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Stammzelltransplantation bei immunologischen oder histiozytären Erkrankungen

3. Dezember 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation für Patienten mit immunologischen oder histiozytären Störungen unter Verwendung eines nicht-myeloablativen präparativen Regimes zur Erzielung eines stabilen gemischten Chimärismus

Diese Studie testet die klinischen Ergebnisse einer präparativen Behandlung mit Fludarabin (Grippe), Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)/oder Campath und Melphalan; gefolgt von einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen und einer Behandlung mit Cyclosporin A (CsA) nach der Transplantation bei Patienten mit immunologischen oder histiozytären Erkrankungen. Die Forscher gehen davon aus, dass dieses Regime einen positiven Effekt auf die Transplantation nach der Transplantation und das Auftreten von Graft-versus-Host-Disease (GVHD) haben wird.

Die Patienten werden basierend auf der Verfügbarkeit des Spenders biologisch in einen von 3 Armen randomisiert: (a) humaner Leukozytenantigen (HLA) genotypisch passender Geschwisterspender, (b) HLA phänotypisch passender nicht verwandter peripherer Blutstammzellspender (PBSC), (c) zwei HLA 0-2 Antigen-fehlgepaarte, nicht verwandte Nabelschnurblutspender (doppelte Nabelschnur).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Vor der Transplantation erhalten die Probanden Melphalan, Fludarabin und Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) oder Campath. Diese drei Medikamente werden Probanden verabreicht, um die Aufnahme und das Wachstum der neuen Stammzellen zu unterstützen. Am Tag der Transplantation erhalten die Probanden Stammzellen, die über einen intravenösen (IV) Katheter transfundiert werden.

Nach der Stammzelltransplantation erhalten die Probanden Cyclosporin A (CsA) und Mycophenolatmofetil (MMF), um das Risiko einer Graft-versus-Host-Krankheit zu verringern, der Komplikation, die auftritt, wenn die Stammzellen des Spenders gegen den Patienten reagieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 35 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten mit Immunschwäche oder histiozytären Störungen im Alter von 0-35 Jahren mit einem akzeptablen Stammzellspender und Krankheitsmerkmalen, die wie folgt definiert sind:

  • Patienten mit histozytären Erkrankungen (hämophagozytische Lymphohistiozytose jeglicher Ätiologie und refraktäre Langerhans-Zell-Histiozytose), die die Eignungskriterien für ein myeloablatives Transplantationsverfahren nicht erfüllen
  • Patienten mit Immunschwächekrankheiten, bei denen die verbleibende Immunfunktion möglicherweise kein vollständig myeloablatives präparatives Regime erfordert oder der Patient für ein standardmäßiges myeloablatives präparatives Regime nicht geeignet ist (jede Form von schwerem kombiniertem Immundefekt [SCID] oder anderer Immundefekt mit T-Zell-Defekt)
  • Patienten mit Immunschwächekrankheiten, die ein schlechtes Ergebnis mit myeloablativen Stammzelltransplantationen hatten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Common Variable Immunodeficiency [CVID], Wiskott-Aldrich-Syndrom [WAS], wenn > 5 Jahre alt, Ataxia Teleangiektasie)
  • Patienten mit Immunschwäche oder histozytären Erkrankungen, die aus irgendeinem Grund eine zweite Stammzelltransplantation (SCT) benötigen

Ausschlusskriterien:

  • Karnofsky- oder Lansky-Leistungswert <70
  • Glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 30 % vorhergesagt
  • Herzfunktion < 50 % normal laut Echokardiogramm
  • Serumkreatinin > 2x normal für Alter/Gewicht
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Aktive schwere Infektion, die vor der SCT keinen angemessenen Therapieverlauf hatte. Jeder Patient mit erworbenem Immunschwächesyndrom (AIDS) oder AIDS-verwandtem Komplex (ARC) oder Seropositivität des humanen Immunschwächevirus (HIV).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Arm 1 – Passender Geschwisterspender
Stammzelltransplantation: humanes Leukozytenantigen (HLA) genotypisch passender Geschwisterspender und Vorbehandlung mit Fludarabin, Melphalan, Anti-Thymozytenglobulin oder Campath 1H und Nachbehandlung mit Cyclosporin A, Mycophenolatmofetil und intravenösem Immunglobulin (IVIG)
Verfahren: Stammzelltransplantation
IV am Tag 0
Andere Namen:
  • hämatopoetische Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Fludarabin
30 mg/m^2 IV Tag -7 bis Tag -3
Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: Melphalan
140 mg/m^2 IV Tag -1
Andere Namen:
  • Alkeran
Arzneimittel: Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
30 mg/kg IV Tag –5 bis Tag –1
Andere Namen:
  • ATGAM
Arzneimittel: Campath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 Tage (wird als Alternative zu Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) verwendet, wenn ATG nicht vertragen wird) Tag -10 bis Tag -6
Andere Namen:
  • Alemtuzumab
Arzneimittel: Cyclosporin A
2,5 mg/kg i.v. alle 12 Stunden (Erwachsene) oder alle 8 Stunden (Kinder) 200 mg/l Tag -3 bis Tag +180, wenn keine GVHD vorliegt, wird die Dosis um 10 % pro Woche ab Tag 181 reduziert
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg i.v. oder oral 2-mal täglich und abgesetzt am Tag +45, sofern keine GVHD vorliegt
Andere Namen:
  • CellCept
Arzneimittel: Intravenöses Immunglobulin (IVIG)
500 mg/kg IV wöchentlich, beginnend am Tag +7 bis zum Tag +100
Aktiver Komparator: Arm 2 – Passender, nicht verwandter Spender
Stammzelltransplantation: HLA-phänotypisch passender Spender von nicht verwandten peripheren Blutstammzellen (PBSC) und Vorbehandlung mit Fludarabin, Melphalan, Anti-Thymozyten-Globulin oder Campath 1H und Nachbehandlung mit Cyclosporin A, Mycophenolatmofetil und intravenösem Immunglobulin (IVIG)
Verfahren: Stammzelltransplantation
IV am Tag 0
Andere Namen:
  • hämatopoetische Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Fludarabin
30 mg/m^2 IV Tag -7 bis Tag -3
Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: Melphalan
140 mg/m^2 IV Tag -1
Andere Namen:
  • Alkeran
Arzneimittel: Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
30 mg/kg IV Tag –5 bis Tag –1
Andere Namen:
  • ATGAM
Arzneimittel: Campath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 Tage (wird als Alternative zu Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) verwendet, wenn ATG nicht vertragen wird) Tag -10 bis Tag -6
Andere Namen:
  • Alemtuzumab
Arzneimittel: Cyclosporin A
2,5 mg/kg i.v. alle 12 Stunden (Erwachsene) oder alle 8 Stunden (Kinder) 200 mg/l Tag -3 bis Tag +180, wenn keine GVHD vorliegt, wird die Dosis um 10 % pro Woche ab Tag 181 reduziert
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg i.v. oder oral 2-mal täglich und abgesetzt am Tag +45, sofern keine GVHD vorliegt
Andere Namen:
  • CellCept
Arzneimittel: Intravenöses Immunglobulin (IVIG)
500 mg/kg IV wöchentlich, beginnend am Tag +7 bis zum Tag +100
Aktiver Komparator: Arm 3 – Nicht übereinstimmende Doppelkabelspender
Stammzelltransplantation: zwei HLA 0-2 Antigen-fehlgepaarte nicht verwandte Nabelschnurblutspender (Doppelnabelschnur) und Vorbehandlung mit Fludarabin, Melphalan, Anti-Thymozyten-Globulin oder Campath 1H und Nachbehandlung mit Cyclosporin A, Mycophenolatmofetil und intravenösem Immunglobulin (IVIG )
Verfahren: Stammzelltransplantation
IV am Tag 0
Andere Namen:
  • hämatopoetische Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Fludarabin
30 mg/m^2 IV Tag -7 bis Tag -3
Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: Melphalan
140 mg/m^2 IV Tag -1
Andere Namen:
  • Alkeran
Arzneimittel: Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
30 mg/kg IV Tag –5 bis Tag –1
Andere Namen:
  • ATGAM
Arzneimittel: Campath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 Tage (wird als Alternative zu Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) verwendet, wenn ATG nicht vertragen wird) Tag -10 bis Tag -6
Andere Namen:
  • Alemtuzumab
Arzneimittel: Cyclosporin A
2,5 mg/kg i.v. alle 12 Stunden (Erwachsene) oder alle 8 Stunden (Kinder) 200 mg/l Tag -3 bis Tag +180, wenn keine GVHD vorliegt, wird die Dosis um 10 % pro Woche ab Tag 181 reduziert
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg i.v. oder oral 2-mal täglich und abgesetzt am Tag +45, sofern keine GVHD vorliegt
Andere Namen:
  • CellCept
Arzneimittel: Intravenöses Immunglobulin (IVIG)
500 mg/kg IV wöchentlich, beginnend am Tag +7 bis zum Tag +100

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit gemischtem Chimärismus
Zeitfenster: Tag 100
>10 % Spenderzellen an Tag 100
Tag 100

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz des Donor-Chimärismus nach 100 Tagen
Zeitfenster: Tag 100
Der Prozentsatz des Knochenmarks und der Blutzellen des Empfängers, die vom Spender stammen.
Tag 100
Prozentsatz des Spender-Chimärismus nach 180 Tagen
Zeitfenster: Tag 180
Der Prozentsatz des Knochenmarks und der Blutzellen des Empfängers, die vom Spender stammen.
Tag 180
Prozentsatz des Spender-Chimärismus nach 365 Tagen
Zeitfenster: Tag 365
Der Prozentsatz des Knochenmarks und der Blutzellen des Empfängers, die vom Spender stammen.
Tag 365
Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit Grad 2–4 (aGVHD)
Zeitfenster: Tag 100
Die akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (aGVHD) ist eine Reaktion, die innerhalb der ersten 100 Tage nach der Transplantation auftritt, wobei die T-Zellen des Spendertransplantats die Haut, den Magen-Darm-Trakt, die Leber und andere Organe des Empfängers (Wirts) angreifen. Der Schweregrad der aGVHD wird auf einer Skala von 1 bis 4 eingestuft, wobei die höchste Zahl die schwerste Erkrankung darstellt.
Tag 100
Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit Grad 3-4 (aGVHD)
Zeitfenster: Tag 100
Die akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (aGVHD) ist eine Reaktion, die innerhalb der ersten 100 Tage nach der Transplantation auftritt, wobei die T-Zellen des Spendertransplantats die Haut, den Magen-Darm-Trakt, die Leber und andere Organe des Empfängers (Wirts) angreifen. Der Schweregrad der aGVHD wird auf einer Skala von 1 bis 4 eingestuft, wobei die höchste Zahl die schwerste Erkrankung darstellt.
Tag 100
Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Disease (cGVHD)
Zeitfenster: 6 Monate und 1 Jahr
Chronische Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (cGVHD) ist eine Reaktion, die sich typischerweise 3 bis 6 Monate nach der Transplantation entwickelt, wobei die T-Zellen des Spendertransplantats die Haut, den Magen-Darm-Trakt, die Leber und andere Organe des Empfängers (Wirts) angreifen.
6 Monate und 1 Jahr
Anzahl der lebenden Probanden nach 100 Tagen
Zeitfenster: Tag 100
Tag 100
Anzahl der Probanden, die nach einem Jahr am Leben sind
Zeitfenster: Tag 365
Tag 365
Lebensqualität (QOL) vergleichen
Zeitfenster: Prätransplantation, 1 Jahr, 2 Jahre und 5 Jahre
Prätransplantation, 1 Jahr, 2 Jahre und 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Andere Kennung: IRB, University of Minnesota)

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