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Untersuchung von rekombinantem Schweinefaktor VIII (FVIII) bei Hämophilie und Inhibitoren von FVIII

2. Oktober 2007 aktualisiert von: Octagen Corporation

Eine Open-Label-Studie zur hämostatischen Aktivität, Pharmakokinetik und Sicherheit von OBI-1 (rekombinantes Schweine-FVIII mit gelöschter B-Domäne) bei Verabreichung durch intravenöse Injektion zur Kontrolle von Blutungen, die das Leben und die Gliedmaßen bedrohen, bei Patienten mit kongenitaler Hämophilie A Mit einem Inhibitor des menschlichen FVIII

Die Fähigkeit eines neuen rekombinanten Schweinegerinnungsfaktors VIII, B-Domäne deletiert (als "OBI-1" bezeichnet), die nicht lebens- oder gliedmaßenbedrohlichen Blutungsepisoden zu kontrollieren, die Patienten mit Hämophilie A häufig entwickeln, wird evaluiert. Patienten mit angeborener Hämophilie A und einem niedrigen Titer (

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der hämostatischen Aktivität von OBI-1 zur Kontrolle einer Blutungsepisode bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren, die eine nicht lebens- und/oder nicht gliedmaßenbedrohliche Blutungsepisode erleiden.

Die sekundären Ziele dieser Studie bestehen darin, Folgendes zu bewerten:

  • Sicherheit von OBI-1,
  • serielle Anti-OBI-1- und Anti-Human-Faktor VIII (fVIII)-Inhibitor-Antikörperantworten nach therapeutischer Verabreichung von OBI-1, und
  • Pharmakokinetik von OBI-1, das zur Kontrolle einer Blutungsepisode verabreicht wird.

Nachdem sich die Patienten bei einem Screening-Besuch für die Studie qualifiziert haben, kommen sie zur Behandlung einer qualifizierenden Blutungsepisode zum Prüfarzt. Nachdem Ausgangsblutproben für den Inhibitortiter entnommen wurden, wird eine Ladedosis von OBI-1, berechnet zur Inaktivierung des Inhibitors, intravenös verabreicht. Nachdem eine Blutprobe entnommen wurde, um den Inhibitortiter und den fVIII-Spiegel zu messen, wird eine Behandlungsdosis von 50 E/kg verabreicht. Für die Pharmakokinetik werden serielle Blutproben für fVIII-Spiegel entnommen. In 6-Stunden-Intervallen können bei Bedarf zusätzliche Behandlungsdosen mit steigenden Dosierungen bis zu 150 E/kg verabreicht werden. Nachfolgende Sicherheitsbewertungen, beginnend mit Tag 14, sind geplant; Inhibitortiter gegen humanes fVIII und OBI-1 werden gemessen, um die weitere Eignung zu beurteilen.

Eine zweite qualifizierende Blutungsepisode wird wie die erste behandelt, jedoch ohne pharmakokinetische Proben. Wenn der Inhibitortiter des Patienten gegen OBI-1 auf > 20 Bu ansteigt, werden weitere Behandlungen mit OBI-1 ausgesetzt, bis der Titer auf 20 Bu oder niedriger abfällt. Dritte und nachfolgende Behandlungsepisoden können vom Patienten unter strenger Aufsicht des Prüfarztes in häuslicher Pflege selbst verabreicht werden.

Die Studie wird fortgesetzt, bis mindestens 12 Patienten mindestens 24 Behandlungen erhalten haben, es sei denn, das Data Safety Monitoring Committee (DSMC) empfiehlt früher eine Änderung der Dosierungsberechnungen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19422
        • Octagen Corporation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten müssen mindestens die folgenden Kriterien erfüllen, um an der Studie teilnehmen zu können:

  • Alter mindestens 12 Jahre.
  • Klinische Diagnose einer angeborenen Hämophilie A mit aktuellem Inhibitor gegen humanes fVIII ODER der Patient hat bekanntermaßen in der Vergangenheit eine anamnestische Reaktion mit einem Anti-Human-fVIII-Inhibitor-Antikörper gegen humanes fVIII entwickelt.
  • OBI-1-Inhibitor-Antikörpertiter < 20 Bethesda-Einheiten beim Screening.
  • Unkomplizierte Gelenk- oder Weichteilblutung oder andere nicht lebensbedrohliche oder nicht gliedmaßenbedrohliche Blutungsepisoden.

Ausschlusskriterien:

Patienten sind von der Teilnahme ausgeschlossen, wenn einer der folgenden Punkte vorliegt:

  • Der aktuelle Behandlungsplan für jede akute Blutungsepisode beinhaltet die Verwendung von humanem fVIII (rekombinant oder aus Plasma gewonnen).
  • Vorhandensein einer lebens- oder gliedmaßenbedrohlichen Blutungsepisode (definiert)
  • Der Patient hat innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening ein humanes fVIII- oder Prothrombinkomplexkonzentrat (PCC) erhalten ODER innerhalb von 7 Tagen vor der Behandlung mit OBI-1 ein PCC erhalten.
  • Der Patient hat innerhalb von 3 Tagen vor dem Screening ODER innerhalb von 3 Tagen vor der Behandlung mit OBI-1 rekombinantes humanes fVIIa (rVIIa) erhalten.
  • Signifikante Lebererkrankung oder Nierenerkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Der Prozentsatz erfolgreicher Behandlungsepisoden, definiert als das Erreichen einer Kontrolle der Blutungsepisode innerhalb einer Aufsättigungsdosis und 8 oder weniger Behandlungsdosen mit einer Dosisgrenze von 1000 E/kg in 24 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die während des gesamten Studienverlaufs beobachtet wurden
Muster der inhibitorischen Antikörperantwort auf OBI-1 nach Behandlungen
Der Prozentsatz der Patienten, die sich weiterhin qualifizieren, weil ihr Anti-OBI-1-Titer bei 20 Bu oder weniger bleibt
Pharmakokinetik von OBI-1 bei Verabreichung zur Behandlung einer qualifizierenden Blutungsepisode in Abwesenheit eines hemmenden Antikörpers gegen OBI-1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Josef N Mueksch, MD, MBA, Octagen Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2005

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Oktober 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Oktober 2007

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2007

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2007

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII vom Schwein (OBI-1)

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