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Eine Studie über Faktor-XIII-Konzentrat bei Patienten mit angeborenem Faktor-XIII-Mangel

10. Juli 2012 aktualisiert von: CSL Behring

Eine prospektive, multizentrische, offene Phase-3b-Studie mit aus menschlichem Plasma gewonnenem Faktor-XIII-Konzentrat bei Patienten mit angeborenem Faktor-XIII-Mangel

Der angeborene Mangel an Faktor XIII (FXIII) ist eine äußerst seltene Erbkrankheit, die mit potenziell lebensbedrohlichen Blutungen einhergeht. Faktor XIII-Konzentrat wird Patienten verabreicht, deren Blut Faktor XIII fehlt. Faktor XIII-Konzentrat wirkt, indem es den normalen Gerinnungsprozess des Blutes unterstützt und dadurch Blutungen verhindert.

In dieser Studie werden Patienten mit FXIII-Konzentrat (Mensch) behandelt und engmaschig überwacht, um festzustellen, dass sie die Dosis erhalten, die das Risiko von Blutergüssen und Blutungen am besten minimiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38009
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Vereinigte Staaten, 36305
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94610
        • Study Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Study Site
      • Stockton, California, Vereinigte Staaten, 95204
        • Study Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Meyers, Florida, Vereinigte Staaten, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • study
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • Study Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Vereinigte Staaten, 46601
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Study Site
    • Minnesota
      • St. Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89015
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Study Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07102
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53233
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einverständniserklärung / Zustimmung zur Studienteilnahme, die vor Durchführung studienspezifischer Verfahren eingeholt wurde
  • Dokumentierter angeborener FXIII-Mangel, der eine prophylaktische Behandlung mit einem FXIII-haltigen Produkt erfordert.
  • Männer und Frauen jeden Alters mit angeborenem FXIII-Mangel
  • Hat eine vollständige Hepatitis-B-Impfung erhalten und/oder ist positiv auf Hepatitis-B-Oberflächenantikörper

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose eines erworbenen FXIII-Mangels
  • Verabreichung eines FXIII-haltigen Produkts, einschließlich Bluttransfusionen oder anderer Blutprodukte, innerhalb von 4 Wochen vor dem geplanten Tag 0
  • Jede bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FXIII-Mangel
  • Bekannte oder vermutete Antikörper gegen FXIII
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 4 Wochen vor dem Baseline-Besuch (Tag 0)
  • Bekannte Positivität für das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder ein positives Ergebnis für HIV beim Screening-Besuch dieser Studie oder der FXIII-Studie 2002 (NCT00883090).
  • Serum-Aspartat-Transaminase (AST)- oder Serum-Alanin-Transaminase (ALT)-Konzentration > 2,5-mal höher als die Obergrenze des Normalwerts beim Screening-Besuch dieser Studie oder beim Besuch an Tag 56 der Faktor-XIII-Studie BI71023_2002 (NCT00883090)
  • Fibrinogenspiegel weniger als 85 % der unteren Normgrenze beim Screening-Besuch dieser Studie oder der Faktor-XIII-Studie BI71023_2002 (NCT00883090)
  • Aktive Blutung ≥ Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Grad 2 und/oder ≥ mäßig zwischen Screening und Baseline-Besuchen
  • Schwanger oder stillend
  • Schwangerschaftsabsicht während des Studiums
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die während der gesamten Studiendauer keine medizinisch zuverlässige Verhütungsmethode anwenden oder nicht anwenden wollen
  • Vermutete Unfähigkeit (z. B. Sprachprobleme) oder mangelnde Bereitschaft, die Studienverfahren einzuhalten, oder Vorgeschichte von Nichteinhaltung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FXIII
Alle Probanden, die eine Dosis Faktor XIII (FXIII)-Konzentrat (Mensch) erhalten haben.
Biologisch: FXIII-Konzentrat (Mensch)

Die Dosen richten sich nach den letzten FXIII-Aktivitätsniveaus des einzelnen Probanden, mit dem Ziel, alle 28 Tage eine Dosis zu verabreichen, um ein Tal-FXIII-Aktivitätsniveau von etwa 5 bis 20 % aufrechtzuerhalten.

In diese Studie aufgenommene Probanden, die die pharmakokinetische Studie (Faktor-XIII-Studie BI71023_2002 [NCT00883090]) nicht abgeschlossen haben, erhalten zunächst FXIII-Konzentrat (Mensch) in einer Dosis von 40 E/kg durch intravenöse (IV) Infusion.

Andere Namen:
  • Fibrogammin-P

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das Auftreten von behandlungsbedürftigen spontanen Blutungsereignissen (Behandlung ist definiert als Verabreichung eines FXIII-haltigen Produkts zur Behandlung des Blutungsereignisses)
Zeitfenster: Bis Woche 52
Die Anzahl der Probanden, die eine Behandlung mit einem Faktor XIII-haltigen Produkt benötigen, um ein spontanes Blutungsereignis zu behandeln.
Bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Assoziation des Auftretens von behandlungsbedürftigen spontanen Blutungsereignissen und Talspiegeln der FXIII-Aktivität
Zeitfenster: 12 Monate
P-Wert bestimmt aus GEE-Modellparameterschätzungen (Generalized Estimating Equation) mit Blutung als Antwortvariable und Talspiegel der FXIII-Aktivität als erklärende Variable.
12 Monate
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AE), behandlungsbedingten UE oder schwerwiegenden UE (SAE). Behandlungsbedingte UEs sind definiert als UEs, deren Zusammenhang mit der Studienbehandlung besteht oder möglicherweise damit zusammenhängt, und UEs mit fehlendem Zusammenhang.
12 Monate
FXIII-Spitzenkonzentration im Steady State
Zeitfenster: In der 12., 24., 36. und 48. Woche: 30 und 60 Minuten nach Ende der Infusion.
In der 12., 24., 36. und 48. Woche: 30 und 60 Minuten nach Ende der Infusion.
Trough FXIII-Konzentration im Steady State
Zeitfenster: Bei 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion.
Bei 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion.
Zeit bis zur maximalen Konzentration
Zeitfenster: Nach 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion, dann 30 und 60 Minuten nach Ende der Infusion.
Nach 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion, dann 30 und 60 Minuten nach Ende der Infusion.
Inkrementelle Wiederherstellung
Zeitfenster: Nach 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion, dann 30 und 60 Minuten nach Ende der Infusion.
Die inkrementelle Erholung (E/ml/E/kg) ist definiert als die maximale (Spitzen-) FXIII-Aktivität (E/ml), die nach der Infusion pro Infusionsdosis (E/kg) erreicht wird.
Nach 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion, dann 30 und 60 Minuten nach Ende der Infusion.
Erreichen von Faktor-XIII-Talspiegeln von 5 % oder höher.
Zeitfenster: Bei 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion.
Anzahl der Probanden mit Faktor-XIII-Spiegel ≥ 5 % vor der Infusion in Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48.
Bei 12, 24, 36 und 48 Wochen: unmittelbar vor der Infusion.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. April 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. April 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

16. Juli 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2012

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BI71023_3001
  • 1482 (CSL Behring)
  • 2009-010722-19 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Faktor XIII-Mangel

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