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Silent Cerebral Infarct Transfusion Multi-Center Clinical Trial (SIT)

7. Januar 2016 aktualisiert von: Michael DeBaun, Washington University School of Medicine
The goal of this study is to determine the effectiveness of blood transfusion therapy for prevention of silent cerebral infarct (stroke) in children with sickle cell anemia.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Silent cerebral infarct (stroke) is the most common cause of severe cognitive impairments and related neurological functions in children with sickle cell anemia. Currently there exists no systemic strategy to identify or treat children with silent strokes.

The primary aim of this trial is to determine the effectiveness of blood transfusion therapy for the prevention of silent strokes in children with sickle cell anemia. This trial will also determine if blood transfusion therapy will prevent further cerebral injury and if the measured benefits of the therapy outweigh the risks associated with it.

Participants in this multi-center trial will be randomly assigned to one of 2 groups-the blood transfusion group or the observation group. Those in the blood transfusion group will receive at least monthly blood transfusion therapy. All participants will have history and physical examinations every 3 months, and magnetic resonance imaging (MRI) at the beginning of their entry into the study and at study exit.

Advances in the understanding and treatment of silent strokes will likely lead to a decrease in the burden associated with cerebral injury in children with sickle cell anemia and change the standard care for these children.

Statistical Analyses: The original statistical analysis plan suggested a simple difference in proportions between the proportion of individuals with an endpoint in the transfusion group and the proportion of individuals with an endpoint in the usual care group using a traditional chi squared test. The data should be analyzed according to an intent to treat principal. Because of various logistical concerns in SIT, some individuals were not imaged within the 36-month window (30-42 months). We propose using all available information by changing the primary analysis from a dichotomous (yes/no) endpoint to a traditional epidemiological endpoint of an incidence rate in the group randomized to transfusion to the incidence rate in the group randomized to usual care. We will compute the incidence ratio:

(a/ta)/(b/tb)

Where "a" is the number of endpoints in the transfusion group, "ta" is the sum of the individual times at risk of the individuals randomized to the transfusion group, "b" is the number of endpoints in the observation group and "tb" is the sum of the individual times at risk of the individuals randomized to the observation group.

Since the standard statistical test for it being different than 1.0 involves the assumption of a Poisson distribution, we will compute an "exact" 95% confidence interval using a bootstrap with a large number of replications.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

196

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

INCLUSION:

  • Patient must have sickle cell anemia (hemoglobin SS) or sickle beta thalassemia (hemoglobin SB) as confirmed at the local institution.
  • Participating institutions must submit documentation of the diagnostic hemoglobin analysis to the Statistical and Clinical Coordinating Centers to confirm the diagnosis of sickle cell anemia prior to randomization.
  • Patient must be 5 through 14 years of age.
  • Patient must have a cerebral infarct documented by MRI scan as read by the neuroradiology panel.
  • Informed consent with assent in accordance with the institutional policies (institutional Institutional Review Board approval) and Federal guidelines (approved by the United States Department of Health and Human Services) must be signed by the patient's legally authorized guardian acknowledging written consent to join the study. When suitable, patients will be requested to give their assent to join the study.

EXCLUSION:

  • Patient with a history of a focal neurologic event lasting more than 24 hours with medical documentation or a history of prior overt stroke.
  • Patients with a transcranial doppler (TCD) study with a time-averaged mean velocity greater than 200 cm/sec verified by the study radiologist.
  • Patients with other neurological problems, such as neurofibromatosis, lead poisoning, or tuberous sclerosis.
  • Patients with HIV infection.
  • Pregnancy.
  • Patients who received treatment with anti-sickling drugs or hydroxyurea within 3 months or anticipate receiving anti-sickling drugs or hydroxyurea during the course of the study.
  • Abnormal kidney function (creatinine > 2x upper limit of normal).
  • Patients on chronic blood transfusion therapy for other reasons.
  • Patients judged not likely to be compliant by his/her hematologist and local nurse coordinator based on previous compliance in clinic appointments and following advice. Specifically, families that have missed at least two appointments without notification within 12 months prior to the trial or parents of potential patients that have been reported for medical or education neglect are not eligible for this trial.
  • Patients unable to receive blood transfusion because of alloimmunization.
  • Patients with permanent or semi-permanent metallic (braces on teeth) structures attached to their body. Such patients cannot obtain a MRI of the head to assess the presence of silent cerebral infarcts.
  • Siblings randomized in the trial.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Transfusion Group
Participants allocated to the transfusion arm will receive blood transfusion therapy every 4-6 weeks for 36 months.
Verfahren: transfusion therapy
Those in the blood transfusion group will receive at least monthly blood transfusion therapy.
Kein Eingriff: Observation Group
Participants allocated to the observation arm will be treated according to standard care and will receive a quarterly physical examination by a study hematologist for 36 months.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Recurrence of an Infarct, Defined as a Stroke or a New or Enlarged Silent Cerebral Infarct
Zeitfenster: From study entry to study exit
The primary end point was the recurrence of infarct or hemorrhage as determined by neuroimaging, clinical evidence of permanent neurologic injury, or both. A new infarct had to meet the criteria for a silent cerebral infarction; an enlarged silent cerebral infarct was defined as a previously identified silent cerebral infarct that increased by at least 3 mm along any linear dimension in any plane on MRI.
From study entry to study exit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. November 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. November 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Februar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2016

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R01NS42804
  • 5U01NS042804-07 (US NIH Stipendium/Vertrag)

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