Kliniske forsøg med Arvelig sfærocytose

I alt 2602 resultater

Wolfson Medical Center

Ukendt

Hæmolyse hos patienter med arvelig sfærocytose (HS)

Hæmolyse | Arvelig

Israel
University of Texas Southwestern Medical Center

Afsluttet

Dallas Hereditary Spherocytosis Cohort Study

Arvelig sfærocytose
Hospices Civils de Lyon

Afsluttet

Arvelig sfærocytose og vaskulær funktion (VASCUSPHERO)

Arvelig sfærocytose

Frankrig
Wolfson Medical Center

Ukendt

GDF 15 i seglcellesygdom og arvelig sfærocytose (GDF 15)

Patienter med Thalassæmi Intermedia, | Medfødt dyserytropoietisk anæmi type I
Children's Mercy Hospital Kansas City

Trukket tilbage

Enkeltsnit versus standard laparoskopisk splenektomi

Idiopatisk trombocytopenisk purpura | Arvelig sfærocytose

Forenede Stater
National Human Genome Research Institute (NHGRI)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...

Afsluttet

Fase I kliniske forsøg med ManNAc hos patienter med GNE-myopati eller arvelig inklusionskropsmyopati (HIBM)

GNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)

Forenede Stater
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Afsluttet

Sikkerhed og farmakokinetik af sialinsyretabeller hos patienter med arvelig inklusionskropsmyopati (HIBM)

Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)

Forenede Stater
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Afsluttet

Et åbent fase 2-udvidelsesstudie af højere dosis sialinsyre-forlænget frigivelse (SA-ER)-tabletter og sialinsyre-umiddelbar frigivelse (SA-IR)-kapsler hos patienter med glucosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase (GNE) ) Myopati

GNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)

Forenede Stater, Israel
Takeda

Rekruttering

En undersøgelse for at gennemgå behandlingen og resultaterne af teenagere og voksne med ikke-histaminergt angioødem med normal C1-hæmmer i Canada (PROSPECT)

Angioødem | Hereditært angioødem (HAE)

Canada
Takeda

Rekruttering

En undersøgelse i voksne med arvelig angioødem (HAE), der i øjeblikket modtager Icatibant derhjemme

Hereditært angioødem (HAE)

Det Forenede Kongerige
Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Ikke længere tilgængelig

Udvidet adgang til forebyggelse af akutte angreb af 1) arvelig angioødem (HAE) hos børn og 2) ikke-histaminergt angioødem med normal C1-hæmmer (C1-INH) hos teenagere og voksne

Angioødem | Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Canada, Tyskland, Ungarn, Spanien
Shire

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af Lanadelumab (SHP643) hos japanske deltagere med arvelig angioødem (HAE)

Hereditært angioødem (HAE)

Japan
Shire

Afsluttet

En farmakokinetisk, tolerabilitets- og sikkerhedsundersøgelse af Icatibant hos børn og unge med arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Canada, Australien, Østrig, Colombia, Tyskland, Ungarn, Israel, Italien, Spanien
Shire

Afsluttet

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af gentagne doser af DX-88 (Ecallantide) til behandling af angreb af arveligt angioødem (HAE)

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Canada, Jordan
Shire

Afsluttet

Observationssikkerhedsundersøgelse for KALBITOR (Ecallantide) i behandling af akutte angreb af arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater
Shire

Afsluttet

Fase 1-undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af rekombinant human C1-esterasehæmmer hos raske voksne forsøgspersoner

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater
Shire

Afsluttet

Undersøgelse af C1-hæmmer (menneske) til forebyggelse af angioødem-anfald og behandling af gennembrudsangreb hos japanske forsøgspersoner med arvelig angioødem (HAE)

Hereditært angioødem (HAE)

Japan
Shire

Afsluttet

EDEMA2: Evaluering af DX-88's effekt til at lindre angioødem

Hereditært angioødem (HAE)
Shire
Dyax Corp.

Afsluttet

En enkelt stigende dosis undersøgelse for at vurdere sikkerhed og tolerabilitet af DX-2930 hos raske forsøgspersoner

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater
Takeda

Ikke rekrutterer endnu

En undersøgelse af Lanadelumab (Takhzyro) og Icatibant (Firazyr®) hos personer med HAE i Kina

Hereditært angioødem (HAE)
CSL Behring

Rekruttering

CSL312_3003 Sikkerheds- og farmakokinetisk undersøgelse hos forsøgspersoner i alderen 2 til 11 år med arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Israel
Takeda

Rekruttering

En undersøgelse af Lanadelumab hos teenagere og voksne med arvelig angioødem (HAE)

Hereditært angioødem (HAE)

Det Forenede Kongerige
Takeda

Rekruttering

En undersøgelse af Lanadelumab hos deltagere med arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Japan
Takeda

Rekruttering

En undersøgelse med Lanadelumab hos personer med arvelig angioødem (HAE) i Polen (CHOPIN)

Hereditært angioødem (HAE)

Polen
Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Rekruttering

Firazyr® Patient Registry (Icatibant Outcome Survey - IOS)

Hereditært angioødem (HAE)

Frankrig, Østrig, Australien, Spanien, Tjekkiet, Italien, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Israel, Irland, Brasilien, Danmark, Grækenland, Sverige
Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Afsluttet

En undersøgelse af Lanadelumab hos personer med arvelig angioødem (HAE) type I eller II i Nordamerika (EMPOWER)

Hereditært angioødem (HAE)

Canada, Forenede Stater, Puerto Rico
Takeda

Afsluttet

En undersøgelse af teenagere og voksne med arvelig angioødem (HAE) Type I eller Type II, der bruger Lanadelumab som langsigtet profylakse (INTEGRATED)

Hereditært angioødem (HAE)

Frankrig, Tyskland, Østrig, Grækenland
Shire

Afsluttet

Effektivitetsundersøgelse af DX-88 (Ecallantide) til behandling af akutte angreb af arvelig angioødem (HAE)

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Jordan, Canada
Shire
Dyax Corp.

Afsluttet

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af DX-2930 til forebyggelse af akutte angioødemangreb hos patienter med type I og type II HAE

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Canada, Tyskland, Italien, Jordan, Puerto Rico, Det Forenede Kongerige
Shire

Trukket tilbage

Undersøgelse til evaluering af Ecallantide hos pædiatriske patienter med akutte angreb af arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)
BioCryst Pharmaceuticals

Afsluttet

Undersøgelse af BCX7353 som en behandling for angreb af arveligt angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Østrig, Danmark, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Israel, Italien, Nordmakedonien, Polen, Rumænien, Schweiz, Det Forenede Kongerige
Shire

Afsluttet

En europæisk observationsundersøgelse efter godkendelse af patienter med arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Tyskland, Spanien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Italien, Belgien
Takeda

Rekruttering

En undersøgelse af Icatibant hos pædiatriske deltagere med arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Japan
Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse af Lanadelumab hos personer med arvelig angioødem (HAE) Type I eller II (ENABLE)

Hereditært angioødem (HAE)

Tyskland, Schweiz, Spanien, Israel, Italien, Østrig, Portugal, Kuwait
Shire
Takeda

Afsluttet

FIRAZYR generel undersøgelse af stofbrugsresultater (Japan)

Hereditært angioødem (HAE)

Japan
Takeda

Afsluttet

En undersøgelse af Lanadelumab (SHP643) hos kinesiske deltagere med arvelig angioødem (HAE)

Hereditært angioødem (HAE)

Kina
Shire

Afsluttet

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af DX-88 til behandling af akutte angreb af arvelig angioødem (HAE)

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater
Shire

Afsluttet

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af DX-2930 (SHP643) for at forhindre akutte angioødem-angreb hos patienter med type I og type II HAE

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Canada, Italien, Jordan, Puerto Rico
Shire

Afsluttet

Undersøgelse til evaluering af den kliniske effektivitet og sikkerhed af subkutant administreret C1-esterasehæmmer til forebyggelse af angioødemanfald hos unge og voksne med arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Spanien, Israel, Forenede Stater, Ungarn, Tyskland, Canada, Rumænien
Shire

Afsluttet

CINRYZE til behandling af arvelige angioødemanfald hos børn under 12 år

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Tyskland, Ungarn
Shire

Afsluttet

Subkutan CINRYZE med rekombinant human hyaluronidase til forebyggelse af angioødemangreb

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Tyskland, Spanien, Sverige
Shire

Afsluttet

Open-label, enkeltarmsundersøgelse til vurdering af farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt subkutan dosis af Icatibant hos raske japanske frivillige

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater
Shire

Afsluttet

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af CINRYZE til forebyggelse af angioødem-angreb hos børn i alderen 6-11 år med arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Israel, Tyskland, Mexico, Forenede Stater, Rumænien
Shire

Afsluttet

En undersøgelse af Icatibant for akutte angreb af arvelig angioødem hos japanske deltagere

Hereditært angioødem (HAE)

Japan
Shire

Afsluttet

En dobbeltblind undersøgelse med flere stigende doser til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af DX-2930 hos deltagere i arvelig angioødem

Hereditært angioødem (HAE)

Forenede Stater, Jordan, Italien
BioCryst Pharmaceuticals

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af BCX7353 til at forhindre angioødem-angreb hos personer med arvelig angioødem (APeX-1)

Hereditært angioødem (HAE)

Canada, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Australien, Ungarn, Italien, Østrig, Nordmakedonien, Danmark, Schweiz
Nobelpharma

Afsluttet

Effektivitetsbekræftelsesundersøgelse af NPC-09

GNE myopati | Nonaka sygdom | Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)

Japan
Alnylam Pharmaceuticals

Afsluttet

En multicenter observationsundersøgelse for at evaluere effektiviteten af Patisiran hos patienter med polyneuropati af ATTRv amyloidose med en V122I eller T60A mutation

Polyneuropati | Hereditær Transthyretin-medieret (ATTRv) amyloidose

Forenede Stater
Pharvaris Netherlands B.V.

Afsluttet

Dosisvarierende undersøgelse af oral PHA-022121 til akut behandling af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem (RAPIDe-1)

Arveligt angioødem | Arveligt angioødem type I | Arveligt angioødem type II | Arvelig angioødem type I og II | Arveligt angioødemanfald | Arvelig angioødem med C1-esterasehæmmermangel | Arveligt angioødem - Type 1 | Arveligt angioødem - Type 2 | C1-esterasehæmmermangel | C1-hæmmermangel

Bulgarien, Forenede Stater, Spanien, Israel, Tyskland, Canada, Tjekkiet, Frankrig, Ungarn, Italien, Holland, Polen, Det Forenede Kongerige
University of Utah
University of Witwatersrand, South Africa

Afsluttet

En ny mutation af spektringenet

Arvelig Elliptocytose (HE) | Arvelig pyropoikilocytose (HPP)

Forenede Stater

Kliniske forsøg med Arvelig sfærocytose

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer