- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04660565
Belimumab behandling for IgG4-relateret sygdom
Belimumab-behandling for IgG4-relateret sygdom, et prospektivt, åbent klinisk forsøg
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
IgG4-RD er forbundet med betydelig morbiditet og dødelighed, men der er ingen etableret anden behandling end GC'er for en akut opblussen. Op til dato er der ikke udført randomiserede prospektive kontrollerede undersøgelser for denne sygdom, og ingen godkendt behandling er tilgængelig. Selvom GC'er er vidt og effektivt brugt til behandling af initial sygdom og opblussen, er de forbundet med betydelig toksicitet, som begrænser deres langtidsanvendelse. Sygdomsopblussen forekommer også hos mange patienter enten under GC-nedtrapningen eller efter GC-seponering. Patienter har brug for en behandling, der vil kontrollere deres sygdom mere effektivt og undgå GC-toksicitet. Denne undersøgelse vil fastslå sikkerheden og tolerabiliteten af Belimumab i IgG4-RD og dets evne til at reducere risikoen for sygdomsudbrud. Der er i øjeblikket ingen lægemidler godkendt til behandling af IgG4-RD. De fleste tilfælde følger et tilbagefaldsforløb, der kan føre til permanent vævsskade med tilhørende sygelighed og potentiel dødelighed. Glukokortikoider anvendes i vid udstrækning og effektivt til behandling af initial sygdom og opblussen, men de forhindrer ikke tilbagevenden af aktiv sygdom efter deres seponering og er forbundet med væsentlig toksicitet. Patienter fortsætter også med at få tilbagefald på den off-label steroidbesparende immunsuppressive medicin, der bruges af nogle læger til at behandle patienter med IgG4-RD; der er således et stort udækket medicinsk behov for mere effektive terapier i denne patientpopulation.
Patogenesen af IgG4-RD tyder på, at B-celledepletion kan være en effektiv vej til terapeutisk intervention. Terapeutisk udtømning af B-celler med rituximab reducerer sygdomsrelevante biomarkører og ser ud til at have klinisk fordel i ukontrollerede, retrospektive og prospektive kliniske undersøgelser. Denne undersøgelse har til formål at definere effektiviteten og sikkerheden af Belimumab til forebyggelse af opblussen af denne sjældne sygdom. Derudover kan Belimumabs potentiale til at minimere GC-eksponering begrænse de velkendte negative virkninger af GC'er på knogler, hud, muskler, binyrer og øjne og GC-associering med vægtøgning, diabetes, hypertension og neuropsykiatriske effekter.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Yunyun Fei, Dr.
- Telefonnummer: +8613681125226
- E-mail: Feiyunyun2013@sina.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100032
- Rekruttering
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Yunyun Fei
- Telefonnummer: +8613681125226
- E-mail: feiyunyun2013@sina.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige voksne, ≥ 18 år på tidspunktet for informeret samtykke.
- Skriftligt informeret samtykke.
- Opfyldelse af 2019 ACR/EULAR klassificeringskriterierne, der involverer mindst et af følgende organer: bugspytkirtlen, tårekirtler, spytkirtler, galdeveje/galdeveje, baner, lunger, retroperitoneum, aorta, nyrer eller skjoldbruskkirtlen.
- Nyopstået eller oplever en IgG4-RD-opblussen, der kræver initiering eller fortsættelse af GC-behandling på tidspunktet for informeret samtykke. Denne GC-behandling kan enten startes for nylig eller øges fra en vedligeholdelsesdosis på ≤ 10 mg/dag af prednison eller tilsvarende.
Ekskluderingskriterier:
- Alvorlig organdysfunktion.
- Alvorlig infektion.
- Har kendt immundefekt lidelse.
- Anamnese med malignitet inden for de sidste 10 år.
- Modtagelse af enhver biologisk behandling, inklusive B-celle-depleterende behandling (f.eks. rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab) eller et andet biologisk immunmodulerende middel (abatacept) i de 6 måneder før screening.
- Ikke-biologiske DMARD'er eller andre immunsuppressive midler end GC'er (f.eks. Leflunomid, Cyclophosphamid, azathioprin, mycophenolatmofetil, methotrexat, andre) er blevet brugt inden for 12 uger før screening.
- At være gravid, ammende eller planlægger at blive gravid inden for 6 måneder efter testen.
- Positiv test for hepatitis B eller HIV-infektion. Positiv test for hepatitis B omfatter påvisning af hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller HBV-DNA.
- Brystbillede, PPD eller TB-ELISPOT resultater viser aktiv tuberkulose.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Glukokortikoid monoterapi gruppe
Patienter behandlet med enkelt glukokortikoid
|
Prednison/prednisolon: startede ved 0,6-0.
8 mg/kg.d
i 2 til 4 uger, nedtrappet med 5 mg pr. 1-2 uger til lig med eller mindre end 5 mg pr. dag i 3 måneder.
Andre navne:
|
Eksperimentel: Kombinationsterapi gruppe
Patienter behandlet med Belimumab og glukokortikoid
|
Prednison/prednisolon: startede ved 0,6-0.
8 mg/kg.d
i 2 til 4 uger, nedtrappet med 5 mg pr. 1-2 uger til lig med eller mindre end 5 mg pr. dag i 3 måneder.
Belimumab starter samtidig med prednisoninduktionen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Evaluer effektiviteten af Belimumab til at reducere risikoen for opblussen hos patienter med IgG4-RD.
Tidsramme: Tolv måneder
|
Tilbagefald blev defineret som det nye fremskridt eller tilbagefald af kliniske symptomer eller billeddiagnostiske fund med eller uden forhøjet IgG4-niveau.
det nye fremskridt eller tilbagefald af billeddiagnostiske fund blev evalueret ved MR, CT eller ultralyd.
Primært endepunkt er forskellen i sygdomstilbagefaldsraten mellem to grupper.
|
Tolv måneder
|
Forskellen i tid til første opblussen mellem to grupper;
Tidsramme: Tolv måneder
|
Datoen for opblussen af sygdommen er defineret som datoen for påbegyndelse af enhver opblussen behandling.
Datoen for sygdomsopblussen er defineret som datoen for påbegyndelse af enhver opblussen-behandling (ny eller øget GC-behandling, anden immunterapi eller interventionsprocedure), som efterforskeren anser for nødvendig for opblussen.
|
Tolv måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Effekten af Belimumab på sygdomsaktivitet hos IgG4-RD patienter.
Tidsramme: Tolv måneder
|
Den estimerede behandlingseffekt (dvs. rateratioen af Belimumab versus kontrol), inklusive fuldstændig responsrate, partiel responsrate, tilsvarende 95 % CI og tosidet p-værdi for rateratioen vil blive præsenteret.
|
Tolv måneder
|
Sikkerhed og tolerabilitet af Belimumab hos patienter med IgG4-RD.
Tidsramme: Tolv måneder
|
Bivirkninger af Belimumab hos patienter med IgG4-RD vil blive evalueret, såsom infektion, overfølsomhedsreaktioner og infusionsreaktioner osv. Forekomst af bivirkninger af Belimumab hos patienter med IgG4-RD vil blive registreret.
|
Tolv måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme
- Immunoglobulin G4-relateret sygdom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Prednison
- Belimumab
Andre undersøgelses-id-numre
- IgG4-related disease,Belimumab
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med IgG4-relateret sygdom
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Bristol-Myers Squibb; Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers...AfsluttetIgG4-relateret sygdom | IgG4-RDForenede Stater
-
Meir Medical CenterAfsluttetUdiagnosticerede IgG4-relaterede sygdommeIsrael
-
Riyadh Elm UniversityAfsluttetOral Health Related Quality of Life OHRQoLSaudi Arabien
-
Xencor, Inc.Massachusetts General HospitalAfsluttet
-
Peking Union Medical College HospitalUkendtPlasmablast/Plasmaceller til diagnosticering af IgG4-RD | Plasmablast/plasmaceller i tilbagefaldsforudsigelse af IgG4-RDKina
-
Wen ZhangBeijing Friendship Hospital; Tongji HospitalRekruttering
-
Mayo ClinicNagoya UniversityAfsluttetIgG4-relateret sygdom | IgG4-relateret skleroserende cholangitisForenede Stater, Japan
-
Peking University International HospitalIkke rekrutterer endnuIgG4-relateret sygdom
-
Peking Union Medical College HospitalPeking University People's Hospital; Chinese PLA General Hospital; Tongji... og andre samarbejdspartnereRekruttering
-
Peking Union Medical College HospitalRekruttering
Kliniske forsøg med Prednison
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterUkendtCat-ridse sygdom | Bartonella infektionerIsrael
-
University of South FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendeVaskulitis | Granulomatose med polyangiitis | Wegener GranulomatoseForenede Stater
-
Rabin Medical CenterUkendt
-
University of Alabama at BirminghamNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AfsluttetMyasthenia gravisThailand, Canada, Tyskland, Italien, Holland, Brasilien, Forenede Stater, Argentina, Australien, Chile, Japan, Mexico, Polen, Portugal, Sydafrika, Spanien, Taiwan, Det Forenede Kongerige
-
Health Science Center of Xi'an Jiaotong UniversityUkendtFokal Segmental GlomeruloskleroseKina
-
Prof. Tony hayek MDAfsluttetDiabetes | Åreforkalkning | DyslipidæmiIsrael
-
University of PennsylvaniaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendeGranulomatose med polyangiitisForenede Stater, Canada
-
National Institute for Tuberculosis and Lung Diseases...SuspenderetInterstitiel lungesygdom | Lungeneoplasma ondartetPolen
-
Dinora, Inc.PharPoint Research, Inc.; Analgesic SolutionsAfsluttet