- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02352896
Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von EPI-743 bei Kindern mit Leigh-Syndrom
29. November 2023 aktualisiert von: PTC Therapeutics
Bewertung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Vatiquinon (EPI-743) bei Kindern mit Leigh-Syndrom
EPI-743 bei Teilnehmern mit Leigh-Syndrom, die an der vorherigen Studie EPI743-12-002 (NCT01721733) teilgenommen haben.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Überwachung der langfristigen Sicherheit und der neurologischen Entwicklungseffekte von EPI-743 bei Kindern, die die placebokontrollierte Studie EPI743-12-002 abschließen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
30
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
Stanford University, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Gregory Enns
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose des Leigh-Syndroms mit genetischer Bestätigung
- Abschluss des EPI743-12-002-Protokolls und Beginn der Behandlung innerhalb von 14 Tagen nach dem Besuch in Monat 12 in der EPI743-12-002-Studie
- Teilnehmer oder Erziehungsberechtigter des Teilnehmers, der in der Lage ist, den Protokollanforderungen zuzustimmen und diese einzuhalten
- Fortgesetzter Verzicht auf Nahrungsergänzungsmittel in Studie EPI743-12-002 ausgeschlossen
- Botox® ist erlaubt, wenn es vom Sponsor genehmigt wurde
Ausschlusskriterien:
- Allergie gegen EPI-743 oder Sesamöl
- Allergie gegen Vitamin E
- Klinische Vorgeschichte von Blutungen oder anormaler Ausgangs-Prothrombinzeit (PT)/partieller Thromboplastinzeit (PTT)
- Leberinsuffizienz mit Leberfunktionstests (LFTs) größer als das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts
- Dialysepflichtige Niereninsuffizienz
- Herzinsuffizienz im Endstadium
- Fettmalabsorptionssyndrome, die eine Arzneimittelabsorption ausschließen
- Verwendung von gerinnungshemmenden Medikamenten
- Teilnahme an anderen klinischen Forschungsstudien/Einnahme anderer experimenteller Wirkstoffe
- Teilnahme an elektiven Verfahren, die eine Sedierung erforderten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: EPI-743
Die Teilnehmer erhalten EPI-743 in einer Dosis von 15 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) bis zu insgesamt 200 mg dreimal täglich (TID) oral mit einer Mahlzeit oder durch die Verwendung von Magensonden (NG) oder Gastrostomie-Ernährungssonden mit flüssiger Nahrung für at mindestens 36 Monate.
|
EPI-743 100 Milligramm/Milliliter (mg/ml) Lösung zum Einnehmen wird pro im Arm festgelegter Dosis und Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Schweregrad der Erkrankung, gemessen anhand der Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Score Sektionen 1-3
Zeitfenster: Baseline bis zum 36. Monat
|
NPMDS ist eine validierte Skala zur Beurteilung des Fortschreitens der mitochondrialen Erkrankung.
|
Baseline bis zum 36. Monat
|
Anzahl der Teilnehmer mit dosisbegrenzenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Baseline bis zum 36. Monat
|
Baseline bis zum 36. Monat
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Bayley Scales of Infant Development-III Score (Teilnehmer im Alter von 0-3)
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Die Wirkung von EPI-743 auf die Neuroentwicklung wird anhand des Bayley Scales of Infant Development-III-Score gemessen.
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery Score für Kinder (Teilnehmer im Alter von 4-18)
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Die Wirkung von EPI-743 auf die neuromuskuläre Funktion wird anhand der Wechsler-Intelligenzskala und des Batterie-Scores zur Bewegungsbewertung bewertet.
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
Score der Barry-Albright-Dystonie-Skala
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Die neuromuskuläre Funktion wird anhand der Barry-Albright-Dystonie-Skala bewertet.
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
Grobmotorische Funktionsmessung
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Die neuromuskuläre Funktion wird durch die Messung der grobmotorischen Funktion beurteilt.
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
Sauerstoffsättigungswerte im Wachzustand
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Die Wirkung von EPI-743 auf die Atmungsfunktion wird anhand der Sauerstoffsättigungswerte im Wachzustand gemessen.
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
Gesamtzahl der Beatmungstage und Gesamtzahl der Tage auf der Intensivstation
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Pneumonie-Episoden und Tracheostomie
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
|
Gesamtzahl der Todesfälle, medizinischen Begegnungen, Krankenhausaufenthalte und Krankenhaustage
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
|
Gesundheitsbezogene Lebensqualität gemessen am NPMDS Abschnitt 4 Score
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
|
Glutathion-Zyklus-Biomarker-Level
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
|
Baseline bis zum 24. Monat
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Januar 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Oktober 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Oktober 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. August 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Januar 2015
Zuerst gepostet (Geschätzt)
2. Februar 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
1. Dezember 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. November 2023
Zuletzt verifiziert
1. November 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankung
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Mitochondriale Erkrankungen
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Pyruvatstoffwechsel, angeborene Fehler
- Syndrom
- Leigh-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- EPI743-13-023
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Leigh-Syndrom
-
Horizon Pharma USA, Inc.AbgeschlossenVererbte mitochondriale Erkrankung, einschließlich Leigh-SyndromVereinigte Staaten
-
PTC TherapeuticsAxio Research. LLCAbgeschlossenLeigh-SyndromVereinigte Staaten
-
Aadi Bioscience, Inc.Zurückgezogen
-
Taysha Gene Therapies, Inc.Zurückgezogen
-
Khondrion BVDrug Research Unit Ghent, BelgiumAbgeschlossenMitochondriale Erkrankung | MELAS | Leigh-Syndrom | LHON | Mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243ABelgien
-
The University of Texas Health Science Center,...RekrutierungLeigh-Krankheit | Leigh-Syndrom | Leighs nekrotisierende Enzephalopathie | Subakute nekrotisierende Enzephalomyopathie | Subakute nekrotisierende EnzephalomyelopathieVereinigte Staaten
-
PTC TherapeuticsAbgeschlossenMitochondriale Erkrankungen | Arzneimittelresistente Epilepsie | Leigh-Krankheit | Leigh-Syndrom | Mitochondriale Enzephalopathie (MELAS) | Pontozerebelläre Hypoplasie Typ 6 (PCH6) | Alpers-Krankheit | Alpers-SyndromVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Kanada, Frankreich, Italien, Polen, Schweden, Japan
-
LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RekrutierungMitochondriale Erkrankungen | MDB | Mitochondriale Myopathien | MELAS-Syndrom | MITTE | Kearns-Sayre-Syndrom | MERRF-Syndrom | Barth-Syndrom | Leigh-Syndrom | MNGIE | LHON | Pearson-Syndrom | NARP-Syndrom | Coenzym Q10 Mangel | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOÖsterreich, Deutschland, Italien
-
Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungMitochondriale Erkrankung | Mitochondriale Störungen | Melas | Kearns Sayer | NARP | MNGIE | LHON | Mitochondriales Depletion-Syndrom | Leigh-KrankheitVereinigte Staaten
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | MELAS | Mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Subakute nekrotisierende EnzephalomyelopathieNiederlande
Klinische Studien zur EPI-743
-
Yale UniversityEdison Pharmaceuticals Inc; Rembrandt FoundationAbgeschlossen
-
Edison Pharmaceuticals IncAbgeschlossen
-
PTC TherapeuticsAbgeschlossenMitochondriale Erkrankungen | Arzneimittelresistente Epilepsie | Leigh-Krankheit | Leigh-Syndrom | Mitochondriale Enzephalopathie (MELAS) | Pontozerebelläre Hypoplasie Typ 6 (PCH6) | Alpers-Krankheit | Alpers-SyndromVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Kanada, Frankreich, Italien, Polen, Schweden, Japan
-
University of South FloridaEdison Pharmaceuticals IncAbgeschlossenParkinson-KrankheitVereinigte Staaten
-
PTC TherapeuticsAbgeschlossenFriedreichs AtaxieVereinigte Staaten
-
PTC TherapeuticsAxio Research. LLCAbgeschlossenLeigh-SyndromVereinigte Staaten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AbgeschlossenMitochondriale Erkrankung | Myopathie | NeurologieVereinigte Staaten
-
Edison Pharmaceuticals IncZurückgezogen
-
Edison Pharmaceuticals IncBeendet
-
PTC TherapeuticsNicht länger verfügbar