In-vitro-Modell des Bronchialepithels der Mukoviszidose mittels iPS-Technologie (PaCyFIC)
23. September 2022 aktualisiert von: University Hospital, Montpellier
Initiierung eines In-vitro-Modells des zystischen Fibrose-Bronchialepithels durch induzierte pluripotente Stammzellentechnologie
Um physiopathologische Studien weiter zu ermöglichen, ist das Ziel dieses Projekts die Validierung eines In-vitro-Modells der zystischen Fibrose, das unter Verwendung von induziertem pluripotentem Stammzellen (iPS)-differenziertem Bronchialepithel von Patienten mit zystischer Fibrose (CF) erstellt wurde, die für die p.Phe508del-Mutation des homozygot sind Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Das primäre Ziel des Forschers ist es, iPS-Linien von 3 CF-Patienten und von 3 gesunden Probanden zu erzeugen.
Zu den sekundären Zielen gehören die Verifizierung, dass Zelllinien das CFTR-Gen gemäß ihrem Genotyp exprimieren, die Verifizierung oder relative Produktion des CFTR-Proteins für jede iPS-Linie und die Amplifikation erhaltener iPS-Linien zur Aliquoterstellung, um die gemeinsame Nutzung zu erleichtern.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
6
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
-
Montpellier, Frankreich, 34295
- Hôpital Arnaud de Villeneuve - CHU de Montpellier
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Drei Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die p.Phe508del-Mutation sind, und 3 gesunde Probanden ohne zystische Fibrose.
Beschreibung
Einschlusskriterien für Patienten mit zystischer Fibrose:
- Homozygot für die p.Phe508del-Mutation
- Unterschriebene Einverständniserklärung des Probanden
Einschlusskriterien für Probanden ohne Mukoviszidose:
- Unterschriebene Einverständniserklärung des Probanden
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft, Stillzeit
- Teilnehmer an einem Ausschlusszeitraum, der durch eine frühere Studie bestimmt wurde
- Teilnehmer unter jeglicher Art von Vormundschaft
- Kein Mitglied oder kein Begünstigter eines Sozialversicherungsprogramms (Krankenversicherung)
- Person, der die Freiheit entzogen wurde (z. Gefangene)
- Subjekt mit positiven Infektionsmarkern für HIV1, HIV2, HBC oder HBV
Ausschlusskriterien für Patienten mit zystischer Fibrose:
- Jede Pathologie, die eine Behandlung erfordert oder eine Pathologie, die keine Behandlung erfordert, aber nach Angaben des Prüfarztes von klinischer Bedeutung ist
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Mukoviszidose
Drei Mukoviszidose-Patienten, die für die p.Phe508del-Mutation homozygot sind.
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Gesunde Themen
Drei gesunde Probanden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gewinnung einer induzierten pluripotenten Stammzelllinie (iPS): ja/nein
Zeitfenster: 28 Tage
|
Wurde eine pluripotente Stammzelllinie gewonnen?
ja Nein
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28 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Funktionelles Bronchialepithel für das iPS vorhanden? ja Nein
Zeitfenster: 28 Tage
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War beim iPS ein funktionsfähiges Bronchialepithel vorhanden? ja Nein
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28 Tage
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Mukoviszidose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR)-Kanalfunktion: ja/nein
Zeitfenster: 28 Tage
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Funktion des CFTR-Kanals demonstriert durch Reaktion nach Kontakt mit modifizierten Oligonukleotiden, die auf das mutierte CFTR-Transkript abzielen.
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28 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Arnaud Bourdin, MD, PhD, Montpellier University Hospitals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
5. November 2018
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
25. April 2019
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
25. April 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. November 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. November 2018
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
27. November 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
26. September 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. September 2022
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RECHMPL17_0254
- 2017-A02341-52 (ANDERE: RCB number)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen