- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00245245
Untersuchung von rekombinantem Schweinefaktor VIII (FVIII) bei Hämophilie und Inhibitoren von FVIII
Eine Open-Label-Studie zur hämostatischen Aktivität, Pharmakokinetik und Sicherheit von OBI-1 (rekombinantes Schweine-FVIII mit gelöschter B-Domäne) bei Verabreichung durch intravenöse Injektion zur Kontrolle von Blutungen, die das Leben und die Gliedmaßen bedrohen, bei Patienten mit kongenitaler Hämophilie A Mit einem Inhibitor des menschlichen FVIII
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der hämostatischen Aktivität von OBI-1 zur Kontrolle einer Blutungsepisode bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren, die eine nicht lebens- und/oder nicht gliedmaßenbedrohliche Blutungsepisode erleiden.
Die sekundären Ziele dieser Studie bestehen darin, Folgendes zu bewerten:
- Sicherheit von OBI-1,
- serielle Anti-OBI-1- und Anti-Human-Faktor VIII (fVIII)-Inhibitor-Antikörperantworten nach therapeutischer Verabreichung von OBI-1, und
- Pharmakokinetik von OBI-1, das zur Kontrolle einer Blutungsepisode verabreicht wird.
Nachdem sich die Patienten bei einem Screening-Besuch für die Studie qualifiziert haben, kommen sie zur Behandlung einer qualifizierenden Blutungsepisode zum Prüfarzt. Nachdem Ausgangsblutproben für den Inhibitortiter entnommen wurden, wird eine Ladedosis von OBI-1, berechnet zur Inaktivierung des Inhibitors, intravenös verabreicht. Nachdem eine Blutprobe entnommen wurde, um den Inhibitortiter und den fVIII-Spiegel zu messen, wird eine Behandlungsdosis von 50 E/kg verabreicht. Für die Pharmakokinetik werden serielle Blutproben für fVIII-Spiegel entnommen. In 6-Stunden-Intervallen können bei Bedarf zusätzliche Behandlungsdosen mit steigenden Dosierungen bis zu 150 E/kg verabreicht werden. Nachfolgende Sicherheitsbewertungen, beginnend mit Tag 14, sind geplant; Inhibitortiter gegen humanes fVIII und OBI-1 werden gemessen, um die weitere Eignung zu beurteilen.
Eine zweite qualifizierende Blutungsepisode wird wie die erste behandelt, jedoch ohne pharmakokinetische Proben. Wenn der Inhibitortiter des Patienten gegen OBI-1 auf > 20 Bu ansteigt, werden weitere Behandlungen mit OBI-1 ausgesetzt, bis der Titer auf 20 Bu oder niedriger abfällt. Dritte und nachfolgende Behandlungsepisoden können vom Patienten unter strenger Aufsicht des Prüfarztes in häuslicher Pflege selbst verabreicht werden.
Die Studie wird fortgesetzt, bis mindestens 12 Patienten mindestens 24 Behandlungen erhalten haben, es sei denn, das Data Safety Monitoring Committee (DSMC) empfiehlt früher eine Änderung der Dosierungsberechnungen.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19422
- Octagen Corporation
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten müssen mindestens die folgenden Kriterien erfüllen, um an der Studie teilnehmen zu können:
- Alter mindestens 12 Jahre.
- Klinische Diagnose einer angeborenen Hämophilie A mit aktuellem Inhibitor gegen humanes fVIII ODER der Patient hat bekanntermaßen in der Vergangenheit eine anamnestische Reaktion mit einem Anti-Human-fVIII-Inhibitor-Antikörper gegen humanes fVIII entwickelt.
- OBI-1-Inhibitor-Antikörpertiter < 20 Bethesda-Einheiten beim Screening.
- Unkomplizierte Gelenk- oder Weichteilblutung oder andere nicht lebensbedrohliche oder nicht gliedmaßenbedrohliche Blutungsepisoden.
Ausschlusskriterien:
Patienten sind von der Teilnahme ausgeschlossen, wenn einer der folgenden Punkte vorliegt:
- Der aktuelle Behandlungsplan für jede akute Blutungsepisode beinhaltet die Verwendung von humanem fVIII (rekombinant oder aus Plasma gewonnen).
- Vorhandensein einer lebens- oder gliedmaßenbedrohlichen Blutungsepisode (definiert)
- Der Patient hat innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening ein humanes fVIII- oder Prothrombinkomplexkonzentrat (PCC) erhalten ODER innerhalb von 7 Tagen vor der Behandlung mit OBI-1 ein PCC erhalten.
- Der Patient hat innerhalb von 3 Tagen vor dem Screening ODER innerhalb von 3 Tagen vor der Behandlung mit OBI-1 rekombinantes humanes fVIIa (rVIIa) erhalten.
- Signifikante Lebererkrankung oder Nierenerkrankung
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
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Der Prozentsatz erfolgreicher Behandlungsepisoden, definiert als das Erreichen einer Kontrolle der Blutungsepisode innerhalb einer Aufsättigungsdosis und 8 oder weniger Behandlungsdosen mit einer Dosisgrenze von 1000 E/kg in 24 Stunden
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
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Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die während des gesamten Studienverlaufs beobachtet wurden
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Muster der inhibitorischen Antikörperantwort auf OBI-1 nach Behandlungen
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Der Prozentsatz der Patienten, die sich weiterhin qualifizieren, weil ihr Anti-OBI-1-Titer bei 20 Bu oder weniger bleibt
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Pharmakokinetik von OBI-1 bei Verabreichung zur Behandlung einer qualifizierenden Blutungsepisode in Abwesenheit eines hemmenden Antikörpers gegen OBI-1
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Josef N Mueksch, MD, MBA, Octagen Corporation
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- OBI-1 - 201
- NIH Grant 2R44 HL064497-02
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