Phase-I-Arzneimittelstudie für S/E von Marimastat bei Behinderung von Fehlbildungen, wenn keine anderen Optionen zur Verfügung stehen.

Einschlusskriterien:

• Patient mit vaskulärer Fehlbildung, die ein oder mehrere der folgenden Risiken verursacht, basierend auf einer einstimmigen Einschätzung der designierten Ärzte im multidisziplinären Team für Gefäßanomalien.

  • Atemwegs-/Atmungs-/visuelle/auditive/neurologische Beeinträchtigung;
  • Herzinsuffizienz mit hoher Leistung;
  • lebensbedrohliche oder behindernde Blutungen (kutan/GI/intrakranial/parenchymal/kavitär);
  • Skelettverzerrung/Zerstörung/Erosion;
  • lebensbedrohliche oder behindernde Weichteilverzerrung oder -zerstörung
• Der Patient muss das Gefühl haben, dass er versagt hat, nicht in der Lage ist, von anderen verfügbaren Therapien, einschließlich Operationen, Embolisation und Sklerotherapie, signifikant zu profitieren oder für sie gefährdet zu sein, basierend auf einer einstimmigen Beurteilung der designierten Ärzte im multidisziplinären Team für Gefäßanomalien.
• Der Patient muss ein oder mehrere physische, bildgebende, fotografische, physiologische oder andere messbare Merkmale aufweisen, die regelmäßig zur vorläufigen Bewertung der Wirksamkeit gemessen werden können. Die Funktion(en) muss/müssen von den benannten Ärzten des multidisziplinären Teams für Gefäßanomalien vereinbart werden).
• Unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten.

Ausschlusskriterien:

• Schwangerschaft
• Geduldiges stillendes Kind.
• Patientin im gebärfähigen Alter, die nicht bereit ist, eine Verhütungsberatung zu erhalten und eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden.
• Patient, der in eine andere klinische Studie mit einem Prüfpräparat aufgenommen wurde (sofern nicht von den benannten Ärzten des multidisziplinären Teams genehmigt)
• Elternteil oder Erziehungsberechtigter oder Kind, das nicht bereit ist, seine Zustimmung oder Zustimmung zu erteilen.