- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00027456
Leptin zur Behandlung schwerer Insulinresistenz – Pilotstudie
Wirksamkeit von Leptin bei schwerer Insulinresistenz: Eine Pilotstudie
Diese Pilotstudie wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer Leptintherapie bei zwei Kindern mit schwerem Insulinresistenzsyndrom bewerten. Patienten mit dieser Erkrankung haben oft einen hohen Blutzuckerspiegel und können Hormonungleichgewichte, ein konstantes Wärmegefühl, Fruchtbarkeitsprobleme, großen Appetit und eine vergrößerte Leber aufgrund von Fettansammlungen haben. Leptin ist ein Hormon, das von Fettzellen produziert wird. Es beeinflusst den Appetit, beeinflusst den Spiegel der Fortpflanzungshormone und steuert möglicherweise, wie der Körper auf unzureichende Nahrung reagiert. Bestimmte Menschen mit schwerem Insulinresistenzsyndrom haben eine verringerte Menge an Fettgewebe und produzieren wenig oder kein Leptin.
An dieser Studie werden ein 13-jähriger Mann und eine 11-jährige Frau mit schwerer Insulinresistenz teilnehmen. Sie werden die folgenden Tests und Verfahren haben, bevor sie mit der 4-monatigen Leptintherapie beginnen:
- Insulintoleranztest – misst den Blutzuckerspiegel nach intravenöser (IV) Verabreichung von Insulin. Während des 1-stündigen Tests werden in verschiedenen Intervallen Blutproben durch das IV-Röhrchen entnommen.
- Ultraschall der Leber und bei Auffälligkeiten ggf. Leberbiopsien.
- Nüchtern-Bluttests – um Blutbild, Blutfette und verschiedene Hormone zu messen und die Leberfunktion zu beurteilen.
- Stoffwechselrate im Ruhezustand – um die im Ruhezustand eingeatmete Sauerstoffmenge zu messen, um zu berechnen, wie viele Kalorien benötigt werden, um die Körperfunktionen im Ruhezustand aufrechtzuerhalten.
- Magnetresonanztomographie der Leber und anderer Organe sowie von Muskeln und Fett.
- Becken-Ultraschall bei weiblichen Patienten - um Ovarialzysten zu erkennen.
- Schätzung des Körperfetts – Messung von Größe, Gewicht, Taillenumfang, Hüftumfang und Hautfalten über Armen und Bauch zur Schätzung des Körperfettgehalts.
- Oraler Glukosetoleranztest - misst den Blutzucker- und Insulinspiegel. Der Patient trinkt ein sehr süßes Getränk, das Glukose (Zucker) enthält, wonach während des 3-stündigen Tests in verschiedenen Abständen Blutproben durch einen IV-Schlauch in einer Armvene entnommen werden.
- Intravenöser Glukosetoleranztest – misst die Gewebereaktion auf Insulin und Glukose nach Glukoseinjektion und Insulininfusion. Blut wird über 3 Stunden gesammelt, um den Insulin- und Glukosespiegel zu messen.
- Appetit und Nahrungsaufnahme – um den Hunger und die Kalorienaufnahme zu messen. Die Patienten werden nach ihrem Hungerniveau befragt, wobei ihnen eine Vielzahl von Nahrungsmitteln gegeben wird, die sie essen können, und in verschiedenen Intervallen erneut nach dem Hungerniveau befragt werden. An einem anderen Tag erhalten die Patienten Frühstück (normalerweise einen Milchshake) und wenn sie wieder etwas essen möchten, wird die Untersuchung des Appetitniveaus und der Kalorienaufnahme wiederholt.
- Hormonfunktionstests - Es wird die Funktion von drei durch Leptin beeinflussten Hormonen (Corticotropin-Releasing-Hormon, Thyrotropin-Releasing-Hormon und Luteinisierungshormon-Releasing-Hormon) beurteilt. Die Hormone werden intravenös gespritzt und anschließend Blutproben entnommen.
- Fragebogen – Patienten füllen einen Fragebogen über ihre Aktivitäten und wie sie sich fühlen aus.
- 24-Stunden-Urinsammlung - zur Messung bestimmter Hormone, Proteine und Zucker, die im Urin ausgeschieden werden.
Wenn die oben genannten Tests abgeschlossen sind, beginnt die Leptintherapie. Das Medikament wird 4 Monate lang zweimal täglich unter die Haut injiziert. Die Patienten werden ihre Symptome während der gesamten Studie wöchentlich aufzeichnen. Diabetiker messen ihren Blutzuckerspiegel täglich vor jeder Mahlzeit und vor dem Schlafengehen. Nachuntersuchungen 1, 2 und 4 Monate nach der Therapie umfassen eine körperliche Untersuchung, Blutuntersuchungen und ein Treffen mit einem Ernährungsberater. Beim 4-Monats-Besuch werden die zu Beginn der Studie durchgeführten Tests wiederholt.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Im Laufe des Jahres haben wir beobachtet, dass rekombinantes Leptin das Potenzial hat, bei Patienten mit Lipoatrophie und Leptinmangel als Insulinsensibilisator zu wirken. Die genauen Mechanismen dieses Effekts sind nicht bekannt. Wir möchten testen, ob Leptin als Insulinsensibilisator in einer Situation wirkt, in der der Mechanismus der Insulinresistenz bekannt ist, nämlich in einer Situation, in der ein bekannter Defekt am Insulinrezeptor vorliegt. Dies wird es uns ermöglichen zu erfahren, ob Leptin einen Rezeptordefekt überwinden kann, indem es einige der nachgeschalteten Moleküle in der Insulin-Signalkaskade aktiviert.
Wir möchten diese Frage bei zwei Patienten mit Mutationen an ihrem Insulinrezeptor untersuchen, die einer verbesserten Behandlung bedürfen. Tatsächlich haben die herkömmlichen therapeutischen Optionen bei diesen beiden Patienten keine ausreichende Kontrolle des Blutzuckerspiegels bewirkt. Darüber hinaus sind die zirkulierenden Leptinkonzentrationen bei diesen beiden Patienten niedriger als das 15. Perzentil der Normalbevölkerung. Daher ist eine Strategie zur Erzielung physiologischer Konzentrationen des Leptinhormons unter Verwendung von rekombinantem Leptin (A100, rekombinantes Methionyl-Human-Leptin) gerechtfertigt.
Wir planen auch, den anfänglichen Beobachtungszeitraum kurz zu halten. Da wir insulinsensibilisierende Wirkungen von Leptin bei Lipoatrophie innerhalb von 4 Monaten beobachtet haben, werden wir die anfängliche Behandlungsdauer auf 4 Monate begrenzen. Das Regime wird dem Regime ähnlich sein, das bei lipoatrophischen Patienten verwendet wird. Die Anfangsdosis beträgt 50 % der Ersatzdosis und wird innerhalb von zwei Monaten schrittweise auf 200 % der Ersatzdosis erhöht. Das Medikament wird subkutan in zwei getrennten Dosen verabreicht. Plasmaglukosekonzentrationen und HbA1c werden als primäre Endpunkte bezeichnet. Als Pilotdaten werden auch Daten zu den Wirkungen des Hormons Leptin auf den Appetit, die Insulinsekretion und -empfindlichkeit und andere Hypophysenhormone erhoben. Am Ende der 4 Monate werden wir eine Entscheidung treffen, die Therapie fortzusetzen und die Studie zu erweitern, indem wir die Rekrutierung für andere ähnliche Patienten öffnen.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- ERWACHSENE
- OLDER_ADULT
- KIND
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
EINSCHLUSSKRITERIEN:
Diese Pilotstudie wird auf zwei minderjährige Probanden mit dem außergewöhnlich seltenen Rabson-Mendenhall-Syndrom beschränkt, die bereits am NIH in Studien zur extremen Insulinresistenz aufgenommen wurden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 020060
- 02-DK-0060
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