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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von EPI-743 bei Kindern mit Leigh-Syndrom

24. August 2020 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Doppelblindstudie der Phase 2B mit EPI-743 bei Kindern mit Leigh-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Auswirkungen von EPI-743 bei Kindern mit Leigh-Syndrom auf den Schweregrad der Erkrankung, die neuromuskuläre Funktion, die Atemfunktion, die Morbidität und Mortalität der Erkrankung sowie krankheitsassoziierte Biomarker.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Auswirkungen von EPI-743 bei Patienten mit Leigh-Syndrom auf die Schwere der Erkrankung, die neuromuskuläre Funktion, die Atemfunktion, die Morbidität und Mortalität der Erkrankung und die mit der Erkrankung verbundenen Biomarker.

Diese Studie ist eine sechsmonatige prospektive randomisierte doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit einer sechsmonatigen Verlängerungsphase mit zwei Dosierungen von EPI743. Die geplante Einschreibung ist für etwa 30 Kinder mit genetisch bestätigtem Leigh-Syndrom. Nach 6-monatiger Behandlung werden die Kinder, die in den Placebo-Behandlungsarm randomisiert wurden, erneut in einen der 2 aktiven Behandlungsarme randomisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische und MRT-Diagnose des Leigh-Syndroms
  • Moderater Schweregrad der Erkrankung basierend auf dem NPMDS-Score
  • Alter unter 18 Jahren
  • Dokumentierter Nachweis einer Krankheitsprogression innerhalb von 12 Monaten nach der Einschreibung
  • Verfügbarkeit einer MRT, die eine nekrotisierende Enzephalopathie bestätigt
  • Patient oder Vormund in der Lage, zuzustimmen und die Protokollanforderungen einzuhalten
  • Verzicht auf Coenzym Q10, Vitamin C & E, Liponsäure und Idebenon

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen EPI-743, Vitamin E oder Sesamöl
  • Vorgeschichte von Blutungsanomalien oder anormaler PT/PTT
  • Diagnose gleichzeitiger angeborener Stoffwechselstörungen
  • Vorherige Tracheotomie
  • Beatmungsabhängig oder Verwendung einer nichtinvasiven Beatmungsunterstützung innerhalb von 1 Monat nach der Registrierung
  • LFTs größer als 2 mal ULN
  • Niereninsuffizienz
  • Herzinsuffizienz im Endstadium
  • Fettmalabsorptionssyndrom
  • Verwendung von gerinnungshemmenden Medikamenten
  • Abstinenz von Botox für 6 Monate vor der Einschreibung und für die Dauer des Studiums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Jeder Patient erhält eine gewichtsabhängige Placebomenge
Arzneimittel: Placebo
Aktiver Komparator: EPI-743 15 mg/kg
Die Dosis jedes Probanden basiert auf ihrem Gewicht. 15 mg/kg mit einer Höchstdosis von 200 mg pro Dosis, t.i.d., wird in diesem Behandlungsarm verabreicht.
Arzneimittel: EPI-743 15 mg/kg
Aktiver Komparator: EPI-743 5 mg/kg
Die Dosis jedes Probanden basiert auf ihrem Gewicht. 5 mg/kg mit einer Höchstdosis von 100 mg pro Dosis, t.i.d., werden in diesem Behandlungsarm verabreicht.
Arzneimittel: EPI-743 5 mg/kg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Abschnitte 1-3
Zeitfenster: 6 Monate
Die Veränderung vom Ausgangswert auf sechs Monate wird zwischen den Probanden in der aktiven Behandlungsgruppe und der Placebogruppe verglichen
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neuromuskuläre Funktion
Zeitfenster: 6 Monate
Grobmotorische Funktionsmessung; Barry-Albright-Dystonie-Skala
6 Monate
Atmungsfunktion
Zeitfenster: 6 Monate
Notwendigkeit einer Tracheotomie
6 Monate
Krankheitsmorbidität
Zeitfenster: 6 Monate
Gesamtzahl der Krankenhausaufenthalte
6 Monate
Glutathion-Zyklus-Biomarker
Zeitfenster: 6 Monate
Die Blutspiegel von Glutathion werden zwischen Placebo und Behandlungsgruppe verglichen
6 Monate
Anzahl der dosislimitierenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Sterblichkeit
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Todesfälle
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Mitarbeiter

Axio Research. LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPI743-12-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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