- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00841100
Kuvan-Therapie bei Phenylketonurie (PKU): Die Wirkung der Phenylalaninkonzentration im Blut auf die Kuvan-Reaktion
Die Forscher werden die Wirkung von Phenylalanin im Blut auf das Ansprechen auf Kuvan bei denselben Patienten mit PKU untersuchen, wenn ihre Phenylalaninkonzentrationen im Blut durch die Ernährung verändert werden.
Die Senkung der Phenylalanin-Blutkonzentrationen bei nicht auf Kuvan ansprechenden Patienten mit PKU wird die Häufigkeit des Ansprechens auf Kuvan erhöhen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- Department of Biochemistry & Molecular Biology
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- alle Patienten mit der Diagnose Phenylketonurie
- Patienten, die älter als 4 Jahre sind,
- Patienten mit einem Phenylalaninwert im Nüchternblut von ≥600 µmol/l
Ausschlusskriterien:
- weibliche Patienten, die schwanger sind oder versuchen, schwanger zu werden
- Kinder unter vier Jahren
- Gleichzeitige Erkrankung, die die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würde, z. B. neurologische Beeinträchtigung in der Vorgeschichte oder schwere medizinische, psychiatrische oder Lernstörung, die nicht mit PKU in Zusammenhang steht
- Jede Bedingung, die nach Ansicht der Ermittler das Subjekt einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance aussetzt oder die Studie nicht abschließt
- Verwendung von L-Dopa, Methotrexat oder anderen Arzneimitteln, die den Folatstoffwechsel hemmen können
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SEQUENTIELL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
EXPERIMENTAL: Akute 24-Stunden-Komponente
Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Dosis Kuvan 20 mg/kg und werden auf akutes 24-Stunden-Kuvan-Ansprechen untersucht.
|
20 mg/kg oral einmal täglich
Andere Namen:
|
EXPERIMENTAL: Phase-1-Gruppe
Nach Abschluss der akuten 24-Stunden-Komponente können sich die Teilnehmer in Phase 1 einschreiben und erhalten an 28 aufeinanderfolgenden Tagen einmal täglich Kuvan 20 mg/kg zum Einnehmen
|
20 mg/kg oral einmal täglich
Andere Namen:
|
EXPERIMENTAL: Phase 2 Gruppe
Teilnehmer in Phase 1, die nicht ansprachen, werden mit Phase 2 der Studie fortfahren.
Eine positive Reaktion ist definiert als eine Abnahme des Phenylalanins im Blut um 30 % oder mehr gegenüber dem Ausgangswert, der aus dem morgendlichen Blutserum entnommen wurde.
Die Phase-2-Komponente der Studie wird eine zweiwöchige Diätbeschränkung sein.
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Phenylalanin-eingeschränkte Diät (4-10 mg/kg/Tag Phenylalanin) unter Verwendung der vorgeschriebenen Phenylalanin-freien medizinischen Formel und eiweißarme Lebensmittel, die mit den Patienten auf Geschmack und Akzeptanz getestet wurden, um den Phenylalanin-Blutspiegel unter 600 umol/l zu senken.
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EXPERIMENTAL: Phase-3-Gruppe
Teilnehmer in Phase 2, die nach 2-wöchiger Diäteinschränkung einen Nüchternblut-Phenylalaninwert von weniger als 600 μmol/l erreichen, werden mit Kuvan 20 mg/kg oral einmal täglich über einen Zeitraum von 28 aufeinanderfolgenden Tagen erneut behandelt.
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20 mg/kg oral einmal täglich
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Prozentuale Veränderung des Phenylalanins im Blut
Zeitfenster: Baseline bis Tag 1 der akuten Phase, Baseline bis Tag 28 von Phase 1, Baseline bis Tag 28 von Phase 3
|
Prozentuale Veränderung von Phenylalanin in (uM) bei der Kuvan-Reaktion, bewertet über nüchternes morgendliches Blutserum.
Eine Abnahme von 30 % oder mehr weist auf eine positive Reaktion auf Kuvan hin.
|
Baseline bis Tag 1 der akuten Phase, Baseline bis Tag 28 von Phase 1, Baseline bis Tag 28 von Phase 3
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Louis J Elsas, MD, University of Miami
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Phenylketonurien
Andere Studien-ID-Nummern
- 20080675
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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