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Orales LGD-4665 im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit immunthrombozytopenischer Purpura (ITP) für 6 Wochen plus offene Fortsetzung der Behandlung

16. Januar 2018 aktualisiert von: GlaxoSmithKline

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-IIA-Studie zu LGD-4665 bei Patienten mit immunthrombozytopenischer Purpura (ITP) mit einer offenen Verlängerung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Fähigkeit von täglich oral verabreichtem LGD-4665 zu beurteilen, die Thrombozytenzahl bei der Behandlung von Patienten mit ITP (immunthrombozytopenische Purpura) zu erhöhen. LGD-4665 erhöhte die Thrombozytenzahl im Vergleich zu Placebo bei gesunden Probanden sicher und verträglich. Diese Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 7,5-mg-Kapseln LGD-4665 zur Erhöhung der Blutplättchen im Vergleich zu Placebo, randomisiert im Verhältnis 2:1, während einer verblindeten Behandlung über 6 Wochen. Die Bewertung der Thrombozytenzahl, der Blutungswerte und der Sicherheitsparameter erfolgt wöchentlich. Alle Patienten haben Anspruch auf eine Fortsetzung der aktiven, offenen LGD-4665-Behandlung für weitere 12 Wochen mit optimaler Dosisanpassung für jeden Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-IIA-Studie mit zwei Teilen des Designs.

  • Teil 1 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Behandlung mit 7,5 mg/Tag LGD-4665 im Vergleich zu Placebo bei etwa 24 Patienten mit ITP, die zuvor mit mindestens einer ITP-Therapie behandelt wurden. Die Patienten werden im Verhältnis 1:2 (Placebo: 7,5 mg/Tag LGD-4665) für die 6-wöchige Behandlung randomisiert. Thrombozytenzahlen, Blutungswerte, Vitalfunktionen, körperliche Untersuchungen und Labortests werden wöchentlich beurteilt. Die Wirksamkeit der Behandlungsgruppen wird anhand des prozentualen Anteils der Patienten mit einer Thrombozytenzahl, die doppelt so hoch ist wie der Ausgangswert und ≥ 50.000/ul nach 6 Behandlungswochen, und die Sicherheit anhand von unerwünschten Ereignissen, Vitalfunktionen, körperlichen Untersuchungen, Labortests und der Verwendung von ITP-Rettungsmedikamenten analysiert oder Transfusionen.
  • Teil 2 ist eine Erweiterung der Studienbehandlung mit offenem LGD-4665. Alle Patienten, die an der randomisierten Doppelblindbehandlung Teil 1 dieser Ph IIA-Studie teilnehmen, sind berechtigt, die offene Behandlung mit LGD-4665 bis zu 3 Monate lang in einer geeigneten Dosis zur sicheren Aufrechterhaltung der Thrombozytenzahl (≥ 50.000/ul) fortzusetzen bis ≤ 200.000/uL). Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen werden in Abständen von 2 und 4 Wochen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103-8409
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-1270
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • Manchester, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06040
        • Davis, Posteraro and Wasser, MD's LLP
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Baptist Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Cancer Center of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30341
        • Georgia Cancer Specialists
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Center, Wertz Clinical Cancer Center 4HWCRC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine - St Louis, MO
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87109
        • New Mexico Oncology Hematology Consultants
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Joan and Sanford I. Weill Medical College, Cornell University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106-7284
        • Case Western Reserve University School of Medicine
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation, Univ. of Ohio
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Hematology Oncology Associates of South Texas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene ab 18 Jahren
  • Diagnose einer ITP seit mindestens 3 Monaten gemäß den ASH-Richtlinien
  • Behandelt mit einer oder mehreren vorherigen Therapien für ITP und Thrombozytenzahlen < 30.000/µL oder < 50.000/µL bei Einnahme eines stabilen oralen Kortikosteroids für ≥ 4 Wochen, unterstützt durch 2 Thrombozytenzahlen in den letzten 30 Tagen

  • Laborergebnisse im normalen Bereich, mit Ausnahme der folgenden Analyten

    • Hämoglobin ≥ 10 g/dl
    • Absolute Neutrophilenzahl > 1000/ml
    • ALT ≤ 1,5X ULN
    • AST ≤ 1,5X ULN
    • Kreatinin < 1,5X ULN
    • Bilirubin < 1,5X ULN
    • BUN < 1,5X ULN
    • PT < 1,5X ULN
    • aPTT <1,5X ULN
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 4 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung einen negativen Serumschwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, eine zugelassene Verhütungsmethode anzuwenden oder auf Geschlechtsverkehr zu verzichten.
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung zu unterzeichnen

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte eines Herzinfarkts oder einer Herz-Kreislauf-Erkrankung
  • Bekannte Vorgeschichte einer arteriellen oder venösen Thrombose
  • Mehr als 3 Risikofaktoren für thromboembolische Ereignisse (Diabetes, Raucher, Anwendung oraler Kontrazeptiva, Anwendung einer Östrogentherapie, Hypertriglyceridämie, durchschnittlicher Cholesterinspiegel > 240 mg/dl, Behandlung von Bluthochdruck)
  • Aktiver Krebs oder Knochenmarkserkrankungen in der Vorgeschichte
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Vorgeschichte von Alkohol-/Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb eines Jahres

  • Aufgeführte Medikamente dosiert innerhalb:

    • 4 Wochen nach der ersten Dosis der Studienbehandlung:

      • Verwendung von Rituximab
      • Einsatz zytotoxischer Wirkstoffe
      • Verwendung von Cyclosporin und anderen Immunmodulatoren
      • Verwendung eines Prüfpräparats

    • 2 Wochen nach der ersten Dosis der Studienbehandlung:

      • Verwendung von Danazol
      • Verwendung von Azathioprin
      • Verwendung von Mycophenolatmofetil und gepulsten Steroiden

    • 1 Woche nach der ersten Dosis der Studienbehandlung:

      • Einsatz von Anti-D (WinRho®)
      • Verwendung von IVIG
      • Hatte eine Blutplättchentransfusion
      • Verwendung von Kräuter-/Nahrungsergänzungsmitteln (ausgenommen Vitamin- und Mineralstoffzusätze)

    • 3 Tage nach der ersten Dosis der Studienbehandlung

      • Verwendung von Aspirin oder aspirinhaltigen Verbindungen
      • Salicylate
      • Magnesiamilch
      • nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente (sofern sie nicht gegen Herzerkrankungen verschrieben werden)
  • Vorgeschichte einer Thrombozytenaggregation, die die Messung der Thrombozytenzahl verhindern würde
  • Bekannte aktive Infektion mit HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C
  • Nach Ansicht des Prüfarztes ist der Patient nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: LGD4665
LGD-4665: Experimentelles Thrombopoietin-Mimetikum
Arzneimittel: LGD-4665
LGD-4665 Thrombopoietin-Mimetikum

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Thrombozytenzahl >= 50.000/µL
Zeitfenster: In Woche 6
Die Reaktion wurde als Thrombozytenzahl >= 50 x 1000/µL für Teilnehmer ohne Baseline-Steroidgebrauch definiert; oder Thrombozytenzahl >= 50 x 1000/ul und Verdoppelung der Baseline-Thrombozytenzahl für Teilnehmer mit Baseline-Steroidkonsum. Das Konfidenzintervall der Rücklaufquote wurde mithilfe der exakten Methode der Binomialproportionen berechnet.
In Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Zeit bis zur Reaktion nach Thrombozytenzahl (Thrombozytenzahl >= 50.000/µL)
Zeitfenster: Woche 1, 2, 4 und 6 von Teil 1
Das Ansprechen wurde als Thrombozytenzahl >= 50 x 1000/ul für Teilnehmer definiert, die zu Beginn keine Steroide verwendet hatten. oder Thrombozytenzahl >= 50 x 1000/ul und Verdoppelung der Baseline-Thrombozytenzahl für Teilnehmer mit Baseline-Steroidkonsum.
Woche 1, 2, 4 und 6 von Teil 1
Änderung vom Ausgangswert zur letzten Blutungsbeobachtung während der Doppelblindbehandlung
Zeitfenster: Tag 1 (Basislinie) und Woche 6
Für die Analyse des Blutungsscores wurde die ITP-Blutungsschweregradskala verwendet. Die Blutungswerte waren 0 = keine, 1 = geringfügig und 2 = schwerwiegend. Die Analyse der Körperstellen und des Blutungsgrads war wie folgt: Haut (1 = 1–5 Blutergüsse; vereinzelte Petechien und 2 = > 5 Blutergüsse, > 2 Zentimeter [cm]; Petechien), Mundschleimhaut (1 = 1 Blutblase oder > 5 Petechien). , Zahnfleischbluten < 5 Minuten [Min.], 2 = mehrere Blutblasen; Zahnfleischbluten > 5 Min.), Epistaxis (1 = Blut beim Schnäuzen oder Epistaxis < 5 Min., 2 = Blutung > 5 Min.), Magen-Darm-Trakt (1 = okkult Blut, 2= grobes Blut), gynäkologisch (1= Schmierblutung nicht zum Zeitpunkt der Periode, 2= Blutung nicht zum Zeitpunkt der Periode oder sehr starke Periode), Harn (1= mikroskopisch (+ durch Messstab), 2= makroskopisch), pulmonal (1= mögliche Symptome, aber mild, 2= ja), subkonjunktival (1= ja, 2= beide Augen deutlich betroffen), intrakraniell (1= mögliche Symptome, 2= ja, klinisch bestätigt). Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Ausgangswert minus Post-Randomisierungswert berechnet. Ausgangswert war der Tag-1-Wert.
Tag 1 (Basislinie) und Woche 6
Dauer der Thrombozytenzahl >= 50.000/µL LGD4665
Zeitfenster: Bis Woche 6
Das Ansprechen wurde als Thrombozytenzahl >= 50 x 1000/ul für Teilnehmer definiert, die zu Beginn keine Steroide verwendet hatten. oder Thrombozytenzahlen >= 50 x 1000/ul und Verdoppelung der Baseline-Thrombozytenzahlen. Eine Kaplan-Meier-Projektion der Zeit bis zur Reaktion anhand der Thrombozytenzahlen wurde analysiert.
Bis Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Februar 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Januar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • L4665-03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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