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Modernste funktionelle Bildgebung bei Sichelzellanämie

21. August 2018 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital
Sichelzellenanämie (SCA) ist eine schwere Blutkrankheit mit Veränderungen der Blutgefäße, die zu Hirnverletzungen und Schlaganfällen führen. Studien zeigen, dass etwa 11 % der Patienten mit plötzlichem Herzstillstand vor dem 20. Lebensjahr einen offensichtlichen Schlaganfall entwickeln, wobei Kinder unter 10 Jahren besonders gefährdet sind. Das Hauptziel der SCDMR4-Studie (State Of The Art Functional Imaging In Sickle Cell Disease) besteht darin, den Blutfluss in der grauen Substanz des Gehirns zu vergleichen, der durch MRT, Magnetresonanztomographie, ASL-Perfusion (Arterial Spin Labeling) vor und nach Beginn der Behandlung gemessen wird die entsprechende Hydroxyharnstoff-Dosierung erreicht ist (~ ein Jahr). Weitere wichtige Ziele der SCDMR4-Studie sind die Beschreibung der Wirkung der Hydroxyharnstoff-Therapie und der Transfusionstherapie auf die funktionelle MRT-Reaktion, die Diffusionstensor-Bildgebung der weißen Substanz, die Gehirnfunktion und die transkraniellen Doppler-Blutgeschwindigkeiten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der Studie besteht darin, den GM [Gray Matter] CBF [Cerebral Blood Flow] des Forschungsteilnehmers durch ASL-Techniken (Arterial Spin Labeling) vor und nach Erreichen einer stabilen Hydroxyharnstoff-MTD [Maximum Tolerated Dose] (12 ± 3 Monate danach) zu vergleichen Ausgangs-Hydroxyharnstoff).

Dies ist eine Beobachtungsstudie. Die Teilnehmer erhalten Hydroxyharnstoff als Teil ihrer Standardbehandlung. In dieser Studie werden die oben genannten Maßnahmen vor Beginn der Hydroxyharnstoffgabe und nach Erreichen der maximal tolerierten Dosis durch die Teilnehmer beobachtet, um die Wirkung der Therapie auf die funktionelle Reaktion der Teilnehmer zu beschreiben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 19 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die potenziellen Forschungsteilnehmer werden von den überweisenden St. Jude-Hämatologie-Co-Ermittlern in den Kliniken für Sichelzellanämie im schulpflichtigen Alter und für Jugendliche rekrutiert, überprüft und zugelassen. Es wird grundsätzlich keine Werbung geschaltet. Angeschlossene Hämatologie-Koforscher werden die St. Jude-Hämatologie-Koforscher bezüglich potenziell geeigneter Forschungsteilnehmer kontaktieren. Potenzielle Forschungsteilnehmer werden in der St. Jude-Einrichtung überprüft und gegebenenfalls eingewilligt und getestet.

Beschreibung

Einschlusskriterien für Teilnehmer der Prähydroxyharnstoff- oder Prätransfusionstherapie-Studie:

  1. Die Diagnose HbSS oder HbS/ß0-Thalassämie
  2. Alter: 8,0 – <19 Jahre alt

Einschlusskriterien für Studienteilnehmer zur Beobachtung:

  1. Die Diagnose HbSS oder HbS/ß0-Thalassämie
  2. Alter: 8,0 – <19 Jahre alt

Einschlusskriterien für Studienteilnehmer für familienbezogene Kontrollen:

  1. Keine Diagnose von HbSS oder HbS/ß0-Thalassämie
  2. Alter: 8,0 – <19 Jahre alt

Ausschlusskriterien für Teilnehmer der Prähydroxyharnstoff- oder Prätransfusionstherapie-Studie:

  1. Unfähig, die anatomische oder fMRT (funktionelle Magnetresonanztomographie) ohne Sedierung oder Anästhesie zu tolerieren
  2. Erhält derzeit eine Hydroxyharnstoff-Therapie oder eine Transfusionstherapie
  3. Vorherige Stammzelltransplantation oder andere myelosuppressive Therapie
  4. Vorgeschichte eines klinischen Schlaganfalls
  5. Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Forschungsteilnehmers oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung/Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien für Studienteilnehmer zur Beobachtung:

  1. Anatomische oder fMRT-Komponenten werden ohne Sedierung oder Anästhesie nicht toleriert
  2. Erhält derzeit eine Hydroxyharnstoff- oder Transfusionstherapie
  3. Vorherige Stammzelltransplantation oder andere myelosuppressive Therapie
  4. Vorgeschichte eines klinischen Schlaganfalls
  5. Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Forschungsteilnehmers oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien für Studienteilnehmer für familienbezogene Kontrollen:

  1. Anatomische oder fMRT-Komponenten werden ohne Sedierung oder Anästhesie nicht toleriert
  2. Erhält derzeit eine Hydroxyharnstoff- oder Transfusionstherapie
  3. Vorherige Stammzelltransplantation oder andere myelosuppressive Therapie
  4. Vorgeschichte eines klinischen Schlaganfalls
  5. Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Forschungsteilnehmers oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Prähydroxyharnstoff – Patienten mit SCD
Patienten mit der Diagnose HbSS (Sichelzellenanämie) oder HbS/ß0-Thalassämie (Beta-Thalassämie), die mit einer Hydroxyharnstofftherapie behandelt werden.
Geschwisterkontrolle
Geschwisterkontrolle ohne Diagnose von HbSS oder HbS/ß0-Thalassämie.
Beobachtung – Probanden mit SCD
Patienten mit der Diagnose HbSS oder HbS/ß0-Thalassämie.
Vor der Transfusion – Personen mit SCD
Patienten mit der Diagnose HbSS oder HbS/ß0-Thalassämie, die mit einer Transfusionstherapie behandelt werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Gehirndurchblutung
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis 12 +/- 3 Monate
Veränderung des zerebralen Blutflusses in der grauen Substanz, gemessen durch arterielle Spinmarkierungstechniken, von vor (Grundlinie) bis nach Erreichen einer stabilen maximal tolerierten Hydroxyharnstoffdosis.
vom Ausgangswert bis 12 +/- 3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des zerebralen Blutflusses nach Territorien
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis 12 +/- 3 Monate
Veränderung des zerebralen Blutflusses der grauen Substanz in einzelnen Territorien der vorderen Hirnarterie, der mittleren Hirnarterie und der hinteren Hirnarterie sowie der hemisphärischen grauen Substanz, gemessen durch arterielle Spinmarkierungstechniken von vor (Grundlinie) bis nach Erreichen einer stabilen maximal tolerierten Hydroxyharnstoffdosis.
Vom Ausgangswert bis 12 +/- 3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Ogg, M.D, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juni 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Juni 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SCDMR4

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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