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Nicht-interventionelle Teilstudie von ALX-HPP-502 zur Beurteilung des natürlichen Verlaufs von Patienten mit HPP im Jugendalter, die in ENB-006-09 als historische Kontrollen dienten

11. März 2019 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine Single-Center-, nicht-interventionelle Teilstudie von ALX-HPP-502 zur Bewertung funktioneller natürlicher Verlaufsdaten von Patienten mit jugendlichen historischen Kontrollen in ENB-006-09

Der Zweck dieser Studie besteht darin, den natürlichen Verlauf von HPP bei Patienten mit jugendlichem HPP zu charakterisieren, die in ENB-006-09 als historische Kontrollen dienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hypophosphatasie (HPP) ist eine lebensbedrohliche, genetische und äußerst seltene Stoffwechselerkrankung, die durch eine fehlerhafte Knochenmineralisierung und eine beeinträchtigte Phosphat- und Kalziumregulation gekennzeichnet ist und zu fortschreitender Schädigung mehrerer lebenswichtiger Organe führen kann, einschließlich Zerstörung und Verformung von Knochen sowie schwerer Muskelschwäche , Krampfanfälle, eingeschränkte Nierenfunktion und Atemversagen. Es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für Patienten mit dieser Krankheit. Es liegen auch nur begrenzte Daten zum natürlichen Verlauf dieser Krankheit im Laufe der Zeit vor, insbesondere bei Patienten mit der juvenilen Form.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Der Patient leidet an HPP im Jugendstadium und wurde als historische Kontrolle für die Studie ENB-006-09 ausgewählt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Einverständniserklärung/Zustimmung vor der Videoerfassung und Datenabstraktion.
  • Dokumentierte Einverständniserklärung/Zustimmung in Studie ALX-HPP-502.
  • Patienten mit jugendlichem HPP und wurden als historische Kontrolle für die Studie ENB-006-09 ausgewählt.
  • Patienten mit mindestens 2 Videos der grundlegenden Mobilität, die bei 2 verschiedenen Klinikbesuchen aufgezeichnet wurden, als der Patient ≥ 5 bis ≤ 15 Jahre alt war

Ausschlusskriterien:

  • Für diese Studie gibt es keine Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Nur retrospektiver Fall
Biologisch: Nur retrospektiver Fall

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modifizierter leistungsorientierter Mobilitätsbewertungs-Gang-Subtest (MPOMA-G) – Änderung vom Ausgangswert zum letzten Gesamttest
Zeitfenster: Der früheste verfügbare MPOMA-G-Score, der im Zeitraum von Patienten im Alter von 5 bis einschließlich 15 Jahren ermittelt wurde.
Der MPOMA-G ist ein 5-Komponenten-Assessment zur Beurteilung der Gangleistung. Die erste Komponente hat 4 Unterkomponenten. Für 2 Komponenten und 2 Unterkomponenten werden Punkte von 0 oder 1 vergeben, während für die restlichen 2 Komponenten und 2 Unterkomponenten basierend auf der Art des beobachteten Gehmusters Punkte von 0, 1 oder 2 vergeben werden. Die maximale Gesamtpunktzahl von 12 Punkten = keine Beeinträchtigung und 0 Punkte = schlimmste Beeinträchtigung.
Der früheste verfügbare MPOMA-G-Score, der im Zeitraum von Patienten im Alter von 5 bis einschließlich 15 Jahren ermittelt wurde.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Leistungsorientierter Mobilitätsbewertungs-Gang-Subtest (POMA-G) – Änderung vom Ausgangswert zum letzten Gesamttest
Zeitfenster: Der früheste verfügbare MPOMA-G-Score, der im Zeitraum von Patienten im Alter von 5 bis einschließlich 15 Jahren ermittelt wurde.
Der POMA-G ist ein 7-Komponenten-Assessment zur Beurteilung der Gangleistung. Die zweite Komponente besteht aus 4 Unterkomponenten. Den beiden Komponenten werden Punkte von 0, 1 oder 2 zugewiesen, während den restlichen 4 Komponenten und 4 Unterkomponenten basierend auf der Art des beobachteten Gehmusters Punkte von 0 oder 1 zugewiesen werden. Die maximale Gesamtpunktzahl von 12 Punkten = keine Beeinträchtigung und 0 Punkte = schlimmste Beeinträchtigung.
Der früheste verfügbare MPOMA-G-Score, der im Zeitraum von Patienten im Alter von 5 bis einschließlich 15 Jahren ermittelt wurde.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALX-HPP-502s

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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