mg/dL
  6. Total bilirubin (TBIL) > 1,5 × øvre normalgrænse (ULN)
  7. Aspartattransaminase (AST) > 3,0 × ULN
  8. Alanintransaminase (ALT) > 3,0 × ULN
  9. Patienter, der er positive med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV) eller hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg)
  10. Patienter med nedsat leverfunktion (Child-Pugh score > 5)
  11. Patienter med kendte aktive eller ukontrollerede infektioner, der ikke reagerer på passende behandling
  12. Anamnese med aktuel diagnose af hjertesygdom eller nedsat hjertefunktion angivet
  13. Patienter med aktiv malignitet
  14. Patienter med tegn på aktuelt alkohol-/stofmisbrug
  15. Enhver alvorlig og/eller ustabil allerede eksisterende medicinsk, psykiatrisk lidelse eller andre tilstande, der kan forstyrre forsøgspersonens sikkerhed, opnå informeret samtykke eller overholdelse af undersøgelsesprocedurerne

18. Kvindelige forsøgspersoner, der ammer eller er gravide (positivt serum eller urin B-humant choriongonadotropin (B-hCG) graviditetstest) ved screening eller præ-dosis på dag 1 19. Kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der ikke er villige til at bruge tilstrækkelig prævention under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eltrombopag + Dexamethason
Patienterne vil blive behandlet med eltrombopag i kombination med en standard højdosis dexamethason (1 cyklus: 40 mg dagligt fra dag 1-4) for at inducere vedvarende respons efter behandlingen.
Medicin: Eltrombopag
Eltrombopag er til oral brug og leveres i 25, 50 og 75 mg tabletter. Den ordinerede dosis tages én gang dagligt.
Andre navne:
  • ETB115
Medicin: Dexamethason
Dexamethason er til oral brug og kommer i 8 mg tabletter. Den ordinerede dosis tages én gang dagligt.
Aktiv komparator: Dexamethason
Patienterne vil blive behandlet med en standard højdosis dexamethason (1-3 cyklusser: 40 mg QD dag 1-4 hver 14.-28. dag) for at fremkalde vedvarende respons efter behandlingen
Medicin: Dexamethason
Dexamethason er til oral brug og kommer i 8 mg tabletter. Den ordinerede dosis tages én gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med vedvarende respons uden behandling efter 52 uger
Tidsramme: Seponering af undersøgelsesbehandling indtil uge 52
Vedvarende respons efter behandling efter 52 uger er defineret som opretholdelse af trombocyttal ≥ 30 × 109/L efter behandlingsophør i fravær af blødningshændelser ≥ Grad II eller brug af anden redningsmedicin ved alle besøg indtil uge 52
Seponering af undersøgelsesbehandling indtil uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med samlet respons i uge 52
Tidsramme: Seponering af undersøgelsesbehandling indtil uge 52
Samlet respons i uge 52 er defineret som trombocyttal ≥ 30 × 109/L og ≥ 2 gange stigning af screening-blodplader efter behandlingsophør i fravær af blødningshændelser ≥ Grad II og ingen redningsbehandling ved alle besøg indtil uge 52
Seponering af undersøgelsesbehandling indtil uge 52
Varighed af vedvarende respons uden behandling
Tidsramme: Undersøg behandlingsophør indtil tab af respons (op til 78 uger)
Varighed af vedvarende respons uden behandling er defineret som tidspunktet for behandlingsophør indtil trombocyttal < 30 × 109/L eller blødningshændelser ≥ Grad II eller brug af enhver redningsterapi
Undersøg behandlingsophør indtil tab af respons (op til 78 uger)
Procentdel af patienter med vedvarende respons uden behandling i uge 78
Tidsramme: Seponering af undersøgelsesbehandling indtil uge 78
Vedvarende respons fra behandling i uge 78 er defineret som opretholdelse af trombocyttal ≥ 30 × 109/L efter behandlingsophør i fravær af blødningshændelser ≥ Grad II eller brug af anden redningsmedicin ved alle besøg indtil uge 78
Seponering af undersøgelsesbehandling indtil uge 78
Samlet svar inden uge 4
Tidsramme: Screening op til 4 uger
Samlet respons i uge 4 er defineret som trombocyttal ≥ 30 × 109/L og ≥ 2 gange stigning i screening af blodpladetal og fravær af blødning og ingen redningsbehandling mindst én gang i uge 4
Screening op til 4 uger
Fuldstændig svar inden uge 4
Tidsramme: Baseline op til 4 uger
Komplet respons i uge 4 er defineret som trombocyttal ≥ 100 × 109/L og fravær af blødning og ingen redningsbehandling mindst én gang i uge 4
Baseline op til 4 uger
Relative ændringer i blodpladetal fra screening til baseline og til forskellige tidspunkter
Tidsramme: Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Relative ændringer i blodpladetal fra screening til baseline og til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Tid til overordnet respons
Tidsramme: Tid fra start af undersøgelsesbehandling til opnåelse af samlet respons (op til 78 uger)
Tid til overordnet respons er defineret som tid fra start af undersøgelsesbehandling til tidspunkt for opnåelse af samlet respons. Samlet respons er defineret som et trombocyttal ≥ 30 × 109/L og ≥ 2 gange stigning af baseline trombocyttal og fravær af blødning og ingen redningsbehandling
Tid fra start af undersøgelsesbehandling til opnåelse af samlet respons (op til 78 uger)
Tid til at færdiggøre svar
Tidsramme: Tid fra start af undersøgelsesbehandling til opnåelse af fuldstændig respons (op til 78 uger)
Tid til fuldstændig respons er defineret som tid fra start af undersøgelsesbehandling til tidspunkt for opnåelse af fuldstændig respons. Komplet respons er defineret som et trombocyttal ≥ 100 × 109/L og fravær af blødning og ingen redningsbehandling
Tid fra start af undersøgelsesbehandling til opnåelse af fuldstændig respons (op til 78 uger)
Varighed af samlet og fuldstændigt svar
Tidsramme: Opnåelse af overordnet eller fuldstændig respons indtil tabt respons (op til 78 uger)
Varighed af overordnet eller fuldstændig respons er defineret som tidspunktet for opnåelse af samlet eller fuldstændig respons (som defineret ovenfor) indtil tab af samlet eller fuldstændig respons
Opnåelse af overordnet eller fuldstændig respons indtil tabt respons (op til 78 uger)
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdom terapi-træthed (FACIT-træthed) spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Instrumentet Funktionel vurdering af kronisk sygdom Terapi-træthed (FACIT-træthed) er et valideret værktøj med 13 elementer, der bruges til at måle et individs niveau af træthed under sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af de sidste 7 dage. Elementer scores på en 0-4 svarskala (4=slet ikke til 0=meget) hvor den samlede mulige score spænder fra 0-52 (alle punkter summeres for at skabe den samlede score); højere score repræsenterer bedre HRQoL
Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Ændring fra baseline i Short Form 36 Health Survey (SF-36v2) spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
SF-36v2 er et valideret instrument med 36 spørgsmål til måling af generel fysisk og mental sundhedsstatus via vurdering af 8 domæner - fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle følelsesmæssig og mental sundhed-over sidste 4 uger. SF-36 scores ved hjælp af normbaserede scoringsprocedurer og scorer fra 0-100; højere score repræsenterer bedre HRQoL
Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af blødningshændelser
Tidsramme: Baseline op til 78 uger
Forekomst og sværhedsgrad af blødning vurderet af den modificerede verdenssundhedsorganisations (WHO) blødningsskala; Blødning graderes ud fra en 1-4 skala (1 = mindre blødning til 4 = alvorlig blødning)
Baseline op til 78 uger
Absolutte ændringer i trombocyttal fra screening til baseline og til forskellige tidspunkter
Tidsramme: Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Absolutte ændringer i trombocyttal fra screening til baseline og til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger
Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

22. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. april 2020

Først opslået (Faktiske)

15. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CETB115JDE01
  • 2019-002658-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni (ITP)

Kliniske forsøg med Eltrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner