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Eine Studie zu Rilzabrutinib bei erwachsenen Patienten mit Immunthrombozytopenie (ITP)

30. Januar 2024 aktualisiert von: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Eine adaptive, offene Dosisfindungsstudie der Phase 1/2 zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und klinischen Aktivität von PRN1008, einem oralen BTK-Inhibitor, bei Patienten mit rezidivierter Immunthrombozytopenie

Dies ist eine zweiteilige (Teil A und B) adaptive, unverblindete Dosisfindungsstudie zu PRN1008 bei Patienten mit ITP, die refraktär oder rezidiviert sind und keine verfügbaren und zugelassenen therapeutischen Optionen haben, mit einer Thrombozytenzahl von <30.000/μl auf zwei zählt frühestens 7 Tage auseinander in den 15 Tagen vor Behandlungsbeginn. Der Dosisfindungsteil der Studie ist abgeschlossen. Die Behandlungsdosis von Teil B beträgt 400 mg zweimal täglich.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige (Teil A und B) adaptive, unverblindete Dosisfindungsstudie zu PRN1008 mit ungefähr 60 Patienten in Teil A und ungefähr 25 Patienten in Teil B.

In Teil A werden Patienten mit ITP aufgenommen, die refraktär oder rezidiviert sind und keine verfügbaren und zugelassenen therapeutischen Optionen haben. Geeignete Patienten haben eine Thrombozytenzahl < 30.000/μl bei zwei Zählungen, die in den 15 Tagen vor Behandlungsbeginn nicht früher als 7 Tage auseinander liegen. Die aktive Behandlungsdauer beträgt 24 Wochen und die Nachbeobachtungszeit beträgt 4 Wochen. Im Dosisfindungsteil der Studie darf jeder in die Studie aufgenommene Patient seine Dosis nach 28 Tagen PRN1008-Therapie erhöhen, wenn er keine Thrombozytenreaktion oder dosislimitierende Toxizität (DLT) zu dem Zeitpunkt erfährt letzte Dosisstufe. Patienten, die gemäß Protokoll auf PRN1008 ansprechen, können an einer Langzeitverlängerung teilnehmen.

Teil B der Studie wird ungefähr 25 Patienten mit ITP umfassen, die einen Rückfall erlitten haben oder auf vorherige Therapien unzureichend ansprachen. Geeignete Patienten haben eine Thrombozytenzahl < 30.000/µl bei zwei Gelegenheiten im Abstand von mindestens 7 Tagen innerhalb von 15 Tagen vor Behandlungsbeginn und eine Thrombozytenzahl von ≤ 35.000/µl am Studientag 1 (SD1). Die Studie besteht aus einer 28-tägigen Screening-Periode, einer 24-wöchigen aktiven Behandlungsphase und einer langfristigen Verlängerung. Nach der letzten Dosis von PRN1008 gibt es eine 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtungsphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

81

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Australian Capital Territory
      • Canberra, Australian Capital Territory, Australien, 2605
        • Investigational Site Number : 105
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2139
        • Investigational Site Number : 104
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Investigational Site Number : 102
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Investigational Site Number : 101
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Investigational Site Number : 106
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6005
        • Investigational Site Number : 103
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • Investigational Site Number : 213
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Investigational Site Number : 214
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Investigational Site Number : 211
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Investigational Site Number : 1161
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 1A1
        • Investigational Site Number : 1162
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Investigational Site Number : 727
      • s-Gravenhage, Niederlande, 2545 CH
        • Investigational Site Number : 728
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, N-5021
        • Investigational Site Number : 542
      • Gralum, Norwegen, 1714
        • Investigational Site Number : 541
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 62500
        • Investigational Site Number : 431
      • Hradec Kralove, Tschechien, 50005
        • Investigational Site Number : 433
      • Ostrava - Poruba, Tschechien, 70852
        • Investigational Site Number : 434
      • Praha 2, Tschechien, 12808
        • Investigational Site Number : 432
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute Site Number : 1087
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817-1915
        • RCCA MC LLC Site Number : 1091
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114-2603
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center Site Number : 1092
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center Site Number : 1099
    • Michigan
      • Midland, Michigan, Vereinigte Staaten, 48670
        • Mid Michigan Medical Center Site Number : 1086
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 1097
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Pitt County Memorial Hospital Site Number : 1095
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109-4405
        • Seattle Cancer Care Alliance Site Number : 1098
  • Vereinigtes Königreich
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Investigational Site Number : 981
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Investigational Site Number : 983
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 980

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 18 bis 80 Jahren
  • Immunbedingte ITP (sowohl primär als auch sekundär)

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  • Geschichte der Transplantation solider Organe
  • Positives Screening auf HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rilzabrutinib (PRN1008) Täglich

Teil A ca. 60 Patienten: Bis zu 24 Wochen offene Behandlung mit PRN1008 400 mg BID; Sicherheits- und Dosisbewertung. Patienten, die gemäß Protokoll auf PRN1008 ansprechen, können an einer langfristigen Verlängerung teilnehmen.

Teil B: ca. 25 Patienten: Bis zu 24 Wochen offene Behandlung mit PRN1008 400 mg BID; Sicherheits- und Dosisbewertung. Patienten, die gemäß Protokoll auf PRN1008 ansprechen, können an einer langfristigen Verlängerung teilnehmen
Arzneimittel: Rilzabrutinib
BTK-Inhibitor
Andere Namen:
  • PRN1008

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A und B: Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Sicherheitsergebnismessung)
Zeitfenster: 24-wöchige Behandlung, langfristige Verlängerung und 4-wöchige Nachbeobachtung nach der letzten Dosis]
Häufigkeit, Schweregrad und Zusammenhang von TEAEs während des Behandlungszeitraums und bei der 4-wöchigen Nachbeobachtung nach der letzten erhaltenen Dosis.
24-wöchige Behandlung, langfristige Verlängerung und 4-wöchige Nachbeobachtung nach der letzten Dosis]
Teil A: Konsekutiv erhöhte Thrombozytenzahlen (Wirksamkeitsergebnismaß)
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Probanden, die in der Lage sind, zwei oder mehr aufeinanderfolgende Thrombozytenzahlen von ≥ 50.000/μl UND einen Anstieg der Thrombozytenzahl von ≥ 20.000/μl gegenüber dem Ausgangswert zu erreichen, ohne die Verwendung von Notfallmedikation
24 Wochen
Teil B: Anhaltender Anstieg der Thrombozytenzahl (Wirksamkeitsergebnismaß)
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Patienten, die in mindestens 8 der letzten 12 Wochen des 24-wöchigen Behandlungszeitraums Thrombozytenzahlen von ≥ 50.000/μl erreichen können, ohne dass eine Notfallmedikation erforderlich ist
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Olga Bandman, MD, Principia Biopharma

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DFI17124
  • PRN1008-010 (Andere Kennung: Principia Biopharma)
  • U1111-1260-4044 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2023-509397-39 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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