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Hydroxyharnstoff und Transfusion (HAT)

19. Oktober 2021 aktualisiert von: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroxyharnstoff und Transfusion: Pilotstudie zur Kombinationstherapie für Patienten mit Sichelzellenanämie

Diese Studie wird prospektiv die Durchführbarkeit, Sicherheit und Transfusionsanforderungen der Zugabe von Hydroxyharnstoff zu einfachen chronischen Transfusionen für Patienten mit Sichelzellenanämie untersuchen, die bereits chronische Transfusionen erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige, prospektive Studie zu Hydroxyharnstoff zusätzlich zu einfachen chronischen Transfusionen, einer Kombinationsbehandlung mit der Bezeichnung Hydroxyharnstoff und Transfusion (HAT). Primäres Ziel der Studie ist es, die Durchführbarkeit der HeGeBe bei Patienten mit Sichelzellenanämie (SCA) zu prüfen, die derzeit nur mit einfachen Transfusionen zur Schlaganfallprävention behandelt werden. Zu den sekundären Zielen gehören: die Bewertung der Sicherheit von HAT und die Feststellung, ob HAT den Transfusionsbedarf in dieser Patientenpopulation verringert. Zu den explorativen Zielen gehören: mit HAT Veränderungen in Labors vor der Transfusion und Biomarker des Fortschreitens zerebrovaskulärer Erkrankungen zu bewerten und Veränderungen in der Bildgebung des Gehirns zu beschreiben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Health System

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 24 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von SCA (Hb SS oder Sβ0 Thalassämie).
  2. Eine einfache chronische Transfusionstherapie zur Schlaganfallprävention (Primär- oder Sekundärprävention) für ≥ 1 Jahr ohne Pläne, die einfache chronische Transfusion im nächsten Jahr zu beenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Schlechte Einhaltung des einfachen Transfusionsschemas, definiert durch einen HbS-Wert von > 45 % zu irgendeinem Zeitpunkt im letzten Jahr UND ein Transfusionsintervall von > 5 Wochen.
  2. Behandlung mit Hydroxyharnstoff in den 12 Monaten vor Studieneinschluss.

  3. Auffällige anfängliche Laborwerte (vorübergehende Ausschlüsse):

    1. Absolute Neutrophilenzahl <1,5 x 10^9/L
    2. Thrombozytenzahl <100 x 10^9/l
    3. Serumkreatinin mehr als doppelt so hoch wie die Altersobergrenze
  4. Schwangerschaft oder Unwilligkeit, eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn Sie sexuell aktiv sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxyharnstoff und Transfusion (HAT)
Kombination aus Hydroxyharnstoff und einfacher chronischer Transfusionstherapie
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Die Teilnehmer werden mit Hydroxyharnstoff 20 ± 2,5 mg/kg/Tag zusätzlich zur Fortsetzung der einfachen chronischen Transfusion alle 4 Wochen ± 1 Woche begonnen. Hydroxyharnstoff wird dosiert, um eine HAT-Zieldosis (HAT-TD) zu erreichen. Hydroxyharnstoff wird nach 8 Wochen einer Dosis um 5 mg/kg/Tag erhöht, wenn HAT-TD nicht erreicht wird (maximale Tagesdosis 2.000 mg). Nachdem HAT-TD erreicht wurde, kann es zu geringfügigen Dosiserhöhungen kommen, wenn der Patient erheblich wächst, um die gleiche mg/kg-Dosis beizubehalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rekrutierungsquote
Zeitfenster: 1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer, die sich in die Studie einschreiben / Gesamtzahl der in Frage kommenden Probanden
1 Jahr
Retentionsverhältnis
Zeitfenster: 1 Jahr
Anzahl Teilnehmer, die 1 Jahr nach der HeGeBe-Zieldosis in der Studie verbleiben / Gesamtzahl eingeschriebener Teilnehmer
1 Jahr
Hydroxyharnstoff-Anhaftungsverhältnis
Zeitfenster: 1 Jahr
(abgegebene Hydroxyurea-Menge - zurückgegebene Menge) / vorgeschriebene Menge zwischen den Besuchen
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die einen Hämoglobin (Hb) S > 45 % UND einen Hb > 11,0 g/dL entwickeln
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Auftreten des oben genannten Sicherheitsereignisses wird während der gesamten Studie genau überwacht
1 Jahr
Volumen der transfundierten roten Blutkörperchen pro Patientengewicht
Zeitfenster: 1 Jahr
Maßnahme zur Beurteilung des Transfusionsbedarfs der HeGeBe
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00010541

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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