Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturlig sygdomsprogression hos deltagere med choroideremia

7. september 2021 opdateret af: Biogen

En retrospektiv kohorteanalyse af den naturlige sygdomsprogression hos patienter med choroideremia i klinisk praksis i den virkelige verden

Det primære formål med denne undersøgelse er at kvantificere sygdomsprogression målt ved bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i den virkelige verden blandt deltagere i Choroideremia (CHM). De sekundære mål er at beskrive demografiske og baseline kliniske karakteristika blandt CHM-deltagere og at matche CHM-deltagere i Intelligent Research in Sight (IRIS®) Registry med Biogens investigator sponsored trial (IST) studiepopulation ved hjælp af propensity score matching.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en retrospektiv kohorteundersøgelse af CHM-øjne og deltagere, som vil omfatte alle kvalificerede deltagere og øjne med den første dokumenterede diagnose af CHM fra 1. juli 2013 til 31. december 2019, som opfylder undersøgelseskriterierne. Denne undersøgelse vil blive udført ved hjælp af data fra American Academy of Ophthalmology's (AAO) IRIS® Registry, som fanger CHM-deltagers demografi, kliniske karakteristika og kliniske resultater fra 2013.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1178

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94107
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hovedkohorten vil omfatte alle kvalificerede CHM-deltagere i IRIS-registret. Forsøgsmatchet kohorte vil kun omfatte mandlige CHM-deltagere fra kohorte 1 for at matche Biogens IST-undersøgelsespopulation ved hjælp af tilbøjelighedsscore-matching.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Kohorte 1: Alle CHM-deltagere

  • Deltagere med en dokumenteret diagnose af CHM identificeret ved tilstedeværelsen af ​​International Classification of Diseases (ICD)-9/10 eller SNOMED-kodning:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.2
    3. SNOMED-CT: 75241009

Kohorte 2: Trial-Matched CHM-deltagere

  • Mandlige deltagere med en dokumenteret diagnose CHM identificeret ved tilstedeværelsen af ​​ICD-9/10 eller SNOMED-kodning:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.21
    3. SNOMED-CT: 75241009

Nøgleekskluderingskriterier:

  • N/A

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte 1: Hovedkohorte
Alle berettigede deltagere med CHM i IRIS Registry vil blive inkluderet.
Andet: Ingen indgriben
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Kohorte 2: Prøvematchet kohorte
Kun mandlige deltagere med CHM fra kohorte 1 for at matche Biogens IST-undersøgelsespopulation ved brug af tilbøjelighedsscore-matching vil blive inkluderet.
Andet: Ingen indgriben
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med progression af bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) i forhold til alder
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Procentdel af deltagere med progression af BCVA over tid efter baseline BCVA
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med demografi, der er beskrevet ved baseline
Tidsramme: Op til 6 år
Demografien vil omfatte alder, køn, race, geografisk region og behandlers speciale.
Op til 6 år
Matching af deltagere med CHM i IRIS® Registry til Biogens IST-undersøgelsespopulation ved hjælp af tilbøjelighedsscore (PS) Matching
Tidsramme: Op til 6 år
En tilbøjelighedsscore-matching-tilgang vil blive udført for at udvælge kvalificerede mandlige CHM-deltagere fra IRIS Registry for at matche Biogens IST-undersøgelsespopulation. Med tilgangen vil sandsynligheden for at deltage i IST-undersøgelsen givet de observerede baseline deltagerkarakteristika blive estimeret for hver deltager. Tilbøjelighedsscore vil blive estimeret ved hjælp af logistisk regression og forudspecificerede basislinjekovariater, herunder deltagerdemografi og kliniske karakteristika. Tilbøjelighedsmatchet vil blive betragtet som tilstrækkeligt, hvis alle variablerne mellem den PS-matchede CHM-kohorte og IST-studiekohorten har en absolut værdi af den standardiserede middelforskel (SMD) i PS-score, der er mindre end 0,1.
Op til 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

10. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • US-CHM-11761

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Choroideræmi

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner