Internationale primäre Ciliäre Dyskinesie-Kohorte (iPCD)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die iPCD-Kohorte wurde im Rahmen des von der Europäischen Union (EU) finanzierten Projekts Better Experimental Screening and Treatment for Primary Ciliary Dyskinesia (BESTCILIA) des 7. Rahmenprogramms (RP7) eingerichtet. Die iPCD-Kohorte ist am Institut für Sozial- und Präventivmedizin der Universität Bern, Schweiz, angesiedelt. Die Forschung wird in enger Zusammenarbeit mit allen Datenlieferanten durchgeführt.
Ziele:
Dieser kombinierte internationale Datensatz ermöglicht die Untersuchung der PCD-Epidemiologie in einer großen internationalen Studienpopulation, um: 1) das Spektrum der klinischen Phänotypen und der Schwere der Erkrankung bei PCD-Patienten nach Alter, Geschlecht und Diagnosezeitraum zu beschreiben; 2) Beschreibung der Kurzzeit- und Langzeitprognose von PCD unter Berücksichtigung wichtiger Ergebnisse wie Wachstum, Lungenfunktion und Atemversagen, Bakterienbesiedlung, Hörverlust, Fruchtbarkeit und Mortalität; und 3) Identifizierung von Prädiktoren für langfristige Ergebnisse wie Alter bei Diagnose, klinischer Phänotyp, ultrastrukturelle Defekte, Genotyp und klinische Versorgung.
Studiendesign:
Die iPCD-Kohorte ist eine internationale Kohorte, die verfügbare Daten zu PCD aus nationalen oder lokalen Registern und klinischen oder diagnostischen Datenbanken kombiniert. Alle teilnehmenden Zentren lieferten retrospektiv erhobene Daten; Neue Zentren, die in Zukunft der iPCD-Kohorte beitreten, können auch mit retrospektiv und prospektiv erhobenen Daten teilnehmen.
Welche Informationen werden gesammelt:
Die iPCD-Kohorte umfasst retrospektiv erhobene Patientendaten zu den folgenden 11 thematischen Kategorien: 1) allgemeine Informationen, 2) Ergebnisse diagnostischer Tests, 3) Baseline-Charakteristika, 4) Wachstum und Lungenfunktion, 5) klinische Manifestationen, 6) Therapie, 7) Mikrobiologie, 8) Bildgebung, 9) chirurgische Eingriffe, 10) Neugeborenenperiode und 11) Familienanamnese.
Studiendatenbank:
Die iPCD Cohort-Datenbank ist webbasiert und verwendet die an der Vanderbilt University entwickelte Plattform Research Electronic Data Capture (REDCap). REDCap ist in der akademischen Forschung weit verbreitet und ermöglicht die Dateneingabe und -extraktion in verschiedenen Formaten.
So nehmen Sie teil:
Zentren, die am Projekt teilnehmen und Daten beitragen möchten, können sich an die iPCD-Kohorte wenden, um eine Datenliefervereinbarung zu unterzeichnen. Sie erhalten dann ein Passwort für den Zugang zur Online-Software REDCap und können ihre Daten direkt eingeben. Sie können auch Folgedaten hochladen oder zu einem späteren Zeitpunkt weitere Patienten hinzufügen.
Für weitere Details wenden Sie sich bitte an: pcd@ispm.unibe.ch
Finanzierung:
Der Aufbau der iPCD-Kohorte (Löhne, Verbrauchsmaterialien und Ausrüstung) wurde durch das EU-FP7-Projekt BESTCILIA (http://bestcilia.eu) und mehrere Schweizer Förderstellen finanziert, darunter die Lungenligen Bern, St. Gallen, Waadt, Tessin und Wallis und der Milena Carvajal Pro-Kartagener Stiftung. Die Datenerhebung und -verwaltung an jedem Standort wurde gemäß den örtlichen Vereinbarungen finanziert. Die meisten teilnehmenden Forscher und Datenlieferanten beteiligen sich an der European Cooperation in Science and Technology (COST) Action „Better Evidence to Advance Therapeutic options for PCD“ (BEAT-PCD) (BM 1407; www.beatpcd.org). Die Infrastruktur wird kostenlos von der Universität Bern bereitgestellt, wo die Daten gebündelt und gespeichert werden. Die Studie wird derzeit vom Schweizerischen Nationalfonds finanziert (320030_173044 und 320030B_192804).
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Myrofora Goutaki, MD-PhD
- Telefonnummer: 0041 316315973
- E-Mail: myrofora.goutaki@unibe.ch
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Claudia E Kuehni, Prof
- Telefonnummer: 0041 316313507
- E-Mail: claudia.kuehni@unibe.ch
Studienorte
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Bern, Schweiz, 3012
- Rekrutierung
- University of Bern
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Kontakt:
- Claudia E Kuehni, Prof
- E-Mail: claudia.kuehni@unibe.ch
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Kontakt:
- Myrofora Goutaki, MD-PhD
- E-Mail: myrofora.goutaki@unibe.ch
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten mit diagnostizierter primärer Ziliendyskinesie
Ausschlusskriterien:
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Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Sonstiges
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Höhe
Zeitfenster: alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Höhen-Z-Scores berechnet auf der Grundlage verfügbarer nationaler und internationaler Referenzen
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alle 3 Monate bis 10 Jahre
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BMI
Zeitfenster: alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Body-Mass-Index (BMI) Z-Scores berechnet basierend auf verfügbaren nationalen und internationalen Referenzen
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alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Lungenfunktionsmessungen
Zeitfenster: alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Spirometrische Indizes, insbesondere forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) und forcierte Vitalkapazität (FVC) z-Scores, berechnet auf der Grundlage von Referenzwerten der Global Lung Function Initiative (GLI).
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alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Ergebnisse diagnostischer Tests
Zeitfenster: bei Diagnose/Studieneintritt
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Ergebnisse der durchgeführten PCD-Diagnosetests, einschließlich der Messung von nasalem Stickstoffmonoxid, elektronenmikroskopischen Befunden, Schlagfrequenz und -muster.
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bei Diagnose/Studieneintritt
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Klinische Symptome und Anzeichen
Zeitfenster: alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Prävalenz der berichteten klinischen Symptome in verschiedenen Altersgruppen, einschließlich Rhinitis, Husten, Otitis, Sinusitis, Lungenentzündung, Lateralitätsfehler, angeborene Herzfehler und Fruchtbarkeitsprobleme.
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alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Mikrobiologische Ergebnisse
Zeitfenster: alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Ergebnisse mikrobiologischer Kulturen von Atemwegsproben (Sputum, Hustenabstriche, Rachenabstriche, Ohrenabstriche, bronchoalveoläre Lavage) und Angaben zu Antibiotikaresistenzen (bei positiven Kulturen)
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alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Bildgebende Ergebnisse
Zeitfenster: alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Radiologische Befunde aus bildgebenden Untersuchungen der Nasennebenhöhlen und der Lunge, einschließlich Röntgenaufnahmen, Computertomographie und Magnetresonanztomographie
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alle 3 Monate bis 10 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Claudia E Kuehni, Prof, University of Bern
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Goutaki M, Maurer E, Halbeisen FS, Amirav I, Barbato A, Behan L, Boon M, Casaulta C, Clement A, Crowley S, Haarman E, Hogg C, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Leigh MW, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Schwerk N, Scigliano S, Werner C, Yiallouros P, Zivkovic Z, Lucas JS, Kuehni CE; PCD Italian Consortium; Swiss PCD Group; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. The international primary ciliary dyskinesia cohort (iPCD Cohort): methods and first results. Eur Respir J. 2017 Jan 4;49(1):1601181. doi: 10.1183/13993003.01181-2016. Print 2017 Jan.
- Goutaki M, Halbeisen FS, Spycher BD, Maurer E, Belle F, Amirav I, Behan L, Boon M, Carr S, Casaulta C, Clement A, Crowley S, Dell S, Ferkol T, Haarman EG, Karadag B, Knowles M, Koerner-Rettberg C, Leigh MW, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Phillipsen M, Sagel SD, Santamaria F, Schwerk N, Yiallouros P, Lucas JS, Kuehni CE; PCD Israeli Consortium; Swiss PCD Group; French Reference Centre for Rare Lung Diseases. Growth and nutritional status, and their association with lung function: a study from the international Primary Ciliary Dyskinesia Cohort. Eur Respir J. 2017 Dec 21;50(6):1701659. doi: 10.1183/13993003.01659-2017. Print 2017 Dec.
- Halbeisen FS, Goutaki M, Spycher BD, Amirav I, Behan L, Boon M, Hogg C, Casaulta C, Crowley S, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Santamaria F, Schwerk N, Thouvenin G, Yiallouros P, Lucas JS, Latzin P, Kuehni CE. Lung function in patients with primary ciliary dyskinesia: an iPCD Cohort study. Eur Respir J. 2018 Aug 23;52(2):1801040. doi: 10.1183/13993003.01040-2018. Print 2018 Aug.
- Halbeisen FS, Shoemark A, Barbato A, Boon M, Carr S, Crowley S, Hirst R, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Loebinger MR, Lucas JS, Maitre B, Mazurek H, Ozcelik U, Martinu V, Schwerk N, Thouvenin G, Tschanz SA, Yiallouros P, Goutaki M, Kuehni CE. Time trends in diagnostic testing for primary ciliary dyskinesia in Europe. Eur Respir J. 2019 Oct 24;54(4):1900528. doi: 10.1183/13993003.00528-2019. Print 2019 Oct. No abstract available.
- Goutaki M, Halbeisen FS, Barbato A, Crowley S, Harris A, Hirst RA, Karadag B, Martinu V, Morgan L, O'Callaghan C, Ozcelik U, Scigliano S, Ucros S, Yiallouros P, Schulzke SM, Kuehni CE. Late Diagnosis of Infants with PCD and Neonatal Respiratory Distress. J Clin Med. 2020 Sep 4;9(9):2871. doi: 10.3390/jcm9092871.
- Halbeisen FS, Pedersen ESL, Goutaki M, Spycher BD, Amirav I, Boon M, Cohen-Cymberknoh M, Crowley S, Emiralioglu N, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Latzin P, Loebinger MR, Lucas JS, Mazurek H, Morgan L, Marthin J, Pohunek P, Santamaria F, Schwerk N, Thouvenin G, Yiallouros P, Nielsen KG, Kuehni CE. Lung function from school age to adulthood in primary ciliary dyskinesia. Eur Respir J. 2022 Oct 20;60(4):2101918. doi: 10.1183/13993003.01918-2021. Print 2022 Oct.
- Kouis P, Goutaki M, Halbeisen FS, Gioti I, Middleton N, Amirav I; Israeli PCD Consortium; Barbato A; Italian PCD Consortium; Behan L, Boon M, Emiralioglu N, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Lazor R; Swiss PCD Group; Loebinger MR, Maitre B; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Ozcelik U, Price M, Pogorzelski A, Snijders D; PCD Italian Consortium; Thouvenin G; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Werner C, Zivkovic Z, Kuehni CE, Yiallouros PK. Prevalence and course of disease after lung resection in primary ciliary dyskinesia: a cohort & nested case-control study. Respir Res. 2019 Sep 18;20(1):212. doi: 10.1186/s12931-019-1183-y.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herzkrankheiten
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankungen der Atemwege
- Neurologische Manifestationen
- Angeborene Anomalien
- Bronchialerkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Otorhinolaryngologische Erkrankungen
- Bewegungsstörungen
- Herzfehler, angeboren
- Herz-Kreislauf-Anomalien
- Anomalien, mehrere
- Ziliopathien
- Bronchiektasen
- Anomalien des Atmungssystems
- Dextrokardie
- Situs inversus
- Dyskinesien
- Ciliäre Motilitätsstörungen
- Kartagener-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- iPCD cohort
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Forscher, die den iPCD-Kohortendatensatz verwenden möchten, können ein Forschungsthema vorschlagen und ein Konzeptblatt entwerfen, das die geplanten Analysen und Veröffentlichungen beschreibt. Alle Konzeptblätter müssen von allen teilnehmenden Zentren genehmigt werden, die Daten zu der betreffenden vorgeschlagenen Analyse beitragen. Nachdem die teilnehmenden Zentren zugestimmt haben, ihre Daten beizusteuern und eine Veröffentlichungsvereinbarung zu unterzeichnen, wird das iPCD-Kohortenmanagementzentrum (Universität Bern) einen Teildatensatz für die vorgeschlagene Analyse vorbereiten und eng mit den leitenden Forschern zusammenarbeiten, um methodischen Input und Unterstützung anzubieten. Falls zusätzliche Daten gesammelt werden, um den Teildatensatz für ein bestimmtes Projekt zu vervollständigen, werden diese der iPCD-Kohorte hinzugefügt, um sie nach jedem Projekt anzureichern.
Für weitere Details wenden Sie sich bitte an: pcd@ispm.unibe.ch
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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