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Stem Cell Transplantation With Identical Donors for Patients With Sickle Cell Disease

28. Mai 2009 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Allogeneic Stem Cell Transplantation From HLA/MLC Genotype Identical Donors for Patients With High Risk Sickle Cell Disease

This protocol studied the effect of administration of a myeloablative pretransplant preparative regimen followed by an infusion of donor stem cells in children with severe sickle cell disease. The donor graft consisted of bone marrow or cord blood derived from a genetically matched sibling.

The primary aim of the study was to evaluate how well the donated cells migrated to the bone marrow and begin producing healthy red blood cells, white blood cells and platelets (engrafted), how well the recipients immune system recovered, and assess any regimen related toxicities including a potentially life-threatening transplant related complication called graft-versus-host-disease or GVHD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The secondary objectives of this protocol evaluated the effect of this transplant procedure on the subsequent clinical course of patients with severe SCD. Specifically, to determine whether pre-transplant organ dysfunction (brain, heart, lung, kidney, liver, spleen, etc) resultant from sickle hemoglobinopathy can be reversed following this particular transplant procedure.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion criteria:

Diagnosis of severe' disease is denoted by one of the following:

  • Previous central nervous system vaso-occlusive episode with or without residual neurologic findings or
  • Frequent painful vaso-occlusive episodes with significant interference with normal life activities and which necessitates chronic transfusion therapy or
  • Recurrent SCD chest syndrome events which necessitate chronic transfusion therapy.

Exclusion criteria:

  • Patient with SCD chronic lung disease greater than or equal to stage 3
  • Patient with severe renal dysfunction defined as creatinine clearance < 40 ml/min/1.73m2.
  • Patient with severe cardiac dysfunction defined as echocardiogram shortening fraction < 25%.
  • Patient with HIV infection.
  • Pregnant or lactating.
  • Patient with unspecified chronic toxicity that in the opinion of the Principal Investigator is serious enough to detrimentally affect the patient's capacity to tolerate SCT.
  • Patient or patient's guardian(s) unable to understand the nature and risks inherent in the BMT process

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: 1
Arzneimittel: Busulfan, Cyclophosphamide, Horse ATG
Transplant recipients received a myeloablative conditioning regimen of cyclophosphamide, Anti-Thymocyte Globulin (horse), and Busulfan. Cyclosporine and methotrexate were administered for GVHD prophylaxis.
Verfahren: Allogeneic stem cell transplant
Allogeneic stem cell transplant Matched sibling donor transplant Cord blood transplant

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
To evaluate engraftment, GVHD, hematopoietic and immune reconstitution, and regimen-related mortality and morbidity in patients with severe sickle cell disease undergoing transplant using either HLA matched sibling bone marrow or cord blood grafts.
Zeitfenster: March 2007
March 2007

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Gregory Hale, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 1992

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

29. Mai 2009

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2009

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SCALLO

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