Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kliniske forsøg med Medfødt muskeldystrofi

I alt 18961 resultater

University Hospital, Montpellier

Ukendt

Endomysial fibrose, muskelinflammatorisk respons og calciumhomeostase dysfunktion ved Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldistrofi (DMD)

Frankrig
aTyr Pharma, Inc.

Afsluttet

ATYR1940's sikkerhed og biologiske aktivitet hos patienter med lemmerbælte eller facioscapulohumerale muskeldystrofier (FSHD)

Lem-Girdle muskeldystrofier | Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Forenede Stater, Danmark, Frankrig
Institut de Myologie, France
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Ikke rekrutterer endnu

Naturhistorisk undersøgelse af børn med LAMA2-relaterede dystrofier (LAMA2)

Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi

Frankrig
Prothelia, Inc.
Cure CMD; The Bönnemann Laboratory, NINDS, National Institutes of Health; Oscar H Mayer, MD, Children's Hospital of Philadelphia og andre samarbejdspartnere

Afsluttet

Retrospektiv naturhistorisk undersøgelse af spædbørn og småbørn med LAMA2-CMD (LAMA2 rNHS)

Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi

Forenede Stater
Cure CMD
Congenital Muscle Disease International Registr

Trukket tilbage

LAMA2-relateret muskeldystrofi hjerneundersøgelse

LAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A)

Forenede Stater
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Afsluttet

Studie Evaluating MYO-029 in Adult Muskeldystrophy

Beckers muskeldystrofi | Facioscapulohumeral muskeldystrofi | Limb-Girdle muskeldystrofi

Forenede Stater
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Rekruttering

Globalt register for COL6-relaterede dystrofier

Bethlem myopati | Ullrich medfødt muskeldystrofi 1, Digenic, Col6A1/Col6A2 | Ullrich medfødt muskeldystrofi 1, autosomal recessiv | Ullrich medfødt muskeldystrofi 1, autosomal dominant | Bethlem Myopati 1, Autosomal Recessiv | UCMD | BTHLM1

Det Forenede Kongerige
Istituto Ortopedico Rizzoli

Afsluttet

Lavproteindiæt hos patienter med kollagen VI-relaterede myopatier (LPD)

Bethlem myopati | Ullrich medfødt muskeldystrofi

Italien
Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Hope Biosciences

Ikke længere tilgængelig

HBCMD01- Udvidet adgang til behandling af medfødt muskeldystrofi.

Medfødt muskeldystrofi på grund af Lamin A/C-mutation

Forenede Stater
University of North Carolina, Chapel Hill
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases... og andre samarbejdspartnere

Afsluttet

Sikkerhedsundersøgelse af transvenøs perfusion af lemmer ved human muskeldystrofi

Muskeldystrofier | Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi | Limb-Girdle muskeldystrofi

Forenede Stater
aTyr Pharma, Inc.

Afsluttet

Undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med ekstremitetsbælte og facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi | Lembælte muskeldystrofi

Forenede Stater, Danmark, Italien
Cooperative International Neuromuscular Research...
United States Department of Defense

Afsluttet

Klinisk forsøg med coenzym Q10 og Lisinopril i muskelsvind

Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi | Lembælte muskeldystrofi

Forenede Stater, Japan, Canada
Cooperative International Neuromuscular Research...
National Institutes of Health (NIH)

Afsluttet

Hjerteresultatmål hos børn med muskelsvind

Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi | Lembælte muskeldystrofi

Forenede Stater
Cooperative International Neuromuscular Research...
National Institutes of Health (NIH)

Afsluttet

Hjertemagnetisk resonans hos børn med muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi | Lembælte muskeldystrofi

Forenede Stater
Wake Forest University Health Sciences
Muscular Dystrophy Association

Afsluttet

Limb Gordle Muskeldystrofi (LGMD) Natural History

Muskeldystrofier, lemmer-bælte (GENETISK BEKRÆFTET)

Forenede Stater
Northwestern University

Afsluttet

Ugentlige steroider i muskeldystrofi (WSiMD)

Beckers muskeldystrofi | Lem-bælte muskeldystrofi

Forenede Stater
Rigshospitalet, Denmark

Afsluttet

Muskel-MR ved Becker muskeldystrofi og ved muskeldystrofi i lemmer-bælte type 2I

Beckers muskeldystrofi | Limb-Girdle Muskeldystrofi Type 2I

Danmark
Boston Children's Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Rekruttering

Molekylær analyse af patienter med neuromuskulær sygdom

Lem-bælte muskeldystrofi | Neuromuskulær; Lidelse, arvelig | Duchenne/Becker muskeldystrofi

Forenede Stater
Linda Pax Lowes

Rekruttering

Naturhistorie af muskeldystrofi i lemmerbælte Type 2A og Type 2E

Limb-Girdle Muskeldystrofi Type 2A | Limb-Girdle Muskeldystrofi, Type 2E

Forenede Stater
Politecnico di Milano
IRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation Center

Afsluttet

Brugercentreret hjælpesystem til armfunktioner hos neuromuskulære forsøgspersoner (USEFUL)

Muskeldystrofier | Muskeldystrofi, Duchenne | Muskeldystrofi, Becker | Muskeldystrofi, ekstremitetsbælte type 2

Italien
Nationwide Children's Hospital
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases... og andre samarbejdspartnere

Afsluttet

Genetisk karakterisering af individer med muskeldystrofi i ekstremiteter

Limb-Girdle muskeldystrofi

Forenede Stater
Santhera Pharmaceuticals

Afsluttet

Medfødt muskeldystrofi Stigende multipeldosis kohortestudie, der analyserer farmakokinetik ved tre dosisniveauer hos børn og unge med vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af Omigapil (CALLISTO) (CALLISTO)

Medfødt muskeldystrofi

Forenede Stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekruttering

Motoriske parametre hos patienter med muskeldystrofi i ekstremitetsbælten (EIDY)

Lembælte muskeldystrofier

Frankrig
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekruttering

Et forsøg for at lære mere om en eksperimentel genterapi kaldet Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) som en mulig behandling for ekstremitetsbæltemuskulær dystrofi 2E/R4 (EMERGENE)

Lem-bælte muskeldystrofi

Forenede Stater
Rigshospitalet, Denmark

Afsluttet

MR på personer med mutationer i POMT2-genet (LGMD2N)

Lem-bælte muskeldystrofi

Danmark
PTC Therapeutics

Afsluttet

En undersøgelse af Deflazacort (Emflaza®) hos deltagere med limb-girdle muskeldystrofi 2I (LGMD2I)

Limb-Girdle muskeldystrofi

Forenede Stater, Norge, Canada, Sverige, Den Russiske Føderation, Danmark, Frankrig, Tyskland
Rigshospitalet, Denmark

Afsluttet

MR og muskelinvolvering hos patienter med mutationer i GMPPB

Lem-bælte muskeldystrofi

Danmark
University Hospital of North Norway
University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... og andre samarbejdspartnere

Aktiv, ikke rekrutterende

Limb-Girdle Muskeldystrofi Type 2I i Norge

Muskeldystrofier | Lembælte muskeldystrofi | Lembælte muskeldystrofi, type 2I | Limb urdle muskeldystrofi R9 FKRP-relateret

Norge
Virginia Commonwealth University
University of Colorado, Denver; Washington University School of Medicine; University of Iowa og andre samarbejdspartnere

Rekruttering

Trial Readiness and Endpoint Assessment i LGMD R1 (GRASP-01-003)

Lembælte muskeldystrofi | Calpain-3-mangel ekstremitetsbælte Muskeldystrofi Type 2A | Lembælte muskeldystrofi Type R1 | LGMD2A

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
ML Bio Solutions, Inc.

Rekruttering

Undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af BBP-418 (Ribitol) hos patienter med muskeldystrofi 2I (LGMD2I) (Fortify)

Limb-Girdle Muskeldystrofi Type 2I (LGMD2I)

Forenede Stater, Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Australien, Italien, Norge
Mads Peter Godtfeldt Stemmerik
Edgewise Therapeutics, Inc.

Afsluttet

Hurtigt Troponin som en biomarkør til at vurdere træningsinduceret muskelskade ved muskelsygdomme

Beckers muskeldystrofi | McArdles sygdom | Limb-Girdle Muskeldystrofi Type 2

Danmark
IRCCS San Camillo, Venezia, Italy
Universita di Verona; Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico og andre samarbejdspartnere

Tilmelding efter invitation

Kliniske og biokemiske egenskaber til identifikation af dominante calpainopatier (DOM-CAL)

Calpain-3-mangel ekstremitetsbælte Muskeldystrofi Type 2A

Italien
Sarepta Therapeutics, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En enkeltdosisundersøgelse af genoverførsel til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af SRP-9003 hos ikke-ambulatoriske og ambulante deltagere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2E/R4 (beta-sarcoglycan [β-SG]-mangel)

Lembælte muskeldystrofi

Forenede Stater
The Emmes Company, LLC
Jain Foundation; Coalition to Cure Calpain 3 (C3)

Afsluttet

Limb-Girdle Video Assessment

Lem-Girdle Muskeldystrofi; Undertype 2A, 2B og 2I

Forenede Stater
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Rekruttering

Modificerende faktorer i tværstribede muskel-laminopatier (LMNAModifier)

Laminopatier | Emery Dreifuss muskeldystrofi 2 | LMNA-relateret medfødt muskeldystrofi | Dilateret kardiomyopati-1A

Frankrig
Nationwide Children's Hospital
Myonexus Therapeutics

Rekruttering

Lembælte muskeldystrofi Type 2E rekrutteringsundersøgelse

Limb-Girdle Muskeldystrofi, Type 2E

Forenede Stater
Rigshospitalet, Denmark

Rekruttering

MR-fænotypning af patienter med patogen anoctamin 5-varianter (ANO5 MRI)

Lembælte muskeldystrofi

Danmark
Virginia Commonwealth University
Washington University School of Medicine; University of Iowa; University... og andre samarbejdspartnere

Rekruttering

Definition af kliniske endepunkter i ekstremitetsbæltemuskulær dystrofi (LGMD) (GRASP-01-001)

Muskeldystrofier | Lembælte muskeldystrofi

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
Neurogen Brain and Spine Institute

Trukket tilbage

Celleterapi ved muskeldystrofi i lemmerbælte

Lembælte muskeldystrofi

Indien
Rigshospitalet, Denmark
Funding: Toyota Foundation; Funding: Hede Nielsen Foundation; Funding: Grosserer... og andre samarbejdspartnere

Aktiv, ikke rekrutterende

3 års opfølgning på ANO5-patienter

Neuromuskulære sygdomme | Lembælte muskeldystrofi

Danmark
Neurogen Brain and Spine Institute

Trukket tilbage

Stamcelleterapi ved muskeldystrofi i benbælte

Lembælte muskeldystrofi

Indien
Cooperative International Neuromuscular Research...
Carolinas Medical Center lead study site

Afsluttet

Evaluering af limb-girdle muskeldystrofi

Beckers muskeldystrofi | Limb-Girdle Muskeldystrofi, Type 2A (Calpain-3-mangel) | Limb-Girdle Muskeldystrofi, Type 2B (Miyoshi Myopati, Dysferlin-mangel) | Limb-Girdle Muskeldystrofi, Type 2I (FKRP-mangel)

Forenede Stater
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Rekruttering

En bicentrisk, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret pilotundersøgelse til evaluering af Satralizumabs effektivitet og sikkerhed i FSHD1 (REINFORCE)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1

Frankrig, Canada
Hoffmann-La Roche

Rekruttering

En undersøgelse til evaluering af RO7204239 hos deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (MANOEUVRE)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Forenede Stater, Danmark, Det Forenede Kongerige, Italien
Fulcrum Therapeutics

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhed af Losmapimod til behandling af patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (rækkevidde)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Forenede Stater, Spanien, Italien, Danmark, Canada, Tyskland, Frankrig, Holland, Det Forenede Kongerige
Fulcrum Therapeutics

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhed af Losmapimod til behandling af forsøgspersoner med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) med Open-Label Extension (OLE)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Forenede Stater, Canada, Frankrig, Spanien
Fulcrum Therapeutics

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af Losmapimod hos personer med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FSHD)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Forenede Stater, Canada, Frankrig, Spanien
aTyr Pharma, Inc.

Afsluttet

Evaluer sikkerhed og biologisk aktivitet af ATYR1940 hos patienter med tidligt indsættende facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Forenede Stater, Frankrig, Italien
Fulcrum Therapeutics

Aktiv, ikke rekrutterende

Evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og ændringer i biomarkører og kliniske resultatvurderinger af Losmapimod til FSHD1 med udvidelse (FSHD)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1

Holland
Sarepta Therapeutics, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En genoverførselsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af SRP-6004 hos ambulante deltagere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF]-relateret)

Lembælte muskeldystrofi

Forenede Stater

Kliniske forsøg med Medfødt muskeldystrofi

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer