Sponsorinitieret udvidet adgangsprotokol, patientpopulation af mellemstørrelse

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner diagnosticeret med LC forbundet med type I plasminogenmangel, bekræftet af laboratoriedokumentation ved screeningsbesøg, med eller uden okulære pseudomembraner. Tilstedeværelsen af ​​membraner i forskellige områder er ikke et udelukkelseskriterium.
• Forsøgspersoner og deres juridisk autoriserede repræsentant, i tilfælde af forsøgspersoner <18 år, bør informeres om behandlingens art, acceptere dens levering, underskrive og datere de informerede og datahåndteringssamtykkeformularer, der er godkendt af IRB.
• Forsøgspersonerne skal være tilgængelige under behandlingens varighed og acceptere at overholde protokolbesøget og opfølgningsplanen.
• Forsøgspersonerne accepterer at holde den ansvarlige behandlende læge eller specialist informeret om enhver hændelse i forbindelse med behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner med enhver tilstand, som efter den behandlende læges eller den ansvarlige specialists mening kan forstyrre behandlingen.
• Kvinder i den fødedygtige alder, som enten er gravide eller ikke bruger en passende præventionsmetode (tilstrækkelig er defineret som hormonprævention eller partnervasektomi i mindst 3 måneder, kondomer, intrauterin anordning [IUD], abstinens eller anden foreskrevet prævention). Tilmeldte mænd skal acceptere at bruge passende præventionsmetoder for at forhindre graviditet hos partnere.
• Kvinder, der ammer.