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PTC124 für Mukoviszidose

9. Januar 2009 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Phase-2-Studie mit PTC124 als orale Behandlung für durch Nonsense-Mutation vermittelte zystische Fibrose

Bei einigen Patienten mit zystischer Fibrose (CF) wird die Krankheit durch eine Nonsense-Mutation (vorzeitiges Stoppcodon) in dem Gen verursacht, das das CFTR-Protein (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) bildet. Es wurde gezeigt, dass PTC124 die CFTR-Produktion bei Tieren mit CF aufgrund einer Nonsense-Mutation teilweise wiederherstellt. Der Hauptzweck dieser Studie ist es zu verstehen, ob PTC124 das funktionelle CFTR-Protein in den Zellen von Patienten mit CF aufgrund einer Nonsense-Mutation sicher erhöhen kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie werden Patienten mit CF aufgrund einer Nonsense-Mutation mit einem neuen Prüfpräparat namens PTC124 behandelt. Bewertungsverfahren (Anamnese, körperliche Untersuchung, Blut- und Urintests zur Beurteilung der Organfunktion, Elektrokardiogramm (EKG), Röntgen-Thorax und CF-spezifische Tests), um festzustellen, ob ein Patient für die Studie geeignet ist, werden innerhalb von 21 Tagen vor der Studie durchgeführt den Beginn der Behandlung. Geeignete Patienten, die sich für die Teilnahme an der Studie entscheiden, nehmen dann an zwei 28-tägigen Behandlungs- und Nachbeobachtungszeiträumen (insgesamt 56 Tage) teil. Innerhalb der ersten 28 Tage wird die Behandlung mit PTC124 dreimal täglich zu den Mahlzeiten für 14 Tage in Dosen von 4 mg/kg (Frühstück), 4 mg/kg (Mittagessen) und 8 mg/kg (Abendessen) eingenommen; es folgt eine behandlungsfreie Pause von 14 Tagen. Innerhalb des zweiten 28-Tage-Zeitraums wird die Behandlung mit PTC124 dreimal täglich zu den Mahlzeiten für 14 Tage in Dosen von 10 mg/kg (Frühstück), 10 mg/kg (Mittagessen) und 20 mg/kg (Abendessen) eingenommen; es folgt eine behandlungsfreie Pause von 14 Tagen. Zu Beginn und am Ende jeder 14-tägigen PTC124-Behandlung wird es einen 2-tägigen Aufenthalt im klinischen Forschungszentrum geben, was bedeutet, dass es während der Studie vier 2-tägige Aufenthalte im klinischen Forschungszentrum geben wird. Während der Studie werden die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von PTC124 regelmäßig mit Messung der transepithelialen Potentialdifferenz (TEPD), Bürsten der Nasenschleimhaut zur Beurteilung auf zelluläre CFTR-mRNA und -Protein, Anamnese, körperliche Untersuchungen, Bluttests, Urinanalyse, EKGs, Thoraxröntgen und Lungenfunktionstests.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233-1711
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304-5786
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • The Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von CF basierend auf dem dokumentierten Nachweis eines schlüssig anormalen Schweißtests (Schweißchlorid > 60 mEq/Liter).
  • Abnormale Chloridsekretion, gemessen durch TEPD (eine TEPD-Beurteilung der Chloridsekretion von weniger als -5 mV mit chloridfreiem Amilorid und Isoproterenol).
  • Vorhandensein einer Nonsense-Mutation in einem der Allele des CFTR-Gens.
  • Alter ≥18 Jahre.
  • Körpergewicht ≥40 kg.
  • FEV1 ≥40 % des Sollwerts für Alter, Geschlecht und Größe (Knudson-Standards).
  • Sauerstoffsättigung (gemessen durch Pulsoximetrie) ≥92 % in der Raumluft.
  • Bereitschaft männlicher und weiblicher Patienten, wenn sie nicht chirurgisch steril sind, während der Verabreichung des Studienmedikaments und der Nachbeobachtungszeit auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Negativer Schwangerschaftstest (für Frauen im gebärfähigen Alter).
  • Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, den Medikamentenverabreichungsplan, Studienverfahren und Studienbeschränkungen einzuhalten.
  • Fähigkeit zur schriftlichen Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Früherer oder anhaltender Gesundheitszustand, Anamnese, körperliche Befunde, EKG-Befunde oder Laboranomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen könnten, machen es unwahrscheinlich, dass der Behandlungsverlauf oder die Nachsorge abgeschlossen wird, oder die Beurteilung von Studienergebnissen beeinträchtigen könnten.
  • Anhaltende akute Erkrankung einschließlich akuter Infektionen der oberen oder unteren Atemwege innerhalb von 2 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Vorgeschichte schwerer Komplikationen einer Lungenerkrankung innerhalb von 2 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Anomalien beim Röntgen-Screening des Brustkorbs, die auf eine andere klinisch signifikante aktive Lungenerkrankung als CF hindeuten, oder neue, signifikante Anomalien, die auf eine klinisch signifikante aktive Lungenbeteiligung nach CF hindeuten können.
  • Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis-C-Antikörpertest oder Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  • Hämoglobin < 10 g/dl.
  • Serumalbumin < 2,5 g/dl.
  • Abnormale Leberfunktion (Serum-ALT, AST, GGT, alkalische Phosphatase, LDH oder Gesamtbilirubin > Obergrenze des Normalwerts).
  • Abnorme Nierenfunktion (Serumkreatinin > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts).
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation.
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien.
  • Laufende Anwendung von Thiazolidindion-Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor-Gamma (PPAR γ)-Agonisten, z. B. Rosiglitazon (Avandia® oder Äquivalent) oder Pioglitazon (Actos® oder Äquivalent)
  • Änderung der intranasalen Medikation (einschließlich der Verwendung von Kortikosteroiden, Cromolyn, Ipratropiumbromid, Phenylephrin oder Oxymetazolin) innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Änderung der Behandlung mit systemischen oder inhalativen Kortikosteroiden innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Verwendung oder Anforderung von inhalativem Gentamicin oder Amikacin innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung oder während der Studienbehandlung.
  • Bedarf an systemischen Aminoglykosid-Antibiotika innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
CFTR-Aktivität, gemessen anhand der nasalen transepithelialen Potentialdifferenz (TEPD)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Lungenfunktion
Nebenwirkungen
Vorhandensein von CFTR-Protein und mRNA
Einhaltung der Behandlung
PTC124-Pharmakokinetik

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation
FDA Office of Orphan Products Development

Ermittler

  • Hauptermittler: John P Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Oktober 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Oktober 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

13. Januar 2009

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2009

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC124-GD-003-CF
  • 1R01FD003009-01 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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