- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00186810
Stem Cell Transplantation With Identical Donors for Patients With Sickle Cell Disease
Allogeneic Stem Cell Transplantation From HLA/MLC Genotype Identical Donors for Patients With High Risk Sickle Cell Disease
This protocol studied the effect of administration of a myeloablative pretransplant preparative regimen followed by an infusion of donor stem cells in children with severe sickle cell disease. The donor graft consisted of bone marrow or cord blood derived from a genetically matched sibling.
The primary aim of the study was to evaluate how well the donated cells migrated to the bone marrow and begin producing healthy red blood cells, white blood cells and platelets (engrafted), how well the recipients immune system recovered, and assess any regimen related toxicities including a potentially life-threatening transplant related complication called graft-versus-host-disease or GVHD.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Inclusion criteria:
Diagnosis of severe' disease is denoted by one of the following:
- Previous central nervous system vaso-occlusive episode with or without residual neurologic findings or
- Frequent painful vaso-occlusive episodes with significant interference with normal life activities and which necessitates chronic transfusion therapy or
- Recurrent SCD chest syndrome events which necessitate chronic transfusion therapy.
Exclusion criteria:
- Patient with SCD chronic lung disease greater than or equal to stage 3
- Patient with severe renal dysfunction defined as creatinine clearance < 40 ml/min/1.73m2.
- Patient with severe cardiac dysfunction defined as echocardiogram shortening fraction < 25%.
- Patient with HIV infection.
- Pregnant or lactating.
- Patient with unspecified chronic toxicity that in the opinion of the Principal Investigator is serious enough to detrimentally affect the patient's capacity to tolerate SCT.
- Patient or patient's guardian(s) unable to understand the nature and risks inherent in the BMT process
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Sonstiges: 1
|
Transplant recipients received a myeloablative conditioning regimen of cyclophosphamide, Anti-Thymocyte Globulin (horse), and Busulfan.
Cyclosporine and methotrexate were administered for GVHD prophylaxis.
Allogeneic stem cell transplant Matched sibling donor transplant Cord blood transplant
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
To evaluate engraftment, GVHD, hematopoietic and immune reconstitution, and regimen-related mortality and morbidity in patients with severe sickle cell disease undergoing transplant using either HLA matched sibling bone marrow or cord blood grafts.
Zeitfenster: March 2007
|
March 2007
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Gregory Hale, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Anämie, Sichelzellenanämie
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antirheumatika
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antineoplastische Mittel, alkylierend
- Alkylierungsmittel
- Myeloablative Agonisten
- Cyclophosphamid
- Busulfan
Andere Studien-ID-Nummern
- SCALLO
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