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TRIAL READY (Bereitschaft für klinische Studien)

18. März 2024 aktualisiert von: Michael Benatar, University of Miami
Diese Studie, die unter der Schirmherrschaft des CReATe-Konsortiums durchgeführt wird, wird Patienten mit ALS und verwandten Erkrankungen sowie gesunde Kontrollpersonen einschließen, mit dem Ziel, die klinische Validierung führender auf biologischen Flüssigkeiten basierender Biomarkerkandidaten zu erleichtern, die die Therapieentwicklung für Patienten mit unterstützen können ALS und verwandte Erkrankungen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische Studie zielt darauf ab, führende auf biologischen Flüssigkeiten basierende Biomarkerkandidaten als potenzielle prognostische und pharmakodynamische Biomarker klinisch zu validieren, die das Potenzial haben, die Therapieentwicklung für Patienten mit ALS und verwandten Erkrankungen zu erleichtern. Zu den in Frage kommenden Biomarker-Kandidaten gehören: extrazelluläre Domäne des p75-Neurotrophin-Rezeptors im Urin (p75ECD), Blut und Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), phosphoryliertes Neurofilament schwer (pNfH), Blut und CSF-Neurofilament leicht (NfL) und in der Population mit einer C9orf72-Hexanukleotid-Wiederholung Expansion, periphere mononukleäre Blutzellen (PBMC) und CSF-Spiegel des Dipeptid-Wiederholungsproteins Poly(GP). Um diese Ziele zu verfolgen, sammelt das CReATe-Konsortium im Rahmen der laufenden Phänotyp-Genotyp-Biomarker-Studie (PGB) bereits biologische Längsschnittproben von Patienten mit ALS und verwandten Erkrankungen. TRIAL READY zielt darauf ab, weitere Patienten mit der C9orf72-Hexanukleotid-Wiederholungsexpansionsmutation (HREM), der häufigsten genetischen Ursache von ALS, zu identifizieren, die durch die PGB-Studie weiter verfolgt werden können. In diese Studie wird auch eine Kohorte von alters- und geschlechtsgerechten gesunden Kontrollpersonen aufgenommen und längsschnittlich ausgewertet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

610

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit ALS oder einer verwandten neurodegenerativen Erkrankung, einschließlich FTD, ALS-FTD, PLS und PMA. Personen, bei denen nie eine Diagnose gestellt wurde und die kein besonderes Risiko haben, ALS oder eine verwandte Störung zu entwickeln.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mitglied mindestens einer der folgenden Kategorien:

    1. Personen mit einer klinischen Diagnose von ALS oder einer verwandten Erkrankung, einschließlich FTD, ALS-FTD, PLS und PMA.
    2. Personen, bei denen nie eine Diagnose gestellt wurde und die kein besonderes Risiko haben, ALS oder eine verwandte Störung zu entwickeln.
  • In der Lage und bereit, die entsprechenden Verfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Ein Zustand oder eine Situation, die nach Ansicht des PI das Studienergebnis verfälschen oder die Teilnahme und Einhaltung des Studienprotokolls durch die Person erheblich beeinträchtigen könnte. Dies umfasst (ist aber nicht beschränkt auf) neurologische, psychologische und/oder medizinische Erkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Betroffen
Betroffene mit ALS oder einer verwandten Erkrankung, einschließlich ALS-FTD, FTD, PLS und PMA.
Gesunde Kontrollen
Diejenigen, bei denen nie eine Diagnose gestellt wurde und die kein besonderes Risiko haben, ALS oder eine verwandte Störung zu entwickeln.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Längstrajektorien (und Variabilität) führender Biomarker-Kandidaten für biologische Flüssigkeiten.
Zeitfenster: 12 Monate
In einer Population von Patienten mit ALS und verwandten Erkrankungen, die die typische Eignung für klinische Studien erfüllen würden, zielt diese Studie darauf ab, den natürlichen Verlauf (und die Variabilität) der extrazellulären Domäne des Neurotrophinrezeptors im Urin (p75ECD) zu definieren; Blut und Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) Neurofilament Light (NfL) und phosphoryliertes Neurofilament Heavy (pNfH); und bei Patienten mit der C9orf72-Hexanukleotid-Wiederholungsexpansionsmutation (HREM), Liquor und peripheren mononukleären Blutzellen (PBMC) poly(GP).
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prognostischer Nutzen führender Biomarker-Kandidaten für biologische Flüssigkeiten.
Zeitfenster: 12 Monate
Quantifizieren Sie in einer Population von Patienten mit ALS und verwandten Erkrankungen, die die typische Eignung für klinische Studien erfüllen würden, den prognostischen Wert, den Basislinien-Biomarkerwerte zu leicht verfügbaren klinischen Faktoren hinzufügen, von denen bekannt ist, dass sie die Prognose vorhersagen.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Miami

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Benatar, University of Miami

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20180908
  • U01NS107027 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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