- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01140360
Pilotstudie zu Gleevec/Imatinib-Mesylat (STI-571, NSC 716051) bei Neurofibromatose (NF1)-Patienten mit plexiformen Neurofibromen (0908-09)
2. Juni 2017 aktualisiert von: Kent Robertson
Dies ist eine zweite Pilotstudie zur Bestimmung der Wirksamkeit von Gleevec® bei Neurofibromatose (NF1)-Patienten mit plexiformen Neurofibromen unter Verwendung neuer Modalitäten zur Bewertung des Ansprechens mit den sekundären Zielen der Bewertung der Toxizität von Glivec und der Charakterisierung von Ansprechmarkern.
Die Begründung für diese Studie ergibt sich aus der Reaktion menschlicher und muriner NF1-Zellen auf Gleevec® in vitro, der Reaktion eines NF1-Patienten, der mit Gleevec® wegen Atemwegskompression durch ein plexiformes Neurofibrom behandelt wurde, mit einer dramatischen Reaktion, die zuvor bei der NF1-Therapie nicht beobachtet wurde, und die Erfahrung bei 37 NF1-Patienten, die in der ersten Pilotstudie mit Gleevec® behandelt wurden.
Gleevec wird oral mit einer Anfangsdosis von 100 mg zweimal täglich bei Patienten mit einer BSA > 1,8 m2 oder 55 mg/m2 zweimal täglich bei Patienten mit einer BSA < 1,8 m2 verabreicht.
Bei Patienten mit einer BSA > 1,8 m2 wird die Dosis je nach Verträglichkeit alle zwei Wochen in Schritten von 100 mg 2-mal täglich erhöht, bis zu einer Höchstdosis von 400 mg 2-mal täglich.
Bei Patienten mit einer BSA < 1,8 m2 wird die Dosis je nach Verträglichkeit alle zwei Wochen in Schritten von 55 mg/m2 2-mal täglich bis zu einer Höchstdosis von 220 mg/m2 2-mal täglich erhöht.
Die Behandlung wird 6 Monate lang fortgesetzt, mit der Option, sie 24 Monate lang fortzusetzen, wenn der Patient daraus einen klinischen Nutzen zieht.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
21
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Patienten > 3 Jahre.
- Diagnose Neurofibromatose Typ 1 (NF1).
- Vorhandensein klinisch signifikanter plexiformer Neurofibrome (Biopsie nachgewiesen, wenn möglich mit verfügbaren Gewebeblöcken); definiert als Tumore, die potenziell lebensbedrohlich sind oder auf lebenswichtige Strukturen einwirken oder durch Schmerzen oder andere Symptome die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen.
- Die Patienten müssen eine durch Magnetresonanztomographie (MRT) messbare Erkrankung haben.
- Die Patienten müssen einen Karnofsky von > 70 % oder Lansky von > 50 % und eine Lebenserwartung von > 2 Monaten haben.
Ausreichende Endorganfunktion, wie folgt definiert:
Gesamtbilirubin < 1,5 x ULN, SGOT und SGPT < 2,5 x UNL, Kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/l, Blutplättchen > 100 x 109/l.
- Die Patienten müssen in der Lage sein, ganze Pillen zu schlucken.
- Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Dosierung des Studienmedikaments einen negativen Schwangerschaftstest haben. Postmenopausale Frauen müssen seit mindestens 12 Monaten amenorrhoisch sein, um als nicht gebärfähig angesehen zu werden. Fortpflanzungsfähige männliche und weibliche Patienten müssen zustimmen, während der gesamten Studie und bis zu 3 Monate nach Absetzen des Studienmedikaments eine wirksame Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.
- Schriftliche, freiwillige Einverständniserklärung.
Ausschlusskriterien
- Der Patient hat innerhalb von 28 Tagen nach dem ersten Tag der Verabreichung des Studienmedikaments andere Prüfpräparate erhalten, es sei denn, die Krankheit schreitet schnell voran.
- Der Patient ist < 5 Jahre frei von einer anderen primären Malignität, außer: wenn die andere primäre Malignität derzeit weder klinisch signifikant ist noch eine aktive Intervention erfordert, oder wenn die andere primäre Malignität ein Basalzell-Hautkrebs oder ein Zervixkarzinom in situ ist. Das Vorhandensein einer anderen bösartigen Erkrankung ist nicht erlaubt.
- Patient mit Herzproblemen Grad III/IV gemäß den Kriterien der New York Heart Association. (d. h. kongestive Herzinsuffizienz, Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten nach Studienbeginn)
- Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen.
- Der Patient hat eine schwere und/oder unkontrollierte Erkrankung (d. h. unkontrollierter Diabetes, chronische Nierenerkrankung oder aktive unkontrollierte Infektion).
- Der Patient hat eine bekannte Hirnmetastase. Unspezifische ZNS-Veränderungen im MRT/CT, die für NF1 charakteristisch sind, sind zulässig, aber keine bekannten ZNS-Malignome.
- Der Patient hat eine bekannte chronische Lebererkrankung (d. h. chronisch aktive Hepatitis und Zirrhose).
- Der Patient hat eine bekannte Diagnose einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
- Der Patient erhielt innerhalb von 4 Wochen (6 Wochen für Nitrosoharnstoff oder Mitomycin-C) vor Studieneintritt eine Chemotherapie, es sei denn, die Krankheit schreitet schnell voran.
- Der Patient erhielt zuvor eine Strahlentherapie von mindestens 25 % des Knochenmarks
- Der Patient hatte eine größere Operation innerhalb von 2 Wochen vor Studieneintritt.
- Patient mit einer signifikanten Vorgeschichte von Nichteinhaltung medizinischer Therapien oder mit der Unfähigkeit, eine zuverlässige Einverständniserklärung zu erteilen.
- Patienten, die permanente (oder semi-permanente) metallische Strukturen haben oder erwarten, die an ihrem Körper befestigt sind. (z. B. Zahnspangen, Körperpiercings), von denen ihre Ärzte glauben, dass sie die MRT stören werden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Gleevec
Gleevec wird oral mit einer Anfangsdosis von 100 mg zweimal täglich bei Patienten mit einer BSA > 1,8 m2 oder 55 mg/m2 zweimal täglich bei Patienten mit einer BSA < 1,8 m2 verabreicht.
Bei Patienten mit einer BSA > 1,8 m2 wird die Dosis je nach Verträglichkeit alle zwei Wochen in Schritten von 100 mg 2-mal täglich erhöht, bis zu einer Höchstdosis von 400 mg 2-mal täglich.
Bei Patienten mit einer BSA < 1,8 m2 wird die Dosis je nach Verträglichkeit alle zwei Wochen in Schritten von 55 mg/m2 2-mal täglich bis zu einer Höchstdosis von 220 mg/m2 2-mal täglich erhöht. Die Behandlung wird 6 Monate lang fortgesetzt, mit der Option, sie 24 Jahre lang fortzusetzen Monaten, wenn der Patient einen klinischen Nutzen daraus zieht.
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Gleevec wird oral mit einer Anfangsdosis von 100 mg zweimal täglich bei Patienten mit einer BSA > 1,8 m2 oder 55 mg/m2 zweimal täglich bei Patienten mit einer BSA < 1,8 m2 verabreicht.
Bei Patienten mit einer BSA > 1,8 m2 wird die Dosis je nach Verträglichkeit alle zwei Wochen in Schritten von 100 mg 2-mal täglich erhöht, bis zu einer Höchstdosis von 400 mg 2-mal täglich.
Bei Patienten mit einer BSA < 1,8 m2 wird die Dosis je nach Verträglichkeit alle zwei Wochen in Schritten von 55 mg/m2 2-mal täglich bis zu einer Höchstdosis von 220 mg/m2 2-mal täglich erhöht. Die Behandlung wird 6 Monate lang fortgesetzt, mit der Option, sie 24 Jahre lang fortzusetzen Monaten, wenn der Patient einen klinischen Nutzen daraus zieht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Krankheitsreaktion
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Abschätzung der Krankheitskontrollrate (SD, PR, CR) mit Gleevec/Imatinib Mesylat bei Patienten mit Neurofibromen (NF1).
Die Summe des längsten Durchmessers (LD) für alle Zielläsionen wird berechnet und als Krankheitsmessung angegeben.
Complete Response (CR) Verschwinden der Zielläsionen.
Partielles Ansprechen (PR) mindestens eine 30%ige Abnahme der Krankheitsmessung, wobei die Krankheitsmessung als Referenz genommen wird, um die messbare Krankheit bei Studieneintritt zu bestätigen.
Fortschreitende Erkrankung (PD) mindestens 20 % Anstieg der Krankheitsmessung, wobei die kleinste Krankheitsmessung seit Beginn der Behandlung als Referenz genommen wird.
Stabile Krankheit (SD) weder ausreichende Schrumpfung, um sich für PR zu qualifizieren, noch ausreichende Zunahme, um sich für PD zu qualifizieren, wobei als Referenz die kleinste Krankheitsmessung seit Beginn der Behandlung genommen wird.
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1 Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Kent Robertson, MD PhD, Indiana University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Februar 2012
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. August 2016
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. Dezember 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Juni 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Juni 2010
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
9. Juni 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
2. Juli 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Juni 2017
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neubildungen, Nervengewebe
- Erkrankungen des peripheren Nervensystems
- Neubildungen des Nervensystems
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Neoplastische Syndrome, erblich
- Neubildungen der Nervenhülle
- Neurokutane Syndrome
- Neubildungen des peripheren Nervensystems
- Neurofibromatosen
- Neurofibromatose 1
- Neurofibrom
- Neurofibrom, Plexiform
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzym-Inhibitoren
- Antineoplastische Mittel
- Proteinkinase-Inhibitoren
- Imatinibmesylat
Andere Studien-ID-Nummern
- NF/Gleevec DOD Trial
- 0908-09 (ANDERE: IUPUI IRB)
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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