Machbarkeit von N-of-1-Versuchen – eine Pilotstudie

Während die groß angelegte randomisierte kontrollierte Studie (RCT) nach wie vor der wissenschaftliche „Goldstandard“ für die Bewertung von Therapien in der klinischen Medizin ist, ist die Annahme, dass der nachgewiesene Behandlungseffekt verallgemeinerbar und auf alle Patienten anwendbar ist, wahrscheinlich nicht wahr. Es wird zwangsläufig einige Patienten geben, die von einer bestimmten Behandlung mehr profitieren als andere. N-of-1-Studien sind ein Mittel zur Durchführung von RCTs bei einzelnen Patienten mit der zusätzlichen Möglichkeit, patientengenerierte Ergebnismaße zu verwenden. Die Patienten fungieren als ihre eigene Kontrolle und erhalten alle Vergleichsbehandlungen mehr als einmal in zufälliger Reihenfolge. Obwohl die Methodik der n-von-1-Studien einigermaßen gut spezifiziert ist, wird sie nach wie vor unzureichend genutzt und es ist wenig über die Prozessaspekte der Durchführung solcher Studien oder die Erfahrungen und Ansichten derjenigen bekannt, die daran teilnehmen. Der Zeitaufwand für Patienten und medizinisches Fachpersonal ist nicht unerheblich und es kann durchaus zu besonderen Problemen bei der Rekrutierung und dem Abbruch kommen. N-of-1-Studien basieren auf der Zusammenarbeit zwischen einzelnen Ärzten und Patienten. Es wurden jedoch keine Arbeiten durchgeführt, um zu untersuchen, wie die Beziehungen zwischen Patient und Arzt sowie deren Erfahrungen und Ansichten den Fortschritt und das Ergebnis von n-of-1 beeinflussen Versuche.

Patienten mit bestätigter Arthrose (OA) des Knies, die aufgrund einer Mischung aus Geschlecht, Alter und Gewicht ausgewählt werden, werden für die n-von-1-Studien rekrutiert, um entweder ein NSAID (Diclofenac) mit einem einfachen Analgetikum (Paracetamol) oder ein anderes zu vergleichen Standard-Kniestütze mit wärmespeichernder Stütze. Die Patienten werden vor Beginn der Studie und nach Abschluss oder Beendigung der Studie einem (1-stündigen) halbstrukturierten Interview unterzogen. Patienten, die mit Hilfsmitteln/Medikamenten behandelt werden, erhalten jede Behandlung für einen Zeitraum von jeweils einer bzw. zwei Wochen über 3 Zyklen (Reihenfolge nach dem Zufallsprinzip festgelegt). Die Patienten führen tägliche Tagebücher aus, einschließlich Standard-Patientenfragebögen und einer vom Patienten generierten Ergebnismessung. Qualitative Interviews und Beobachtungsmethoden werden eingesetzt, um die Beziehungen zwischen Arzt und Patient zu untersuchen. Entscheidung zur Teilnahme; Erwartungen und Erfahrungen; Angemessenheit und Akzeptanz von Forschungsdesign und -maßnahmen. Patienten, die eine Teilnahme ablehnen, werden kontaktiert, um die Gründe für die Nichtteilnahme zu ermitteln.