Untersuchung von Phenoptin bei Patienten mit Phenylketonurie, die an den Protokollen PKU-004 oder PKU-006 teilgenommen haben

Einschlusskriterien:

• Teilnahme an der Studie PKU-004 oder PKU-006
• Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben oder, im Falle von Probanden unter 18 Jahren, eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten vorzulegen, nachdem die Art der Studie festgelegt wurde erklärt und vor allen forschungsbezogenen Verfahren durchgeführt werden
• Negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Screening (Frauen im gebärfähigen Alter)
• Bereit und in der Lage, alle Studienabläufe einzuhalten

Ausschlusskriterien:

• Reagiert nicht auf eine vorherige Behandlung mit Phenoptin basierend auf der Teilnahme an PKU-004 oder PKU-006
• Sie gelten als unzuverlässig oder für die Teilnahme an der Studie nicht verfügbar oder haben, wenn sie unter 18 Jahre alt sind, Eltern oder Erziehungsberechtigte, die als unzuverlässig oder nicht verfügbar gelten
• Vorzeitig ab PKU-004 oder PKU-006 beendet, mit Ausnahme von Probanden in PKU-004, die in Woche 22 in PKU-008 übergingen, Probanden in PKU-006, die in Woche 10 in PKU-008 übergingen, oder Probanden in PKU-006, die in Woche 10 in PKU-008 übergingen aufgrund erhöhter Phe-Werte nach einem Phe-Anstieg in der Nahrung abgebrochen
• Verwendung eines anderen Prüfpräparats als Phenoptin innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder voraussichtlicher Bedarf an einem Prüfpräparat vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
• Positiver Urin-Schwangerschaftstest beim Screening (nur nicht sterile Frauen im gebärfähigen Alter), bei denen bereits bekannt ist, dass sie schwanger sind oder stillen oder während der Studie eine Schwangerschaft bei sich selbst oder ihrem Partner planen
• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen eine vom PI festgelegte wirksame Verhütungsmethode anwenden und bereit sein, weiterhin akzeptable Verhütungsmaßnahmen anzuwenden
• Gleichzeitige Erkrankung oder Erkrankung, die die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würde (z. B. Anfallsleiden, orales steroidabhängiges Asthma oder eine andere Erkrankung, die eine orale oder parenterale Kortikosteroidverabreichung erfordert, oder insulinabhängiger Diabetes)
• Jeder Zustand, der nach Ansicht des Studienleiters dazu führt, dass der Proband einem hohen Risiko ausgesetzt ist, die Behandlung einzuhalten und/oder die Studie abzuschließen
• ALT > 2-fache Obergrenze des Normalwerts (d. h. Grad 1 oder höher basierend auf den Toxizitätskriterien der Weltgesundheitsorganisation) beim Screening (siehe Anhang 2)
• Schwere neuropsychiatrische Erkrankung (z. B. schwere Depression), die derzeit nicht unter ärztlicher Kontrolle steht
• Vorgeschichte von Organtransplantationen
• Erfordernis einer gleichzeitigen Behandlung mit einem Arzneimittel, von dem bekannt ist, dass es die Folatsynthese hemmt (z. B. Methotrexat).
• Gleichzeitige Anwendung von Levodopa
• Klinische Diagnose eines primären BH4-Mangels