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Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zur prophylaktischen versus bedarfsgerechten Behandlung mit Feiba NF bei Patienten mit Hämophilie A oder B und einem Inhibitor mit hohem Titer

29. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

FEIBA NF: Eine prospektive, offene, randomisierte, parallele Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer prophylaktischen Behandlung im Vergleich zu einer Bedarfsbehandlung bei Patienten mit Hämophilie A oder B und einem Inhibitor mit hohem Titer

Der Zweck der Studie bestand darin, die Wirksamkeit, Sicherheit und gesundheitsbezogenen Vorteile der Lebensqualität durch die prophylaktische Behandlung mit FEIBA NF im Vergleich zu einer Bedarfsbehandlung zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
  • Japan
      • Kanagawa, Japan
      • Nara, Japan
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
  • Neuseeland
      • Wellington, Neuseeland
  • Polen
      • Krakow, Polen
      • Warsaw, Polen
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
      • Timisoara, Rumänien
  • Russische Föderation
      • Ekaterinburg, Russische Föderation
      • Kirov, Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung des Teilnehmers oder seines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters
  • Der Teilnehmer ist ≥ 4 bis ≤ 65 Jahre alt
  • Der Teilnehmer hat einen Karnofsky-Leistungswert von ≥ 60
  • Hämophilie A und B jeglichen Schweregrades mit dokumentierter Vorgeschichte von hochtitrigen Inhibitoren (> 5 Bethesda-Einheiten (BU)) für mindestens 12 Monate; oder wenn der Inhibitortiter ≤ 5 BU beträgt und der Teilnehmer refraktär ist und eine erhöhte Dosierung von entweder Faktor VIII (FVIII) oder Faktor IX (FIX) erhält, wie aus der Krankengeschichte des Teilnehmers hervorgeht
  • Wird derzeit auf Bedarfsbasis zur Behandlung von Blutungsepisoden behandelt
  • Angemessener venöser Zugang, mit oder ohne zentrales Venensystem
  • ≥ 12 Blutungsepisoden, die eine Behandlung mit Bypassing-Mitteln in den letzten 12 Monaten erforderten, basierend auf der Krankengeschichte
  • Kompetente In-Home-Behandlung und Infusionstherapie
  • Derzeit werden Bypassing-Mittel (aktiviertes Prothrombinkomplexkonzentrat (APCC) oder rekombinanter aktivierter Faktor VII (rFVIIa)) zur Behandlung von Blutungsepisoden eingesetzt
  • HCV-, entweder durch Antikörpertest oder Polymerase-Kettenreaktion (PCR); oder HCV+ mit stabiler Lebererkrankung
  • HIV- oder HIV+ mit stabiler Erkrankung und CD4-Zahl > 200 Zellen/mm3 beim Screening
  • Eine Teilnehmerin im gebärfähigen Alter weist einen negativen Serumschwangerschaftstest auf und erklärt sich damit einverstanden, für die Dauer der Studie angemessene Verhütungsmaßnahmen anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  • Erhält derzeit eine Immuntoleranzinduktion (ITI)
  • Derzeit in regelmäßiger prophylaktischer Therapie, um Blutungsepisoden vorzubeugen
  • Klinisch symptomatische Lebererkrankung (z.B. Diagnose einer Leberzirrhose [bestätigt durch Leberbiopsie], Pfortaderhochdruck, Aszites, Prothrombinzeit (PT) 5 Sekunden über der Obergrenze des Normalwerts)
  • Thrombozytenzahl < 100.000/ml
  • Geplante elektive Operation während der Teilnahme an dieser Studie
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer anderen klinischen Studie teil und hat innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn ein Prüfprodukt oder -gerät erhalten
  • Geplanter Einsatz von pegyliertem oder nicht-pegyliertem Alpha-Interferon mit oder ohne Ribavirin bei HCV-infizierten Teilnehmern oder geplanter Einsatz eines Proteaseinhibitors bei HIV-infizierten Teilnehmern. Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer, die derzeit eines dieser Medikamente für einen 30-tägigen Kurs einnehmen.
  • Klinisch signifikanter Anstieg der D-Dimer-Spiegel gegenüber dem historischen Ausgangswert und/oder im Zusammenhang mit einer chronischen Lebererkrankung oder einem klinisch offensichtlichen thromboembolischen Ereignis
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Anti-Inhibitor-Koagulans-Komplexe (AICCs)
  • Wird derzeit mit einem systemischen immunmodulierenden Medikament behandelt
  • Vorgeschichte eines thromboembolischen Ereignisses: akuter Myokardinfarkt, tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie
  • Diagnose von fortgeschrittener Arteriosklerose, bösartigen Erkrankungen und/oder anderen Krankheiten, die das Risiko des Teilnehmers für thromboembolische Komplikationen erhöhen können
  • Klinisch bedeutsame medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankungen oder Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance der Teilnehmer beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Prophylaxearm
Biologisch: Faktor-VIII-Inhibitor-Bypassing-Aktivität (nanofiltriert, dampfwärmebehandelt)
85 ± 15 U/kg FEIBA NF jeden zweiten Tag während der 12-monatigen Prophylaxeperiode
Andere Namen:
  • FEIBA NF
Biologisch: Faktor-VIII-Inhibitor-Bypassing-Aktivität (nanofiltriert, dampfwärmebehandelt)
FEIBA NF-Dosis und Dosierungsintervall nach Anweisung des behandelnden Arztes
Andere Namen:
  • FEIBA NF
Aktiver Komparator: On-Demand-Arm
Biologisch: Faktor-VIII-Inhibitor-Bypassing-Aktivität (nanofiltriert, dampfwärmebehandelt)
85 ± 15 U/kg FEIBA NF jeden zweiten Tag während der 12-monatigen Prophylaxeperiode
Andere Namen:
  • FEIBA NF
Biologisch: Faktor-VIII-Inhibitor-Bypassing-Aktivität (nanofiltriert, dampfwärmebehandelt)
FEIBA NF-Dosis und Dosierungsintervall nach Anweisung des behandelnden Arztes
Andere Namen:
  • FEIBA NF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringerung der jährlichen Blutungsepisodenrate (ABR) bei Teilnehmern, die eine prophylaktische Behandlung erhalten, im Vergleich zu Teilnehmern, die nach Bedarf behandelt werden
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten eines der beiden folgenden Behandlungsschemata: 1. Bei Bedarf: FEIBA NF-Dosis und Dosierungsintervall wie vom behandelnden Arzt verordnet. 2. Prophylaxe: 85 ± 15 E/kg FEIBA NF jeden zweiten Tag während 12 Monaten Prophylaktische Periode Die jährliche Rate der Blutungsepisoden wurde wie folgt berechnet: (Anzahl der Blutungsepisoden/beobachtete Behandlungsdauer in Tagen) * 365,25
12 Monate ± 14 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Blutungsrate nach Behandlungsschema, Blutungsätiologie und Blutungstyp
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Spontan umfasst unbekannte/ungeklärte Ätiologie
12 Monate ± 14 Tage
Unterschiede in der mittleren transformierten jährlichen Blutungsrate zwischen On-Demand- und Prophylaxe-Behandlungsschemata nach Blutungsätiologie und Blutungstyp
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Die jährlichen Blutungsraten wurden unter Verwendung der Quadratwurzel der Anzahl der beobachteten Blutungsepisoden (X Blutungen/Jahr) transformiert, X' = √(X + 0,5). Diese Transformation wurde durchgeführt, um die Varianz zu stabilisieren und die Stichprobenverteilung an der Annahme der Normalität auszurichten, die der Verwendung des t-Tests innewohnt. Die Differenz der mittleren transformierten ABRs wurde verwendet, um statistische Tests durchzuführen und p-Werte mit einem Signifikanzniveau von 5 % zu generieren. Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten eines der beiden folgenden Behandlungsschemata: 1. Bei Bedarf: FEIBA NF-Dosis und Dosierungsintervall wie folgt Vom behandelnden Arzt verordnet. 2. Prophylaxe: 85 ± 15 U/kg FEIBA NF jeden zweiten Tag während der 12-monatigen Prophylaxeperiode
12 Monate ± 14 Tage
Annualisierte Blutungsrate für neue Zielgelenke
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Zielgelenke sind ≥4 Blutungen/6 Monate in einem der folgenden Gelenke: Knöchel, Knie, Ellbogen und Hüfte; Eine Blutungsepisode im Zielgelenk bezieht sich auf eine individuelle anatomische Stelle.
12 Monate ± 14 Tage
Unterschiede in der mittleren transformierten jährlichen Blutungsrate zwischen On-Demand- und Prophylaxe-Behandlungsschemata: Neue Zielgelenke
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Die jährlichen Blutungsraten (ABRs) wurden unter Verwendung der Quadratwurzel der Anzahl der beobachteten Blutungsepisoden (X Blutungen/Jahr) transformiert, X' = √(X + 0,5). Diese Transformation wurde durchgeführt, um die Varianz zu stabilisieren und die Stichprobenverteilung an der Annahme der Normalität auszurichten, die der Verwendung eines zweiseitigen t-Tests mit zwei Stichproben innewohnt. Der Unterschied in den mittleren transformierten ABRs wurde verwendet, um statistische Tests durchzuführen und p-Werte mit einem Signifikanzniveau von 5 % zu generieren.
12 Monate ± 14 Tage
Anzahl neuer Zielgelenke
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Zielgelenke sind definiert als ≥4 Blutungen/6 Monate in einem der folgenden Gelenke: Knöchel, Knie, Ellbogen und Hüfte
12 Monate ± 14 Tage
Beurteilung objektiver klinischer Symptome – Visuelle Analogskala (VAS): Schmerzen bei Jugendlichen und Erwachsenen (≥12 Jahre)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums 12 Monate ± 14 Tage
Schmerzen, die durch eine Blutungsepisode bei Jugendlichen und Erwachsenen (≥ 12 Jahre alt) verursacht wurden, wurden vor der Infusion (pre-inf) sowie 6 ± 0,5 Stunden (h) und 24 ± 1 h nach der Infusion (post-inf) gemessen ( nach der letzten Infusion zur Behandlung einer Blutungsepisode) auf der VAS-Schmerzskala in Millimetern von 0 (kein Schmerz) bis 100 (stärkster möglicher Schmerz). Zu Analysezwecken wurde dem Schmerz bei Verwendung kurzwirksamer Analgetika (Wirkungsdauer ca. 6 ± 0,5 h) der höchstmögliche Wert (100) zugewiesen. Die Schmerzbeurteilung erfolgte nach jeder Infusion im Zusammenhang mit einzelnen Blutungsepisoden. Falls die Teilnehmer innerhalb von 24 Stunden eine zusätzliche Infusion benötigten, wurden die Schmerzen 6 ± 0,5 Stunden und 24 ± 1 Stunden nach der anschließenden Infusion beurteilt. Die Veränderung der VAS-Werte 6 ± 0,5 Stunden und 24 ± 1 Stunde nach der Infusion wurde ebenfalls im Verhältnis zu den VAS-Werten vor der Infusion verglichen (d. h. (VAS-Wert vor der Infusion) – (VAS-Wert nach der Infusion)).
Während des gesamten Studienzeitraums 12 Monate ± 14 Tage
Beurteilung klinischer Symptome – Visuelle Analogskala (VAS): Schmerzen in der Pädiatrie (<12 Jahre)
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Schmerzen, die durch eine Blutungsepisode (BE) bei pädiatrischen Teilnehmern (< 12 Jahre alt) verursacht wurden, wurden vor der Infusion (pre-inf) und 6 ± 0,5 h und 24 ± 1 h nach der Infusion (post-inf) (after) gemessen (die letzte Infusion, die zur Behandlung einer Blutungsepisode verabreicht wurde) unter Verwendung der VAS-Schmerzskala für Kinder (eine Gesichtsausdrucksskala, deren eines Ende als „kein Schmerz“ und das andere Ende als „stärkster möglicher Schmerz“ gekennzeichnet ist). Zu Analysezwecken wurde dem Schmerz bei Verwendung kurzwirksamer Analgetika (Wirkungsdauer ca. 6 ± 0,5 Stunden) die höchstmögliche Bewertung (stärkster möglicher Schmerz) zugewiesen. Die Werte auf der VAS-Skala für Kinder werden wie folgt dargestellt: -Keine Schmerzen -Leichte Schmerzen -Mäßige Schmerzen -Starke Schmerzen -Sehr starke Schmerzen
12 Monate ± 14 Tage
Beurteilung klinischer Symptome – Bewegungsumfang (ROM)
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Der ROM wurde mit einem Goniometer für drei wichtige Gelenke (d. h. Knöchel, Knie und Ellbogen) beim Screening, im 6. Monat und am Ende (Ende des Studienbesuchs) gemessen.
12 Monate ± 14 Tage
Beurteilung der Hämostase zur Behandlung von Blutungsepisoden – Gesamtwirksamkeitsbewertung nach 6 Stunden
Zeitfenster: 6 h ± 30 min nach der Infusion
Anzahl der mit rAHF-PFM behandelten Blutungsepisoden mit Beurteilung der Hämostase (4-Punkte-Ordinalskala): Ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Blutungsstopp innerhalb von ca. 6 Stunden nach 1 Infusion. Möglicherweise wurden zusätzliche Infusionen verabreicht, um die Blutstillung aufrechtzuerhalten; Gut: Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutung innerhalb von ca. 6 Stunden nach der Infusion. Erfordert möglicherweise >1 Infusion für eine vollständige Auflösung; Mittelmäßig: Wahrscheinliche oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Verbesserung der Blutung innerhalb von ca. 6 Stunden nach der Infusion. Erfordert >1 Infusion zur vollständigen Auflösung; Keine: Keine Verbesserung oder Zustand verschlechtert sich
6 h ± 30 min nach der Infusion
Beurteilung der Hämostase zur Behandlung von Blutungsepisoden – Gesamtwirksamkeitsbewertung nach 24 Stunden
Zeitfenster: 24 ± 1 Stunde nach der Infusion
Anzahl der mit rAHF-PFM behandelten Blutungsepisoden mit Beurteilung der Hämostase (4-Punkte-Ordinalskala): Ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Blutungsstopp innerhalb von ca. 24 Stunden nach 1 Infusion. Möglicherweise wurden zusätzliche Infusionen verabreicht, um die Blutstillung aufrechtzuerhalten; Gut: Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutung innerhalb von ca. 24 Stunden nach der Infusion. Erfordert möglicherweise >1 Infusion für eine vollständige Auflösung; Mittelmäßig: Wahrscheinliche oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Verbesserung der Blutung innerhalb von ca. 24 Stunden nach der Infusion. Erfordert >1 Infusion zur vollständigen Auflösung; Keine: Keine Verbesserung oder Zustand verschlechtert sich
24 ± 1 Stunde nach der Infusion
An das Gesamtgewicht angepasste Dosis zur Kontrolle einer Blutungsepisode
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Die Anzahl der Blutungsepisoden (BE), die 1, 2, 3 oder ≥4 Infusionen zur Blutungskontrolle erforderten
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Ergebnisse des Tests zur abnormalen aktivierten partiellen Thromboplastinzeit (aPTT).
Zeitfenster: Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Der normale Referenzwertbereich für aPTT liegt bei 22,8 – 31 Sekunden.
Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Abnormale D-Dimer-Assay-Ergebnisse
Zeitfenster: Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Der normale Referenzwertbereich für D-Dimere liegt bei <500 ng/ml.
Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Abnormale Ergebnisse des Fibrinogen-Tests
Zeitfenster: Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Der normale Referenzwertbereich für Fibrinogen liegt bei 200–400 mg/dl.
Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Assay-Ergebnisse für abnormale Fibrinabbauprodukte (FDP).
Zeitfenster: Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Der normale Referenzwertbereich für FDP liegt bei 0–5 µg/ml.
Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Abnormale Testergebnisse für Prothrombinfragment F 1.2
Zeitfenster: Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Der normale Referenzwertbereich für das Prothrombinfragment F 1.2 liegt bei 69–229 pmol/L.
Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Abnormale Ergebnisse des Prothrombinzeit-Assays
Zeitfenster: Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Der normale Referenzwertbereich für PT liegt zwischen 9,7 und 12,3 Sek.
Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Abnormale Ergebnisse des Thrombin-Antithrombin III (TAT)-Tests
Zeitfenster: Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Der normale Referenzwertbereich für TAT liegt bei 1–4,1 ug/L.
Screening-Besuch, Monat 3, Monat 6, Monat 9 und Terminationsbesuch
Virusserologie vom Screening-Besuch und Studienabschlussbesuch: Hepatitis A, Hepatitis B und Hepatitis C
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
-Hepatitis-A-Virus-Antikörper (HAV Ab) -Hepatitis-B-Virus-Kernantikörper (HBcAb) -Hepatitis-B-Virus-Oberflächenantikörper (HBsAb) -Hepatitis-B-Virus-Oberflächenantigen (HBsAg) -Hepatitis-C-Virus (HCV)
12 Monate ± 14 Tage
Virusserologie vom Screening-Besuch und Studienabschlussbesuch: HIV-1/2-Antikörper (Ab)
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Virusserologie vom Screening-Besuch und Studienabschlussbesuch: Parvovirus-B19-IgG-Antikörper [IV]
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Normalbereich (0 - 0,89 IV); Hoch (> 0,89 IV) – Parvovirus B19 IgG-Antikörper [IV] (Parvo IgG Ab)
12 Monate ± 14 Tage
Virusserologie vom Screening-Besuch und Studienabschlussbesuch: Parvovirus-B19-IgM-Antikörper [IV]
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Normalbereich (0 - 0,89 IV); Hoch (> 0,89 IV) – Parvovirus B19 IgM-Antikörper [IV] (Parvo IgM Ab)
12 Monate ± 14 Tage
Rate damit verbundener unerwünschter Ereignisse (UE) pro Jahr
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Rate damit verbundener unerwünschter Ereignisse (UE) während oder innerhalb einer Stunde nach der Infusion pro Jahr
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Anzahl damit verbundener thromboembolischer unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Absolute Veränderungen im Inhibitortiter von Hämophilie-A-Teilnehmern mit Verschiebungen der Faktor-VIII (FVIII)-Inhibitortiterwerte
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Absolute Änderungen im Inhibitor-Titer (oder keine Änderung im niedrigen oder hohen Titerstatus): -Inhibitor-Titer ging von niedrig (≤5 BU) auf niedrig (≤5 BU) -Inhibitor-Titer ging von niedrig (≤5 BU) auf hoch (> 5 BU) -Inhibitor-Titer stieg von hoch (>5 BU) auf niedrig (≤5 BU) -Inhibitor-Titer stieg von hoch (>5 BU) auf hoch (>5 BU)
12 Monate ± 14 Tage
Absolute Veränderungen im Inhibitortiter von Hämophilie-B-Teilnehmern mit Verschiebungen der Faktor-IX-(FIX)-Inhibitortiterwerte
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Absolute Änderungen im Inhibitor-Titer (oder keine Änderung im niedrigen oder hohen Titerstatus): -Inhibitor-Titer ging von niedrig (≤5 BU) auf niedrig (≤5 BU) -Inhibitor-Titer ging von niedrig (≤5 BU) auf hoch (> 5 BU) -Inhibitor-Titer stieg von hoch (>5 BU) auf niedrig (≤5 BU) -Inhibitor-Titer stieg von hoch (>5 BU) auf hoch (>5 BU)
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Verlusttage aufgrund von Blutungen (Arbeit oder Schule)
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Anzahl von Krankenhauseinweisungen wegen Blutungen
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Anzahl der Krankenhauseinweisungen für stationäre Patienten
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Anzahl der Besuche in der Notaufnahme
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Anzahl der Arztbesuche
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Gesamtdauer des Krankenhausaufenthalts wegen Blutungen
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Gesamtdauer des Krankenhausaufenthalts für stationäre Patienten
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Pharmakoökonomie: Jährliche Gesamtzahl der Ausfalltage (Arbeit oder Schule)
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
12 Monate ± 14 Tage
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): EuroQoL (Lebensqualität)-5 Dimensionen (EQ-5D) Indexwerte
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
EQ-5D ist ein von Teilnehmern beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen bewertet: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression. Die EQ-5D-Gesamtpunktzahl reicht von 0 (schlechtester Gesundheitszustand) bis 1 (perfekter Gesundheitszustand) und 1 spiegelt das beste Ergebnis wider. Die EQ-5D-Indexwerte wurden auf der Grundlage des EQ-5D-Fragebogens für Teilnehmer im Alter von ≥ 14 Jahren beim Screening, nach 6 Monaten und beim Abschlussbesuch berechnet. Es wurden auch Änderungen der Ergebnisse nach 6 Monaten und nach Beendigung berechnet. Ein relativ höherer Wert steht für eine bessere Lebensqualität.
12 Monate ± 14 Tage
Hämophilie-spezifischer Fragebogen zur Lebensqualität für Erwachsene (Haem-A-QoL) ≥ 16 Jahre
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Das Haem-A-QoL-Instrument wurde entwickelt und bei Hämophilie-A-Patienten eingesetzt. Als Hämophilie-spezifisches Instrument bewertet diese Maßnahme ganz spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie. Die von diesem Instrument abgedeckten Bereiche sind: Körperliche Gesundheit (PH), Sport & Freizeit (S&L), Schule & Arbeit (W&S), Umgang mit Hämophilie (Dealing), Familienplanung (FP), Gefühle, Beziehungen (R'ships), Behandlung, Sicht und Ausblick auf die Zukunft (Zukunft). Außerdem wurde ein Haem-A-QoL-Gesamtscore (Total) berechnet. Beim Haem-A-QoL deuten höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität hin. Die Punktezahl liegt auf einer Skala zwischen 0 und 100. Es wurden Häm-A-QoL-Werte beim Screening, nach 6 Monaten und beim Abschlussbesuch erhoben. Es wurden auch Änderungen der Ergebnisse nach 6 Monaten und nach Beendigung berechnet.
12 Monate ± 14 Tage
Hämophilie-spezifischer Fragebogen zur Lebensqualität von Kindern und Jugendlichen unter 16 Jahren (Haemo-QoL) – Beurteilung durch die Eltern
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Der Haemo-QoL ist ein Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität (QoL) für Kinder und Jugendliche mit Hämophilie. Als Hämophilie-spezifisches Instrument bewertet diese Maßnahme ganz spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie. Die von diesem Instrument abgedeckten Bereiche sind: Körperliche Gesundheit (PH), Sport & Schule (S&S), Umgang mit Hämophilie (Dealing), Familie, Gefühl, Beziehungen (R'ships), Behandlung, Sicht, Ausblick auf die Zukunft (Future) , Freunde, Andere und Unterstützung. Außerdem wurde ein Hämo-QoL-Gesamtscore (Total) berechnet. Für die Hämo-Lebensqualität deuten höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität hin. Die Punktezahl liegt auf einer Skala zwischen 0 und 100. Es wurden Hämo-QoL-Scores beim Screening, nach 6 Monaten und beim Abschlussbesuch erhoben. Es wurden auch Änderungen der Ergebnisse nach 6 Monaten und nach Beendigung berechnet.
12 Monate ± 14 Tage
Hämophilie-spezifischer Fragebogen zur Lebensqualität von Kindern und Jugendlichen unter 16 Jahren (Haemo-QoL) – Beurteilung des Kindes
Zeitfenster: 12 Monate ± 14 Tage
Der Haemo-QoL ist ein Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität (QoL) für Kinder und Jugendliche mit Hämophilie. Als Hämophilie-spezifisches Instrument bewertet diese Maßnahme ganz spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie. Die von diesem Instrument abgedeckten Bereiche sind: Körperliche Gesundheit (PH), Sport & Schule (S&S), Umgang mit Hämophilie (Dealing), Familie, Gefühl, Beziehungen (R'ships), Behandlung, Sicht, Ausblick auf die Zukunft (Future) , Freunde, Andere und Unterstützung. Außerdem wurde ein Hämo-QoL-Gesamtscore (Total) berechnet. Für die Hämo-Lebensqualität deuten höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität hin. Die Punktezahl liegt auf einer Skala zwischen 0 und 100. Es wurden Hämo-QoL-Scores beim Screening, nach 6 Monaten und beim Abschlussbesuch erhoben. Es wurden auch Änderungen der Ergebnisse nach 6 Monaten und nach Beendigung berechnet.
12 Monate ± 14 Tage
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) – Allgemeine Schmerzbeurteilung mithilfe einer visuellen Analogskala (VAS) bei Erwachsenen und Jugendlichen ≥ 12 Jahren
Zeitfenster: Ausgangswert: 6 Monate und 12 Monate ± 14 Tage
Der allgemeine Schmerz wurde anhand einer VAS-Schmerzskala beim Screening, nach 6 Monaten und bei Abschluss beurteilt. Im Gegensatz zur VAS-Schmerzbeurteilung für Schmerzen bei Blutungsepisoden (Ergebnis oben) wurde bei dieser allgemeinen Schmerzbeurteilung der Einsatz von Analgetika nicht berücksichtigt. Bei der Schmerzskala bedeutet eine höhere Zahl stärkere Schmerzen. Die visuelle Analogskala reicht von 0 bis 100, wobei die Endpunkte mit „schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (=0) und „bester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (=100) gekennzeichnet sind. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin. Die Veränderung der VAS-Werte nach 6 Monaten und Studienende wurde auch im Verhältnis zu den Baseline-/Screening-Scores verglichen (d. h. (Baseline/Screening-VAS-Score) – (VAS-Score nach 6 Monaten und Studienende).
Ausgangswert: 6 Monate und 12 Monate ± 14 Tage
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) – Allgemeine Schmerzbeurteilung mithilfe einer visuellen Analogskala (VAS) in der Pädiatrie unter 12 Jahren
Zeitfenster: Ausgangswert: 6 Monate und 12 Monate ± 14 Tage
Der allgemeine Schmerz wurde anhand der VAS-Schmerzskala für Kinder beurteilt (eine Gesichtsausdrucksskala, bei der ein Ende als „kein Schmerz“ und das andere Ende als „stärkster möglicher Schmerz“ markiert war). Die Beurteilungen erfolgten beim Screening, nach 6 Monaten und bei Abschlussbesuchen. Die Werte auf der VAS-Skala für Kinder werden wie folgt dargestellt: -Keine Schmerzen -Leichte Schmerzen -Mäßige Schmerzen -Starke Schmerzen -Sehr starke Schmerzen Im Gegensatz zur VAS-Schmerzbeurteilung für Schmerzen bei Blutungsepisoden (Ergebnis oben) wurde bei dieser allgemeinen Schmerzbeurteilung kein Gebrauch gemacht Analgetika berücksichtigen. Die Veränderung der VAS-Werte nach 6 Monaten und Studienende wurde auch im Verhältnis zu den Baseline-/Screening-Scores verglichen (d. h. (Baseline/Screening-VAS-Score) – (VAS-Score nach 6 Monaten und Studienende).
Ausgangswert: 6 Monate und 12 Monate ± 14 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. März 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 090701
  • 2008-003855-65 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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