Autologe Transplantation für multiples Myelom

Nach dem Nachweis, dass eine einzelne autologe Transplantation zur Behandlung jüngerer Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom das Gesamtüberleben im Vergleich zur konventionellen Chemotherapie verlängerte, wurde eine doppelte autologe Transplantation getestet, zunächst bei refraktärem Myelom und anschließend auch bei Patienten mit neu diagnostizierter Erkrankung. Um die Rolle der doppelten autologen Stammzelltransplantation als Teil der Up-Front-Therapie des multiplen Myeloms zu untersuchen, starteten wir 1996 eine prospektive, randomisierte Studie, in der eine einzelne Behandlung mit stammzellunterstütztem Melphalan mit der gleichen Behandlung, gefolgt von drei, verglichen wurde bis sechs Monaten durch eine zweite autologe Transplantation zur Unterstützung von Melphalan und Busulfan. Die Studie wurde entwickelt, um eine 15-prozentige Steigerung der vollständigen oder nahezu vollständigen Ansprechrate bei Doppeltransplantationen im Vergleich zu einer Einzeltransplantation nachzuweisen. Bei einem zweiseitigen Signifikanzniveau α = 0,05 und einer Power 1-β = 0,80 waren 162 Patienten in jedem Behandlungsarm der Studie erforderlich, um einen statistisch signifikanten Anstieg der Rate des vollständigen oder nahezu vollständigen Ansprechens von 30 % in der Einzelbehandlung festzustellen. Transplantationsarm auf 45 % im Doppeltransplantationsarm. Primärer Studienendpunkt war die vollständige oder nahezu vollständige Ansprechrate. Sekundäre Studienendpunkte waren rezidivfreies Überleben, ereignisfreies Überleben und Gesamtüberleben. Das Rekrutierungsziel waren 324 Patienten.