Optimierung der Entscheidungsfindung für die Defibrillator-Implantation bei hypertropher Kardiomyopathie (OPTIM-HCM)
Das Hauptziel der Studie ist die Verbesserung der Relevanz für die Entscheidungsfindung bei der Implantation eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) durch die Entwicklung eines neuen Vorhersagemodells für den plötzlichen Herztod (SCD) bei hypertropher Kardiomyopathie (HCM), einschließlich neu identifizierter potenzieller Biomarker durch Magnetresonanztomographie (MRT) und Genetik, durch eine prospektive bundesweite Studie, multivariate Analyse und Modellierung eines absoluten Risikos.
Das sekundäre Ziel ist die Durchführung einer medizinisch-ökonomischen Analyse der ICD-Implantation, um eine optimale Regel für die ICD-Implantation bei Patienten mit HCM zu definieren, unter Berücksichtigung der Vorteile des ICD, der Nebenwirkungen des ICD und der damit verbundenen Kosten (Kosten der qualitätskorrigierten Lebensdauer). Jahre gespart).
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
HCM ist eine genetisch bedingte Erkrankung, meist autosomal dominant, mit einer Prävalenz von etwa 1/500 in der Allgemeinbevölkerung. HCM stellt eine Hauptursache für SCD bei jungen Menschen dar und ist die Hauptursache für SCD bei Sportlern unter 35 Jahren. Die einzig wirksame Prävention von SCD, abgesehen von der Bewegungseinschränkung, ist der ICD.
Angesichts dieses schrecklichen potenziellen Ergebnisses von HCM ist die Identifizierung von Patienten, die einen ICD erhalten sollten, von größter Bedeutung. Allerdings sind die Indikationen für ICD umstritten und es liegen derzeit sehr unterschiedliche Richtlinien vor, die von der amerikanischen Gesellschaft für Kardiologie, der französischen Haute Autorité de Santé und der europäischen Gesellschaft für Kardiologie stammen. Darüber hinaus basieren diese Richtlinien alle auf retrospektiven Studien und weisen erhebliche Einschränkungen auf. Die Situation ist dringend verbesserungsbedürftig. Daher wurde diese Studie mit dem Ziel konzipiert, eine Überarbeitung der internationalen Empfehlungen für die Defibrillatorimplantation bei HCM-Patienten vorzuschlagen.
Diese prospektive, multizentrische, nicht-interventionelle, einarmige Studie soll an 40 Standorten mit einer Sammlung klinischer und biologischer Daten durchgeführt werden, die für die übliche Behandlung und Pflege von Patienten erforderlich ist. Es werden keine Untersuchungen speziell für diese Studie durchgeführt, mit Ausnahme einer zusätzlichen Blutprobenentnahme zu Studienbeginn während der routinemäßigen ambulanten Versorgung und eines jährlichen Interviews während der Nachsorge.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Hauts-de-Seine
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Boulogne Billancourt, Hauts-de-Seine, Frankreich, 92100
- Rekrutierung
- Centre de référence pour les cardiomyopathies et les troubles du rythme héréditaires ou rares - UF de Génétique, Hôpital Ambroise Paré,
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
- Einbeziehung von Erwachsenen mit HCM sowie Jugendlichen ab 16 Jahren, da SCD in dieser Altersgruppe häufig auftritt
- Es ist notwendig, spezifische Ätiologien wie Amyloidose aufgrund einer bekannten unterschiedlichen Prognose und Naturgeschichte nicht einzubeziehen
- Es ist notwendig, Patienten mit ICD aufgrund einer anderen Prognose und eines weltweiten Konsenses über die Notwendigkeit einer ICD-Implantation in diesem Fall nicht in die Sekundärprävention einzubeziehen
- Es ist notwendig, alle Fälle unabhängig vom Diagnosedatum einzubeziehen, da die prädiktive Modellierung (primäres Ziel) auf die tatsächliche Population abzielt, die im wirklichen Leben nachverfolgt wird, und letztendlich auf diese Population angewendet wird
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patient mit einer HCM-Diagnose basierend auf konventionellen Kriterien (Wanddicke des linken Ventrikels ≥ 15 mm bei Erwachsenen-Index oder ≥ 13 mm bei erwachsenen Verwandten) ohne abnormale Belastungsbedingungen
- Alter ≥ 16 Jahre
- Patient ohne oder mit Defibrillator (in letzterem Fall sollte er zur Primärprävention implantiert worden sein, nicht zur Sekundärprävention)
- Anschluss an eine Sozialversicherung
Ausschlusskriterien:
- Spezifische Ätiologien wie Amyloidose
- Patienten mit ICD als Sekundärprävention (nach abgebrochenem SCD oder anhaltender ventrikulärer Arrhythmie)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Verbesserung der Fähigkeit, größere klinische Ereignisse vorherzusagen: C-Index-Vergleiche
Zeitfenster: während der gesamten Studie, durchschnittlich 1 Jahr
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Vergleiche des erhaltenen C-Index mit dem neuen Score und mit den verschiedenen bestehenden Scores oder Algorithmen der tatsächlichen Verarbeitung, die für die ICD-Entscheidungsfindung verwendet werden. C-Index ist ein Diskriminierungsindex, der im Fall des neuen Scores nach multivariaten Analysen und Score-Modellierung bestimmt wird. Diese Bewertung der Verbesserung der Fähigkeit, wichtige klinische Ereignisse während der Nachsorge vorherzusagen, wird zur Entwicklung eines neuen Vorhersagemodells bei Patienten mit HCM führen, um das Hauptziel der Studie zu erreichen. Folgende Daten werden erhoben: (zusammengesetzter Endpunkt): SCD, abgebrochener plötzlicher Tod, angemessene Therapie von ICD, die ein physiologisches Äquivalent von SCD ist. |
während der gesamten Studie, durchschnittlich 1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wirtschaftlichkeitsstudie
Zeitfenster: während der gesamten Studie, durchschnittlich 1 Jahr
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Bestimmung des inkrementellen Kosten-Nutzen-Verhältnisses (ICER) der ICD-Entscheidung, um die wirtschaftlichen Auswirkungen der Defibrillatorimplantation als Funktion der gewählten Regel für die Geräteimplantation zu bewerten. Es werden folgende Daten erhoben: direkte Kosten (Krankenkassentarife) von Defibrillatoren, Kosten für deren Wartung und für das Management von Nebenwirkungen, für die Behandlung des plötzlichen Todes, den Krankentransport, Krankenhausaufenthalte und für kardiologische Maßnahmen. |
während der gesamten Studie, durchschnittlich 1 Jahr
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Kosten-Nutzen-Analyse
Zeitfenster: während der gesamten Studie, durchschnittlich 1 Jahr
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Bestimmung des inkrementellen Kosten-Nutzen-Verhältnisses der ICD-Entscheidung, um die wirtschaftlichen Auswirkungen der Defibrillatorimplantation als Funktion der gewählten Regel für die Geräteimplantation zu bewerten. Es werden folgende Daten erhoben: direkte Kosten (Krankenkassentarife) von Defibrillatoren, Kosten für deren Wartung und für das Management von Nebenwirkungen, für die Behandlung des plötzlichen Todes, den Krankentransport, Krankenhausaufenthalte und für kardiologische Maßnahmen. |
während der gesamten Studie, durchschnittlich 1 Jahr
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Qualitätsbereinigte Lebensjahre
Zeitfenster: bei Baseline und bei 6-Jahres-Follow-up
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QALYs berechnet mit dem EQ-5d-Index: „EQ5D-5L QoL Questionnaire“, ein Fragebogen der EuroQol Group in 5 Dimensionen mit 5 Hebeln. |
bei Baseline und bei 6-Jahres-Follow-up
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Verbesserung der Fähigkeit, größere klinische Ereignisse vorherzusagen: C-Index-Vergleiche
Zeitfenster: an der Grundlinie
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Vergleich des C-Index, der zwischen dem für das primäre Ziel entwickelten neuen Score und dem C-Index erhalten wird, wenn die folgenden zusätzlichen Kovariaten zum multivariaten Vorhersagemodell hinzugefügt werden: Geschlecht, maximale Wandstärke des linken Ventrikels, erhalten durch MRT, Volumen des linken Vorhofs an Echokardiographie, Belastung des linken Ventrikels in der Echokardiographie.
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an der Grundlinie
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AOR17412
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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