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Haut- und Blutforschungsproben von gesunden Freiwilligen und Patienten mit hämatologischen Erkrankungen

9. Juli 2013 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Erwerb von Hautbiopsien und Blutproben von normalen Freiwilligen und Patienten mit gutartigen, erblichen hämatologischen Erkrankungen zu Forschungszwecken

Die Forscher planen, Haut- und Blutproben von gesunden Freiwilligen und Patienten mit einer gutartigen, vererbten hämatologischen Erkrankung zu entnehmen, um sie für Forschungszwecke zu verwenden, um mithilfe der homologen Rekombination Mutationen des β-Globin-Gens in therapeutisch nützlichen Zellen, wie autologen induzierten pluripotenten Stammzellen aus Sichelzellen, zu korrigieren Anämiepatienten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  • Zur Gewinnung von Hautbiopsieproben von normalen, gesunden Freiwilligen und Patienten mit einer gutartigen, erblichen hämatologischen Erkrankung wie Sichelzellenanämie, um induzierte pluripotente Stammzellen zu erzeugen. Die Pluripotenz wird durch die Injektion potenzieller iPS-Zelllinien in immundefiziente Mäuse bestätigt und die Fähigkeit jeder Linie beurteilt, bei Empfängermäusen zystische Teratome zu verursachen.
  • Bestimmung der Effizienz der homologen Rekombination in induzierten pluripotenten Stammzellen, die aus Hautbiopsieproben stammen.
  • Bestimmung der Effizienz der homologen Rekombination in menschlichen embryonalen Stammzellen unter Verwendung von NIH-zugelassenen Zelllinien.
  • Ermittlung der genetischen Konsequenzen der Ableitung humaner induzierter pluripotenter Zellen bei normalen Kontrollpersonen oder Patienten mit gutartigen, erblichen hämatologischen Erkrankungen durch Genomanalyse, einschließlich Sequenzierung des gesamten Genoms.
  • Ermittlung der genetischen Folgen der homologen Rekombination in vom Menschen induzierten pluripotenten Stammzellen und embryonalen Stammzellen durch Genomanalyse, einschließlich Sequenzierung des gesamten Genoms.
  • Zur Entnahme von Blutproben zur Bestätigung genetischer Mutationen bei Patienten mit einer erblichen hämatologischen Erkrankung (und zur Bestätigung, dass bei gesunden Probanden keine Mutationen vorliegen).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18.
  • Keine aktive systemische Hautinfektion an der Biopsiestelle.
  • Keine Allergie gegen Lidocain oder andere Lokalanästhetika

Ausschlusskriterien:

ALLE PATIENTEN

  • Vorgeschichte einer Blutungsstörung, leichter Blutung oder Blutergüssen.
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben.

Sichelzellenpatienten

  • Blutplättchen ≤ 50.000
  • INR ≥ 1,5
  • Ich bekomme derzeit intravenös Heparin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Gesunde Freiwillige
Zur Entnahme einer einmaligen Hautprobe (4 ml Hautstanzbiopsie) und einer einmaligen Blutprobe (1 Teelöffel)
Verfahren: Hautbiopsie
Verfahren: Blutabnahme und -probe
Sonstiges: Patienten mit gutartiger, erblicher hämatologischer Erkrankung
Zur Entnahme einer einmaligen Hautprobe (4 ml Hautstanzbiopsie) und einer einmaligen Blutprobe (1 Teelöffel)
Verfahren: Hautbiopsie
Verfahren: Blutabnahme und -probe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entnehmen Sie Hautbiopsieproben von normalen, gesunden Freiwilligen und Patienten mit einer gutartigen, erblichen hämatologischen Erkrankung, um induzierte pluripotente Stammzellen zu erzeugen
Zeitfenster: 1 Jahr
Nur eine Biopsie, aber die Analyse kann ein Jahr dauern.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Definieren Sie die Effizienz der homologen Rekombination in induzierten pluripotenten Stammzellen, die aus Hautbiopsieproben stammen.
Zeitfenster: 1 Jahr
Nur eine Blutentnahme und Biopsie, aber die Analyse kann ein Jahr dauern.
1 Jahr
Definieren Sie die Effizienz der homologen Rekombination in menschlichen embryonalen Stammzellen mithilfe von NIH-zugelassenen Zelllinien
Zeitfenster: 1 Jahr
Nur eine Blutentnahme und Biopsie, aber die Analyse kann ein Jahr dauern.
1 Jahr
Ermitteln Sie die genetischen Konsequenzen der Ableitung humaner induzierter pluripotenter Zellen bei normalen Kontrollpersonen oder Patienten mit gutartigen, erblichen hämatologischen Erkrankungen durch Genomanalyse, einschließlich Sequenzierung des gesamten Genoms
Zeitfenster: 1 Jahr
Nur eine Blutentnahme und Biopsie, aber die Analyse kann ein Jahr dauern.
1 Jahr
Entnehmen Sie Blutproben, um genetische Mutationen bei Patienten mit einer erblichen hämatologischen Erkrankung zu bestätigen
Zeitfenster: 1 Jahr
Nur eine Blutentnahme, aber die Analyse kann ein Jahr dauern.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Ermittler

  • Studienstuhl: Timothy Ley, M.D., Washington Univerisity School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Februar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Juli 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juli 2013

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 08-1409

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