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Langzeitbehandlung mit Tetrahydrobiopterin bei PKU-Patienten im Alter von 0–18 Jahren – Studie zur Phenylalanin-Toleranz und -Sicherheit

19. September 2007 aktualisiert von: Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie mit Open-Label-Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tetrahydrobiopterin (BH4) bei Kindern und Jugendlichen mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von Phenylalanin-Hydroxylase-Mangel

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von BH4 bei der Behandlung von Hyperphenylalaninämie zu bestätigen, die durch Phenylalaninhydroxylase-Mangel bei Patienten verursacht wird, die auf BH4 ansprechen. Das Hauptziel besteht darin, die Wirkung von BH4 auf die Phenylalanintoleranz im Vergleich zu Placebo unter optimaler Phenylalaninkontrolle im Blut zu bewerten und die Sicherheit bei einer 12-monatigen Langzeitbehandlung nachzuweisen. Zusätzlich wird die Populations-PK bestimmt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliche und männliche Patienten im Alter von 0-18 Jahren
  • Phenylalanin-4-hydroxylase (PAH)-Mangel, nachgewiesen durch Mutationsanalyse
  • Phenylalaninkonzentration im Blut im Zielbereich unter diätetischer Behandlung
  • Schriftliche Zustimmung eines Elternteils oder gesetzlichen Vertreters
  • Vorausgesetzte Verfügbarkeit innerhalb des Zeitraums der Studienteilnahme
  • Patienten/Eltern, die bereit und in der Lage sind, die empfohlene Diät einzuhalten
  • Anwendung einer wirksamen Verhütungsmethode bei weiblichen Patienten im gebärfähigen Alter

Ausschlusskriterien:

  • BH4-Mangel aufgrund genetischer Störungen in der Biosynthese oder beim Recycling von BH4
  • Geschichte oder aktuelle Beweise für eine schlechte Diät-Compliance
  • Vorgeschichte oder aktuelle Hinweise auf klinisch relevante allergische oder idiosynkratische Reaktionen auf Medikamente oder Lebensmittel
  • Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf BH4 oder seine Hilfsstoffe
  • Positiver Schwangerschaftstest (ß-HCG im Serum) und stillende Hündinnen
  • Teilnahme an anderen Arzneimittelstudien innerhalb der letzten 30 Tage vor Beginn der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Sicherheit
diätetische Phenylalanintoleranz

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Ermittler

  • Hauptermittler: Andrea Superti-Furga, Prof., Centre for Pediatrics and Adolescent Medicine, University of Freiburg, Freiburg, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Februar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Februar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

20. September 2007

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. September 2007

Zuletzt verifiziert

1. September 2007

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BH4/III/05/001
  • EudraCT Number: 2006-000648-15

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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