- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01898325
Bewertung der Leber- und Milzfibrose bei Patienten mit Gaucher-Krankheit mit Fibroscan
Die untersuchte Kohorte wird Leber- und Milzfibrose bei Patienten mit Gaucher-Krankheit untersuchen, die in zwei Gruppen eingeteilt sind, naive GD-Patienten und GD-Patienten, die mit ERT behandelt wurden. Da die Leberbiopsie bei diesen Patienten nicht empfohlen wird, da das Blutungsrisiko mit Fibroscan sicher ist, mit diagnostischer Genauigkeit in Bezug auf die Leber- (und Milz-) Fibrose. Die Schätzung der Milzfibrose ist ein innovativer Ansatz bei Lebererkrankungen und Gaucher.
Die Bewertung der Fibrose mit dieser neuen und sicheren Methode könnte Komplikationen des antiinvasiven Verfahrens bei GD-Patienten vermeiden. Die Hinzufügung von Fibrose-Biomarkern hilft bei der Bewertung des Patienten-Scores. Der Befund von Leber- und Milzsteifheit wird bei nativen und mit ERT behandelten Gaucher-Patienten ausgewertet, um die Wirkung der ERT auf die Fibrose zu beurteilen.
Die Ziele sind: 1) Bewertung der Leber- und Milzsteifheitsmessung mit Fibroscan und Bewertung der Leber- und Milzfibrose bei Patienten mit GD.
2) Vergleich der Elastographie in zwei Kohorten von GD-Patienten: ERT-behandelte und naive GD-Patienten und zwei Kontrollgruppen von Patienten: gesunde und nicht alkoholische Steatohepatitis (NASH)-Patienten.
3) Korrelieren der Elastographiebefunde mit klinischen und Labordaten in den vier Patientengruppen mit Schwerpunkt auf Manifestationen der Gaucher-Krankheit und Schweregrad der GD. Vergleich der Elastographie bei GD-naiven und ERT-behandelten Patienten.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Die untersuchte Kohorte umfasst 4 Patientengruppen mit 20 Probanden in jeder Gruppe, darunter: 1) naive GD-Patienten 2) mit ERT behandelte GD 3) gesunde Kontrollgruppe 4) Patienten mit nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH), die in der hepatologischen Abteilung des Ziv-Krankenhauses überwacht werden und gesunde Kontrollen.
Serumfibrose-Marker werden getestet, einschließlich: Bilirubin, GGT, Haptoglobin, AST, ALT. Die Befunde von Milz- und Leberfibrose werden mit dem Schweregrad der Erkrankung korreliert, indem Zimrans Severity Score Index (SSI) Leberfunktionstests, Serologie für virale Hepatitis, GD-Biomarker, Hämoglobin verwendet werden , Blutplättchenspiegel und eine GD-Schwerepunktzahl.
Protein C wird bei allen Patientengruppen gemessen. Die Protein C-Aktivität kann selbst bei Patienten mit leichter Lebererkrankung als empfindlicher Marker für hepatozelluläre Schäden verwendet werden. Auch Patienten mit Zirrhose weisen aufgrund der erhöhten Aktivität ein Ungleichgewicht zwischen prokoagulatorischer und antikoagulatorischer Aktivität auf Faktor VIII und vermindertes Protein C.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Hanna Rosenbaum, MD
- Telefonnummer: 972-4-8542541
- E-Mail: h_rosenbaum@rambam.health.gov.il
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Maher Hijazi
- Telefonnummer: 972-50-2064849
- E-Mail: drmaher1980@gmail.com
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von Gaucher in Behandlung und ohne Behandlung.
- Gesunde Kontrolle.
- Patienten mit nicht alkoholischer Steatohepatitis (NASH), die in der hepatologischen Abteilung überwacht werden.
Ausschlusskriterien:
• Patienten mit aktiver Lebererkrankung, Leberzirrhose.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: DIAGNOSE
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Sonstiges: Naive GD-Patienten
Naive GD-Patienten Intervention: Gerät - Fibroscan |
Fibroscan
|
Sonstiges: GD mit ERT behandelt
GD behandelt mit ERT Intervention: Gerät – Fibroscan
|
Fibroscan
|
Sonstiges: Gesunde Kontrolle
Gesunde Kontrolle Intervention: Gerät - Fibroscan
|
Fibroscan
|
Sonstiges: Nichtalkoholische Steatohepatitis-Patienten
Patienten mit nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) Intervention: Gerät – Fibroscan
|
Fibroscan
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Leber- und Milzfibrose
Zeitfenster: 2 Jahre
|
Die Fibrose wird anhand des Grades der Elastographie abgeschätzt, gemessen anhand der Leber- und Milzsteifheit in Kilopascal (kPa). Die transiente Elastographie wird mit einem Fibro Scan-Gerät (EchoSens, Paris, Frankreich) durchgeführt. Ein Medianwert [ausgedrückt in Kilopascal (kPa)] von 10 erfolgreichen Erfassungen wird als repräsentatives Maß für die Lebersteifheit angesehen. Wir betrachten 10 Akquisitionen mit einer Erfolgsquote von mindestens 60 % und einem Interquartilbereich (IQR) von weniger als 20 % als repräsentative Messungen. Das FibroScan® und seine speziellen Sonden bilden ein aktives, nicht implantierbares medizinisches Gerät, das Ultraschall verwendet. Entwickelt, um die Lebersteifheit schnell und schmerzlos und vollständig nicht-invasiv zu messen. Das FibroScan® basiert auf der Technik der eindimensionalen Pulselastographie. |
2 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Hanna Rosenbaum, Rambam Health Corporation
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
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- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Fibrose
- Gaucher-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- Gaucher_Fibroscan_CTIL
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