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Stammzelltransplantation für Knochenmarkversagenssyndrome

3. Dezember 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Knochenmarktransplantation bei nicht bösartigen angeborenen Knochenmarkinsuffizienzerkrankungen

Die Forscher gehen davon aus, dass es möglich sein wird, nicht verwandte Knochenmark- oder Nabelschnurbluttransplantationen auf sicherere Weise durchzuführen, indem eine weniger intensive Therapie angewendet wird und dennoch ein akzeptables Maß an Transplantation von Spenderzellen für nicht bösartige angeborene Knochenmarkversagenserkrankungen erreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Vor der Transplantation erhalten die Probanden die Medikamente Busulfan (oral oder über den Katheter) sowie Fludarabin und Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) über den Katheter. Busulfan, Fludarabin und ATG werden mit totaler Lymphoidbestrahlung (TLI) verabreicht, um dem neuen Spender zu helfen, Knochenmark aufzunehmen und nach der Transplantation zu wachsen.

Bei Patienten, die Spendermark erhalten, werden die T-Zellen (eine Art weißer Blutkörperchen im Spendermark) entfernt, um das Risiko zu verringern, dass das neue Knochenmark auf ihren Körper reagiert, ein Zustand, der als Graft-versus-Host-Disease (GVHD) bezeichnet wird. . Nach der Knochenmarktransplantation erhalten die Probanden Medikamente zur Vorbeugung von GVHD, einschließlich Cyclosporin und Mycophenolatmofetil (MMF).

Blutproben werden an Tag 28, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr und je nach medizinischem Status jährlich für fünf Jahre nach der Transplantation entnommen, um zu beurteilen, wie gut das neue Knochenmark wächst. Am 21. Tag, am 100. Tag und nach 1 Jahr ist eine Knochenmarkbiopsie erforderlich.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 35 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die nach diesem Protokoll für eine Transplantation in Frage kommen, sind < 35 Jahre alt und bei ihnen wird Folgendes diagnostiziert:

    • ein Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, das auf eine verfügbare Therapie nicht anspricht, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Diamond-Blackfan-Anämie, Shwachman-Diamond-Syndrom oder Kostmann-Neutropenie, jedoch ausschließlich aplastischer Anämie.

  • Diamond-Blackfan-Anämie:

    • Die Patienten müssen eine Steroidresistenz nachweisen, die trotz Steroidtherapie ein Äquivalent von > 6 Transfusionen pro Jahr erfordert.
    • Der Nachweis einer sich entwickelnden Aplasie oder Myelodysplasie ist ebenfalls ein Kriterium für eine Transplantation.

  • Kostmann-Neutropenie, Shwachman-Diamond-Syndrom:

    • Bei den Patienten muss zuvor ein klinisches Bild diagnostiziert worden sein, das für das Shwachman-Diamond-Syndrom charakteristisch ist (exokrine Pankreasinsuffizienz, Wachstumsverzögerung, metaphysäre Dysostose, Neutropenie), oder es muss eine Knochenmarkpunktion im Einklang mit der Kostmann-Neutropenie ohne Anzeichen einer akuten Leukämie vorliegen.
    • Bei den Patienten muss die Therapie mit dem Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) fehlgeschlagen sein, was durch die Unfähigkeit bestimmt wird, eine absolute Neutrophilenzahl (ANC) > 750 Zellen/ml(3) aufrechtzuerhalten, oder es müssen sich trotz daraus resultierender G-CSF-Verabreichung wiederkehrende Infektionen manifestieren bei lebensbedrohlichen Infektionen oder wiederholten Krankenhauseinweisungen (<4 /Jahr).

Ausschlusskriterien:

  • Patienten > 35 Jahre
  • Karnofsky-Score <70%
  • Leberfunktionsstörung, bestimmt durch Bilirubin > 3,0, ALT > 150 oder aktive Hepatitis
  • Lungenfunktionstests mit forcierter Volumenvitalkapazität (FVC) und forciertem Exspirationsvolumen (FEV) < 70 %; O2-Sättigung <94 %
  • Nierenfunktionsstörung mit glomerulärer Filtrationsrate (GFR) < 30 % des Sollwerts.
  • Herzkompromittierung mit linker Ejektionsfraktion < 45 %.
  • Schwere, stabile neurologische Beeinträchtigung.
  • Positivität des humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Störungen des Knochenmarkversagens
Patienten mit Diamond-Blackfan-Anämie, Kostmann-Neutropenie, Shwachman-Diamond-Syndrom
Verfahren: Stammzelltransplantation
Stammzelltransplantation am Tag 0 – gesundes Knochenmark von einer nicht verwandten Person. Es werden mindestens 1,0 x 10^9/kg kernhaltige Zellen/kg ideales Körpergewicht mit einem Ziel von 2,0 x 10^9/kg gesammelt.
Andere Namen:
  • BMT
Arzneimittel: Fludarabinmonophosphat
Fludarabin 175 mg/m² (insgesamt) an den Tagen -6 bis -3.
Andere Namen:
  • Fludara
Verfahren: Gesamtlymphatische Bestrahlung
Dosis 500 cGy Strahlentherapie auf bestimmte Bereiche des Körpers
Andere Namen:
  • TLI
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan 8 mg/kg (insgesamt) an den Tagen -8 und -7 (oral oder durch den Katheter),
Andere Namen:
  • Busulfex
Biologisch: Anti-Thymozyten-Globulin
Anti-Thymozytenglobulin (ATG) 15 mg/kg an Tag -2 und -1 über Katheter
Andere Namen:
  • ATG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der lebenden Patienten (Überleben) nach 2 Jahren
Zeitfenster: 2 Jahre
Berechnet vom Tag 1 der Transplantation bis zum letzten Kontakt.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der lebenden Patienten nach drei Jahren (Überleben)
Zeitfenster: 3 Jahre
Anzahl der Probanden, die 3 Jahre nach der Transplantation überlebten.
3 Jahre
Anzahl der Patienten mit erfolgreicher Transplantation nach der Transplantation
Zeitfenster: 42 Tage
Anzahl der Patienten, die nicht-genotypisch identische Knochenmarks- oder Nabelschnurblutzellen unter Verwendung eines „nicht-myeloablativen“ Präparationsschemas erhielten und an Tag 42 ein Transplantat aufwiesen.
42 Tage
Anzahl der Patienten mit akuter Graft-versus-Host-Krankheit Grad 2–4
Zeitfenster: 100 Tage
Anzahl der Patienten mit akuter Graft-versus-Host-Krankheit Grad 2, 3 und 4 (normalerweise innerhalb der ersten 100 Tage beobachtet). Akute GVHD wird wie folgt gestaffelt: Gesamtgrad (Haut-Leber-Darm), wobei jedes Organ einzeln von 1 bis 4 eingestuft wird. Patienten mit GVHD Grad IV haben normalerweise eine schlechte Prognose. Grad 2 = mäßig, Grad 3 = schwer, Grad 4 = lebensbedrohlich.
100 Tage
Anzahl der Patienten mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 2 Jahre
Anzahl der Patienten, die 2 Jahre nach der Transplantation eine chronische (normalerweise nach 100 Tagen auftretende) Graft-versus-Host-Krankheit aufwiesen. Chronische Graft-versus-Host-Erkrankungen können im Langzeitverlauf auch Bindegewebe und exokrine Drüsen schädigen.
2 Jahre
Anzahl der Patienten mit Wiederauftreten der Krankheit
Zeitfenster: 2 Jahre
Anzahl der Patienten, die nach 2 Jahren ein Wiederauftreten der Krankheit zeigten.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2000

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2009

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT2000-18
  • 9504M09637 (ANDERE: IRB, University of Minnesota)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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