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Kuvan-Therapie bei Phenylketonurie (PKU): Die Wirkung der Phenylalaninkonzentration im Blut auf die Kuvan-Reaktion

19. November 2019 aktualisiert von: University of Miami

Die Forscher werden die Wirkung von Phenylalanin im Blut auf das Ansprechen auf Kuvan bei denselben Patienten mit PKU untersuchen, wenn ihre Phenylalaninkonzentrationen im Blut durch die Ernährung verändert werden.

Die Senkung der Phenylalanin-Blutkonzentrationen bei nicht auf Kuvan ansprechenden Patienten mit PKU wird die Häufigkeit des Ansprechens auf Kuvan erhöhen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Department of Biochemistry & Molecular Biology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • alle Patienten mit der Diagnose Phenylketonurie
  • Patienten, die älter als 4 Jahre sind,
  • Patienten mit einem Phenylalaninwert im Nüchternblut von ≥600 µmol/l

Ausschlusskriterien:

  • weibliche Patienten, die schwanger sind oder versuchen, schwanger zu werden
  • Kinder unter vier Jahren
  • Gleichzeitige Erkrankung, die die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würde, z. B. neurologische Beeinträchtigung in der Vorgeschichte oder schwere medizinische, psychiatrische oder Lernstörung, die nicht mit PKU in Zusammenhang steht
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht der Ermittler das Subjekt einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance aussetzt oder die Studie nicht abschließt
  • Verwendung von L-Dopa, Methotrexat oder anderen Arzneimitteln, die den Folatstoffwechsel hemmen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SEQUENTIELL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Akute 24-Stunden-Komponente
Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Dosis Kuvan 20 mg/kg und werden auf akutes 24-Stunden-Kuvan-Ansprechen untersucht.
Arzneimittel: Kuwan
20 mg/kg oral einmal täglich
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid, Tetrahydrobiopterin (BH4)
EXPERIMENTAL: Phase-1-Gruppe
Nach Abschluss der akuten 24-Stunden-Komponente können sich die Teilnehmer in Phase 1 einschreiben und erhalten an 28 aufeinanderfolgenden Tagen einmal täglich Kuvan 20 mg/kg zum Einnehmen
Arzneimittel: Kuwan
20 mg/kg oral einmal täglich
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid, Tetrahydrobiopterin (BH4)
EXPERIMENTAL: Phase 2 Gruppe
Teilnehmer in Phase 1, die nicht ansprachen, werden mit Phase 2 der Studie fortfahren. Eine positive Reaktion ist definiert als eine Abnahme des Phenylalanins im Blut um 30 % oder mehr gegenüber dem Ausgangswert, der aus dem morgendlichen Blutserum entnommen wurde. Die Phase-2-Komponente der Studie wird eine zweiwöchige Diätbeschränkung sein.
Sonstiges: Diät
Phenylalanin-eingeschränkte Diät (4-10 mg/kg/Tag Phenylalanin) unter Verwendung der vorgeschriebenen Phenylalanin-freien medizinischen Formel und eiweißarme Lebensmittel, die mit den Patienten auf Geschmack und Akzeptanz getestet wurden, um den Phenylalanin-Blutspiegel unter 600 umol/l zu senken.
EXPERIMENTAL: Phase-3-Gruppe
Teilnehmer in Phase 2, die nach 2-wöchiger Diäteinschränkung einen Nüchternblut-Phenylalaninwert von weniger als 600 μmol/l erreichen, werden mit Kuvan 20 mg/kg oral einmal täglich über einen Zeitraum von 28 aufeinanderfolgenden Tagen erneut behandelt.
Arzneimittel: Kuwan
20 mg/kg oral einmal täglich
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid, Tetrahydrobiopterin (BH4)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Phenylalanins im Blut
Zeitfenster: Baseline bis Tag 1 der akuten Phase, Baseline bis Tag 28 von Phase 1, Baseline bis Tag 28 von Phase 3
Prozentuale Veränderung von Phenylalanin in (uM) bei der Kuvan-Reaktion, bewertet über nüchternes morgendliches Blutserum. Eine Abnahme von 30 % oder mehr weist auf eine positive Reaktion auf Kuvan hin.
Baseline bis Tag 1 der akuten Phase, Baseline bis Tag 28 von Phase 1, Baseline bis Tag 28 von Phase 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Miami

Ermittler

  • Hauptermittler: Louis J Elsas, MD, University of Miami

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

19. Juli 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

19. Juli 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

11. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

3. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20080675

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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