Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Tourette-Syndrom-Studie.

Diese Studie besteht aus drei Phasen: Screening-/Washout-Phase, Double-Blind-Phase und Taper-Phase.

SCREENING-/WASHOUT-PHASE: Ihr Prüfarzt oder seine Mitarbeiter werden mit Ihnen alle Medikamente besprechen, die Sie derzeit einnehmen, und Sie gegebenenfalls anweisen, die Einnahme bestimmter Medikamente abzusetzen. Ihr Studienarzt oder seine Mitarbeiter werden Ihnen erklären, wie lange Sie die Einnahme jedes Medikaments unterbrechen müssen, bevor Sie mit der Studie beginnen können. Abhängig von der Art der Medikamente, die Sie möglicherweise einnehmen, muss der Screening-/Washout-Besuch (Besuch 1 der Studie) möglicherweise in zwei Besuchen abgeschlossen werden. Die Screening-/Washout-Phase kann bis zu 90 Tage dauern. Wenn Sie der Teilnahme zustimmen, werden der Studienarzt oder seine Mitarbeiter Tests durchführen, um festzustellen, ob Sie für diese Studie geeignet sind. Beim Screening-/Washout-Besuch werden Sie eine medizinische und psychiatrische Anamnese (einschließlich Medikamente, die Sie zur Behandlung des Tourette-Syndroms eingenommen haben) und eine körperliche Untersuchung (einschließlich Blutdruck, Puls, Temperatur, Gewicht und Größe im Sitzen) haben. Es wird eine Blutprobe entnommen (ca. 2-3 Teelöffel) und getestet, um Anomalien auszuschließen. Sie werden gebeten, eine Urinprobe abzugeben, die auf Drogenkonsum getestet wird, und, wenn Sie eine gebärfähige Frau sind, um sicherzustellen, dass Sie zum Zeitpunkt des Studieneintritts nicht schwanger sind. Der Schwangerschaftstest muss negativ sein, damit Sie an der Studie teilnehmen können. Darüber hinaus stillen Sie derzeit möglicherweise nicht, um an der Studie teilnehmen zu können. Sie werden einer medizinischen und psychiatrischen Untersuchung unterzogen. Sie werden gebeten, Fragen anhand von Skalen zu beantworten, darunter eine, die die Schwere Ihrer Symptome des Tourette-Syndroms misst, und eine, die Ihre Symptome, falls vorhanden, einer Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (AD/HD) misst.

TITRATIONS-/WARTUNGSPHASE: Wenn Sie sich weiterhin für die Studie qualifizieren, nachdem die Tests von Visit 1 vom Studienarzt oder seinen Mitarbeitern überprüft wurden und Sie die Auswaschphase abgeschlossen haben, kehren Sie für Visit 2 in die Praxis Ihres Studienarztes zurück. Die Dauer Die Zeitspanne zwischen Visite 1 und Visite 2 hängt von der Art der Medikamente ab, die Sie einnehmen (und müssen möglicherweise vor Beginn dieser Studie abgesetzt werden). Bei Besuch 2 werden Blutdruck, Puls und Gewicht gemessen. Sie werden gebeten, Fragen zu denselben zwei Skalen zu beantworten, die Sie bei Besuch 1 ausgefüllt haben. Sie werden gebeten, alle Medikamentenflaschen (auch leere, teilweise benutzte oder unbenutzte) bei jedem Studienbesuch zurückzugeben. Es ist sehr wichtig für uns, die Einhaltung der Studienmedikation überprüfen zu können.

Sie werden gefragt, wie Sie sich fühlen und ob Sie mit der Einnahme neuer Medikamente begonnen haben oder seit Ihrem letzten Besuch Änderungen bei anderen Medikamenten vorgenommen wurden, die Sie möglicherweise einnehmen.

Wenn Sie weiterhin die Zulassungsvoraussetzungen für die Studie erfüllen, werden Sie in die Studie aufgenommen. Sie werden zufällig einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt. Sie können entweder Topiramat oder Placebo (eine inaktive Substanz) erhalten. Dies macht die Bewertung des Studienmedikaments viel gerechter. Die Chancen, dass Sie das Studienmedikament im Vergleich zu Placebo erhalten, sind 1 zu 1 oder gleich (50 % Chance, dass Sie Topiramat erhalten, und 50 % Chance, dass Sie Placebo erhalten).

Die Studie wird ungefähr 10 Wochen dauern. Sie beginnen die Studie mit der Einnahme von 1 Tablette der Studienmedikation (Topiramat 25 mg oder Placebo) am Abend. Dies wird Tag 1 der Studie sein. Nach einer Woche dieser Phase der Studie wird die Dosis Ihrer Studienmedikation auf 2 Tabletten (Topiramat 50 mg oder Placebo) erhöht, eine Tablette morgens und eine abends. Ihre Studienmedikationsdosis kann weiter erhöht werden, bis Sie die Dosis erreicht haben, die der Studienarzt für Sie als angemessen erachtet, oder Sie nehmen eine Höchstdosis von 200 mg Studienmedikation (Topiramat oder Placebo) pro Tag ein. Ihr Studienarzt kann die Dosis Ihrer Studienmedikation nach Bedarf anpassen. Die Studienmedikation wird in Form von 25-mg-Topiramat- oder Placebo-Tabletten bereitgestellt. Die Medikamente werden in kindergesicherten Flaschen bereitgestellt. Alle Flaschen sollten bei jedem Besuch zurückgegeben werden (unabhängig davon, ob sie teilweise, leer oder voll sind). Es ist wichtig, dass Sie die Anweisungen Ihres Prüfarztes oder seines Personals befolgen, wann und wie die Studienmedikation einzunehmen ist. Es wird erwartet, dass Sie Ihren Prüfarzt oder seine Mitarbeiter an Tag 28 (Besuch 3), Tag 56 (Besuch 4) und Tag 70 (Besuch 5) nach Beginn der Behandlung erneut aufsuchen. Bei Visite 5 (Tag 70) erhalten Sie Anweisungen zur schrittweisen Reduzierung Ihrer Studienmedikation für die nächste Woche.

Bei jedem Besuch werden Blutdruck, Puls, Temperatur und Gewicht gemessen. Sie werden gefragt, wie Sie sich fühlen und ob Sie mit der Einnahme neuer Medikamente begonnen haben oder ob sich andere Medikamente, die Sie möglicherweise einnehmen, geändert haben. Bei den Visiten 3 und 5 werden Sie erneut gebeten, Fragen für alle Skalen zu beantworten, die Sie bei Visit 2 ausgefüllt haben. Bei den Visiten 3, 4 und 5 füllen der Studienarzt oder seine Mitarbeiter die Skala aus, die den Schweregrad Ihrer Erkrankung bewertet . Bei den Visiten 3 und 5 füllen der Prüfarzt oder seine Mitarbeiter eine Skala aus, die den Schweregrad Ihrer Tourette-Syndrom-Symptome bewertet. Bei den Besuchen 3, 4 und 5 wird erneut ein Urin-Schwangerschaftstest durchgeführt, wenn Sie eine Frau sind, die gebärfähig ist. Der Test muss negativ sein, um die Studie fortzusetzen. Bei den Besuchen 3 und 5 wird Ihnen erneut Blut abgenommen (ungefähr ein Teelöffel), um sicherzustellen, dass Ihre Leber richtig funktioniert und Ihre Elektrolyte (Blutwerte) ebenfalls im normalen Bereich liegen. Bei Besuch 5 haben Sie eine weitere körperliche Untersuchung.

Sie werden wöchentlich zwischen den Besuchen 2 und 3 (Tage 7, 14 und Tag 21 der Studie) und den Besuchen 3 und 4 (Tage 35 und 42 der Studie) telefonisch von einer der Personen angerufen, die an dieser Studie arbeiten. Während dieser Telefonate werden Sie gefragt, wie Sie sich fühlen, ob sich Ihre Medikamente geändert haben und wie es Ihnen mit der Studienmedikation geht.

TAPER-PHASE: Sie besuchen den Studienarzt oder sein Personal an Tag 77 (Besuch 6) erneut, nachdem Sie die Einnahme des Studienmedikaments vollständig beendet haben. Sie müssen alle Medikamentenverpackungen und alle nicht verwendeten Medikamente aufbewahren und bei jedem Besuch dem Studienarzt oder seinen Mitarbeitern zurückbringen. Bei diesem Besuch werden Ihnen Blutdruck und Puls gemessen und Ihr Gewicht gemessen. Sie werden erneut gebeten, Fragen für die Skala zu beantworten, die den Schweregrad Ihrer Symptome des Tourette-Syndroms misst. Wenn Sie eine gebärfähige Frau sind, wird ein Urin-Schwangerschaftstest durchgeführt. Sie werden gefragt, wie Sie sich fühlen und ob Sie mit der Einnahme neuer Medikamente begonnen haben oder ob sich andere Medikamente, die Sie möglicherweise einnehmen, geändert haben.

Joseph Jankovic, Joohi Jimenez-Shahed und Lawrence Brown J. Neurol. Neurochirurgie. Psychiatry online veröffentlicht am 1. September 2009; doi:10.1136/jnnp.2009.185348